Harness Therapeutics номинира кандидат за лекарство HRN001 за HD и създава клиничен консултативен съвет

Harness Therapeutics номинира HRN001, кандидат за първокласно лекарство за болестта на Хънтингтън, и учредява клиничен консултативен съвет

• HRN001 е мощен и специфичен антисенс олигонуклеотид, предназначен да стимулира контролирано повишаване на регулацията на FAN1, генетично потвърдена цел при болестта на Хънтингтън.
• Сформиран е клиничен консултативен съвет в подкрепа на напредъка на HRN001 към проучвания с първи човек през 2027 г.
• Д-р Анди Билинтън, CSO, ще представи предклинични данни на предстоящата конференция за терапия на болестта на Хънтингтън на фондация CHDI

Кеймбридж, Великобритания, 16 февруари 2026 г:

Harness Therapeutics (‘Harness’), биотехнологична компания, която разкрива цели, които досега не са били лекувани, за да промени лечението на невродегенеративни заболявания, обяви днес назначаването на HRN001 за свой водещ кандидат за лекарство за болестта на Хънтингтън и сформирането на клиничен консултативен съвет, който да подкрепи напредъка на програмата към клинична оценка.

Болестта на Хънтингтън (БХ) е опустошително наследствено невродегенеративно заболяване, което води до прогресивно влошаване на когнитивните, психичните и двигателните функции, като смъртта често настъпва в рамките на 15 години от появата на симптомите. Въпреки значителния напредък в разбирането на биологията на болестта, понастоящем няма одобрено модифициращо заболяването лечение.

ХР се причинява от разрастването на CAG повторенията в гена на Хънтингтин (HTT). Продължаващото соматично разрастване на тези повтори вече е признато като ключов фактор за появата и развитието на болестта. Нуклеазата FAN1 се очертава като една от най-убедителните цели за потискане на соматичното разрастване, като демонстрира най-силна генетична връзка с появата на болестта в проучвания за асоцииране на генома.

Нашият първи в класа кандидат HRN001 е мощен и специфичен антисенс олигонуклеотид, насочен към FAN1, предназначен за контролирано регулиране на тази ключова нуклеаза за възстановяване на ДНК. Той използва патентованата платформа на Harness MISBA® (ASO, блокиращ микроРНК местата), която позволява прецизно регулиране на нивата на целевия протеин без риск от свръхекспресия.

HRN001 демонстрира стабилна регулация на FAN1 и забавяне на соматичната експанзия в модели на HD, както и благоприятни характеристики на PK и поносимост. Предклиничното разработване ще продължи през 2026 г., за да се подпомогне клиничното влизане през 2027 г. Harness проучва потенциала на платформата MISBA® при други заболявания с триплетни повторения и в по-широк набор от невродегенеративни заболявания.

Вижте често задаваните въпроси по-долу

За да подкрепи напредъка на HRN001 към клиниката, Harness създаде клиничен консултативен съвет (КАС), включващ водещи експерти в областта на HD, включително:

• Д-р Ирина Антониевич (председател) - главен медицински директор, Trace Neuroscience
• Д-р Ан Росер - професор по клинична неврология, Университет Кардиф
• Д-р Джефри Лонг - професор по психиатрия и биостатистика, Университет за здравеопазване в Айова
• Д-р Ралф Райлман - директор-основател и главен изпълнителен директор, Институт "Джордж-Хънтингтън
• Д-р Роджър Баркър - професор по клинична неврология, Университет на Кеймбридж
• Д-р Сара Табризи - професор по клинична неврология, Университетски колеж Лондон
• Д-р Уилям Грей - професор по функционална неврохирургия, Университет Кардиф

CAB ще предоставя стратегически насоки относно клиничното развитие, планирането на изпитванията и стратегията за пренасяне на резултатите, докато програмата напредва към клиничната практика.

