Sarepta Therapeutics обявява одобрението на заявление за клинично изпитване на SRP-1005, нейното изследователско лечение на болестта на Хънтингтън

Първото клинично проучване на SRP-1005 при хора, известно като INSIGHTT, се очаква да започне през второто тримесечие на 2026 г.

Кембридж, Масачузетс -(BUSINESS WIRE)- 4 февруари 2026 г. - Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), лидер в прецизната генетична медицина за редки заболявания, обяви днес, че Medsafe, органът за безопасност на лекарствата и медицинските изделия в Нова Зеландия, е одобрил нейното заявление за клинично изпитване (CTA) за проучване SRP-1005-101, известно също като INSIGHTT. Sarepta очаква да започне това първо клинично изпитване на SRP-1005 (по-рано ARO-HTT) при хора през второто тримесечие на 2026 г. SRP-1005 е изследователска терапия с малка интерферираща РНК (siRNA) за лечение на болестта на Хънтингтън.

INSIGHTT е многоцентрово проучване за повишаване на дозата във фаза 1, което ще оцени безопасността и поносимостта на подкожното приложение на SRP-1005 при приблизително 24 участници. SRP-1005 използва усъвършенстван подход на TfR1 (трансферинов рецепторен протеин 1), който използва моновалентен фрагмент за свързване на антиген (fAb), предназначен за ефективно доставяне в централната нервна система. Подкожното приложение има за цел да се избегне насищането на трансфериновия рецептор и да се постигне постоянно и стабилно проникване през кръвно-мозъчната бариера. Предклиничните данни с SRP-1005 демонстрират потенциал за значително намаляване на протеина в ключови дълбоки мозъчни области, включително путамен и каудат, както и темпорален и фронтален кортекс.

За болестта на Хънтингтън Болестта на Хънтингтън (БХ) е рядко и в крайна сметка фатално наследствено невродегенеративно заболяване, което се предава от поколение на поколение в засегнатите семейства. Болестта на Хънтингтън се причинява от мутация в гена за протеин, наречен Huntingtin или HTT, която води до прогресивно разрушаване на нервните клетки в мозъка, засягайки познавателните способности, движенията и поведението. В САЩ около 40 000 души живеят със симптоматична HD, а още 200 000 души са носители на генетичната мутация и са изложени на риск от развитие на симптоми. Симптомите обикновено се появяват между 30 и 50-годишна възраст и се влошават с течение на времето, като всяко дете на засегнат родител има шанс 50% да наследи състоянието. Понастоящем не е известно излекуване или одобрено модифициращо заболяването лечение, което да отстрани основната причина.

За платформата siRNA на Sarepta

Платформата на Sarepta за сиРНК от следващо поколение е фокусирана върху хронично прилагани терапии за невродегенеративни и белодробни заболявания и включва проучвани лечения за:

• Фациоскапулохумерална мускулна дистрофия (FSHD)
• Миотонична дистрофия тип 1 (DM1)
• Спиноцеребеларна атаксия тип 2 (SCA2)
• Идиопатична белодробна фиброза (IPF)
• Болест на Хънтингтън (HD)

Sarepta също така провежда предклинични програми за спиноцеребеларна атаксия тип 1 (SCA1) и спиноцеребеларна атаксия тип 3 (SCA3) и има ексклузивно сътрудничество с Arrowhead Pharmaceuticals за разработване на терапии за заболявания на скелетните мускули, като планира да открие до шест цели в областта на мускулните заболявания или заболяванията на централната нервна система.

За Sarepta Therapeutics

Sarepta има спешна мисия: да разработи прецизна генетична медицина за редки заболявания, които опустошават живота и прекъсват бъдещето. Заемаме водеща позиция в областта на мускулната дистрофия на Дюшен (Дюшен) и изграждаме стабилно портфолио от програми в областта на мускулните, централната нервна система и сърдечните заболявания. За повече информация, моля, посетете www.sarepta.com или ни следвайте в LinkedIn, X, Instagram и Facebook.