Д-р Анди Билинтън, главен научен директор на Harness Therapeutics, ще представи работата на компанията в областта на HD на предстоящата годишна конференция CHDI Huntington's Disease Therapeutics Conference в Палм Спрингс, Калифорния, 23-26 февруари, като ще предостави допълнителна информация за научната обосновка и напредъка в разработването на HRN001.

Д-р Ян Тиркетъл, главен изпълнителен директор на Harness Therapeutics, коментира: “Номинацията на HRN001 представлява ключов етап за Harness и подчертава нашия ангажимент към общността на болните от Хънтингтън. Чрез прецизното регулиране на FAN1, цел с убедително генетично потвърждение за забавяне на началото на болестта, HRN001 представлява диференциран, първи в класа си терапевтичен подход за справяне със соматичната експанзия, основен двигател на прогресията на болестта. Сформирането на клиничен консултативен съвет внася в програмата задълбочен клиничен и транслационен опит. Консултативният съвет ще работи в тясно сътрудничество с Harness, докато напредваме с HRN001 към клиниката и се стремим да предоставим наистина модифицираща болестта терапия за пациентите и семействата, живеещи с болестта на Хънтингтън.”

Д-р Ирина Антониевич, председател на Клиничния консултативен съвет на Harness Therapeutics, добави: ’FAN1 е един от най-убедителните и последователно потвърдени генетични модификатори на болестта на Хънтингтън, идентифицирани до момента, с ясна механична връзка със соматичната експанзия и прогресията на болестта. Подходът на Harness с HRN001 предлага нов и силно насочен начин за терапевтично модулиране на този път. Очакваме с нетърпение да консултираме компанията, докато тя напредва с HRN001 към клиниката, превръщайки тази обещаваща наука в клинична програма, която може да промени значително хода на това опустошително заболяване.“ Подробности за презентацията на CHDI

Заглавие: Упрегулацията на FAN1 с ASOs като потенциална терапевтична стратегия за нарушения на триплетните повторения Сесия: Дата: Соматична нестабилност/възстановяване на несъответствия 24 февруари, вторник Водещ: Д-р Анди Билинтън, главен оперативен директор на Harness Therapeutics

Биографии на КАБ

Д-р Ирина Антониевич (председател) е опитен лекар и ръководител на разработки на лекарства, широко призната за лидер в напредъка на иновативни терапии от ранна фаза на разработване до клинични етапи, особено в области с големи неудовлетворени медицински нужди, като невродегенеративни и психиатрични разстройства. Понастоящем тя е главен медицински директор в Trace Neuroscience, като има над три десетилетия опит в клиничната психиатрия, неврологията, академичните изследвания и разработването на терапевтични лекарства. Д-р Антониевич е сертифициран лекар, обучен в областта на психиатрията и неврологията, със задълбочен опит в транслационната медицина и стратегиите за клинично развитие.

Д-р Ан Росър е професор по клинична неврология в университета в Кардиф и почетен консултант-невролог в Университетската болница на Уелс, като ръководи клиничната служба за болестта на Хънтингтън в Южен Уелс. Тя е един от ръководителите на Групата за възстановяване на мозъка към Университета в Кардиф - мултидисциплинарен изследователски екип, фокусиран върху разработването на клетъчно базирани и регенеративни терапии за невродегенеративни заболявания. Преди това д-р Росър е била председател на Европейската мрежа за болестта на Хънтингтън (EHDN), а понастоящем е председател на научния комитет на Института по превантивна медицина Листър.

Д-р Джефри Д. Лонг е професор по психиатрия и биостатистика в Медицинския колеж на Университета на Айова, където прилага статистическо моделиране на невродегенеративни заболявания със специален акцент върху болестта на Хънтингтън. Той разработва и усъвършенства индексите за прогресия на заболяването, които са от решаващо значение за разбирането на естествените траектории на заболяването и планирането на клинични изпитвания. Д-р Лонг работи и като водещ биостатистик за финансирани от NIH надлъжни проучвания, като REDICT-HD, и играе ключова роля като главен биостатистик в Центъра за координиране на данните на мрежата за клинични изпитвания NeuroNEXT.

Д-р Ралф Райлман е директор-основател и главен изпълнителен директор на Института "Джордж Хънтингтън" (GHI) в Мюнстер, Германия, частен изследователски институт, посветен на клинични грижи и изследвания в областта на болестта на Хънтингтън. Под негово ръководство институтът участва в ключови проучвания за наблюдение на болестта на Хънтингтън, включително ENROLL-HD, и в клинични изпитвания, изследващи модифициращи болестта терапии и подходи за генна терапия. Д-р Райлман е сертифициран невролог, широко признат за своя ангажимент за подобряване на резултатите от изпитванията, грижите за пациентите и глобалното сътрудничество в областта на изследванията на болестта на Хънтингтън.

Д-р Роджър Баркър е професор по клинична неврология в Университета в Кеймбридж и почетен консултант-невролог в болница "Адденбрук", Кеймбридж. Той работи като водещ академичен учен в Института за откриване на лекарства на Alzheimer's Research UK в Кеймбридж и водещ консултант в Службата за болестта на Хънтингтън в Източна Англия. Изследванията му се фокусират върху клиничната характеристика на невродегенеративните заболявания и разработването на нови терапевтични подходи, особено лечение на клетъчна и генна основа. Д-р Баркър е ръководил и координирал големи изследователски програми, включително европейски проекти за трансплантация и изпитвания на стволови клетки за болестта на Паркинсон и болестта на Хънтингтън.

Д-р Сара Табризи е професор по клинична неврология в Университетския колеж в Лондон, международно призната за изследванията си в областта на невродегенеративните заболявания, по-специално болестта на Хънтингтън. Тя заема няколко престижни длъжности в неврологичната общност на UCL и в най-добрите британски институции за клинични изследвания, признати с много големи награди. Нейната работа е променила областта на болестта на Хънтингтън, като е създала рамки за определяне на степента на заболяването, разработване на биомаркери и терапевтични изпитвания, които служат като модели за други невродегенеративни заболявания. Подходът на д-р Табризи "от лабораторията до лечебното заведение" обединява дълбоки биологични познания с клинични изпитвания, за да даде надежда на пациенти с нелечими досега състояния.

Д-р Уилям Грей е професор по функционална неврохирургия в университета в Кардиф и почетен консултант-неврохирург в Университетската болница на Уелс. Той притежава двоен опит в клиничната неврохирургия и неврологичните изследвания, особено фокусирани върху заболявания като епилепсия, болест на Паркинсон, болест на Хънтингтън и фронтотемпорална деменция. Той е директор на Центъра за съвременни невротерапии (ANTC), който разработва и доставя нови терапии директно в мозъка, академичен лидер по неврохирургия в Уелс и ръководител на звеното за възстановяване на мозъка и вътречерепна невротерапия (BRAIN). Д-р Грей е главен изследовател в Обединеното кралство за изпитването на генна терапия на uniQure AMT-130 при болестта на Хънтингтън и главен изследовател за изпитвания на генна терапия при фронтотемпорална деменция и болест на Паркинсон. Той също така е един от ръководителите на работната група ATMP на Европейската мрежа за болестта на Хънтингтън и председателства нейната работна група за хирургично лечение.

За Harness Therapeutics Harness Therapeutics е биотехнологична компания, фокусирана върху разкриването на цели, които досега не са били лекувани, за да се промени лечението на невродегенеративни заболявания. Нейната технология на платформата MISBA® позволява прецизно регулиране на нивата на целевите протеини чрез модулиране на механизмите, контролиращи протеиновия синтез. Наскоро обявената технология MISBA® Duo на Harness позволява създаването на единични конструкции, които едновременно регулират една цел и намаляват друга. Използвайки задълбоченото си разбиране за посттранскрипционното регулиране и сложните модели, базирани на неврони, подходът на Harness позволява да се използват лекарства за потенциално модифициращи заболяването цели, които не биха могли да бъдат адресирани чрез генна терапия или други методи.