Публикуване на информация в интернет

Рутинно публикуваме информация, която може да е важна за инвеститорите, в раздела ‘За инвеститорите’ на нашия уебсайт на адрес www.sarepta.com. Препоръчваме на инвеститорите и потенциалните инвеститори да посещават редовно нашия уебсайт, за да получат важна информация за нас.

Прогнозни изявления

Това съобщение за пресата съдържа изявления, насочени към бъдещето. Всички изявления, съдържащи се в това съобщение за пресата, които не са изявления за исторически факти, могат да се считат за изявления, насочени към бъдещето. Думи като “вярва”, “очаква”, “планира”, “очаква”, “ще”, “възнамерява”, “потенциален”, “възможен” и други подобни изрази са предназначени за идентифициране на изявленията, насочени към бъдещето. Тези прогнозни изявления включват изявления, свързани с нашите приоритети, технологии и програми за научноизследователска и развойна дейност; потенциалните ползи от SRP-1005; и очакваните планове и етапи, включително очакването ни да започнем работа по SRP-1005 през второто тримесечие на 2026 г.

Тези прогнозни твърдения включват рискове и несигурности, много от които са извън контрола на Sarepta. Известните рискови фактори включват, наред с другото: Успехът в предклиничните и клиничните изпитвания, особено ако се основава на малка извадка от пациенти, не гарантира, че по-късните клинични изпитвания ще бъдат успешни, а резултатите от бъдещите изследвания може да не съответстват на положителните резултати от миналото или да не отговарят на изискванията за регулаторно одобрение за безопасност и ефикасност на кандидатите за продукти; някои програми може никога да не напреднат в клиниката или да бъдат прекратени по редица причини, включително регулаторните органи да наложат клинично задържане и ние да спрем или прекратим клиничните изследвания или изпитвания; ако действителният брой пациенти, страдащи от заболяванията, които целим да лекуваме, е по-малък от очаквания, нашите приходи и способността ни да постигнем рентабилност може да бъдат засегнати неблагоприятно; може да не успеем да изпълним бизнес плановете си, включително да спазим очакваните или планираните регулаторни етапи и срокове, плановете за клинично разработване и пускането на продукти на пазарите по различни причини, включително възможни ограничения на финансовите и други ресурси, производствени ограничения, които може да не са предвидени или разрешени своевременно, и регулаторни, съдебни или агенционни решения, като например решения на Службата за патенти и търговски марки на САЩ по отношение на патенти, които обхващат нашите кандидати за продукти; както и рисковете, посочени в заглавието “Рискови фактори” в последния тримесечен отчет на Sarepta по формуляр 10-Q, подаден в Комисията по ценни книжа и фондови борси (SEC), както и в други документи, подадени от Дружеството в SEC, които ви препоръчваме да прегледате.

Всеки от горепосочените рискове може да окаже съществено и неблагоприятно влияние върху бизнеса на Дружеството, резултатите от дейността и цената на обикновените акции на Sarepta. За подробно описание на рисковете и несигурностите, с които се сблъсква Sarepta, ви препоръчваме да прегледате документите, подадени от Sarepta до Комисията по ценните книжа и борсите. Предупреждаваме инвеститорите да не се доверяват в значителна степен на изявленията за бъдещето, съдържащи се в това съобщение за пресата. Sarepta не поема никакво задължение да актуализира публично своите прогнозни изявления въз основа на събития или обстоятелства след датата на настоящия документ, освен ако това не се изисква по закон.

Вижте версията на източника в businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20260204133666/en/

Инвеститор: Иън Естепан 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

Райън Уонг 617-800-4112 rwong@sarepta.com

Медии: Трейси Сорентино 617-301-8566 tsorrentino@sarepta.com

Източник: Sarepta Therapeutics, Inc.