Нейният водещ кандидат за лечение на болестта на Хънтингтън, HRN001, е насочен към нуклеазата FAN1, ключов защитен протеин, за който е доказано, че забавя развитието на болестта. Нейният тръбопровод включва и програми, насочени към привлекателни първи в класа си цели за АЛС, болестта на Алцхаймер и болестта на Паркинсон. Harness е събрала екип от световна класа, подкрепен от водещи експерти в областта на невродегенерацията и биологията на РНК, и е базирана в Кеймбридж, Обединеното кралство. Нейните водещи инвеститори в областта на науките за живота включват основополагащите инвеститори Takeda Ventures и SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, заедно с Epidarex Capital и Ono Ventures Investment.

За повече информация, моля, посетете https://www.harnesstx.com/ и ни следвайте в LinkedIn.

За допълнителна информация, моля, свържете се с: ICR Healthcare Амбър Фенел, Стефани Кътбърт, Тел: +44 20 3709 5700 Имейл: harnesstx@icrinc.com

Често задавани въпроси

Какво представлява HRN001 и как действа?

HRN001 е кандидат за лекарство за болестта на Хънтингтън на Harness Therapeutics. Това е антисенс олигонуклеотид (ASO), предназначен за селективно повишаване на нивата на FAN1 - ДНК-репаративен протеин, свързан с по-бавното развитие на болестта. HRN001 използва патентованата платформа на Harness MISBA® (ASO, блокиращ местата на микроРНК), която има за цел да увеличи FAN1 по контролиран начин. Чрез увеличаването на FAN1 терапията е предназначена да помогне за справяне с разширяването на соматичните CAG повторения - биологичен процес, който сега е признат за важен фактор за появата и развитието на болестта на Хънтингтън. HRN001 все още е в предклинична разработка и все още не е тестван върху хора.

Кое прави FAN1 толкова важна мишена за лечението на болестта на Хънтингтън?

Генетичните проучвания определят FAN1 като един от най-силните модификатори на появата на болестта на Хънтингтън, открити до момента. Промените в гена FAN1 се свързват със забавено начало на болестта, вероятно чрез въздействие върху соматичното разширяване на CAG повторите в гена на Хънтингтън (HTT). Тъй като се смята, че продължаващото соматично разрастване допринася за развитието на болестта, увеличаването на активността на FAN1 представлява нов изследователски подход, който изследователите се надяват да повлияе на биологията на болестта на Хънтингтън.

HRN001 представлява ли генна терапия?

Не. HRN001 не е генна терапия и не променя или редактира ДНК на човек. Той е предназначен да повлияе на начина, по който естествено срещащ се протеин се регулира в клетките. Ефектът на лекарствата ASO не е постоянен и би изисквал повторни дози, ако се докаже, че са безопасни и ефективни в бъдещи проучвания.

Кога HRN001 ще влезе в клинични изпитвания и какво са показали предклиничните проучвания?

Harness планира да постигне напредък по отношение на HRN001, за да проведе първите клинични проучвания при хора през 2027 г. Предклиничните изследвания показват, че HRN001 може да увеличи нивата на FAN1 и да забави соматичната експанзия в лабораторни модели на HD, заедно с благоприятни фармакокинетични характеристики и поносимост. По-нататъшното предклинично разработване ще продължи през 2026 г. в подкрепа на потенциалното клинично разработване. Главният оперативен директор Анди Билинтън ще представи предклиничните данни за HD на конференцията за терапия на болестта на Хънтингтън на фондация CHDI на 24 февруари 2026 г. Създаден е клиничен консултативен съвет, който да подпомага бъдещото проектиране и разработване на изпитвания.

С какво този подход се различава от другите терапии за болестта на Хънтингтън, които се разработват?

Много от проучваните терапии са насочени към директно понижаване на нивата на протеина хунтингтин. HRN001 прилага различен подход, като увеличава FAN1 - протеин за поправка на ДНК, свързан генетично с отлагане на началото на заболяването. Вместо да се насочва към самия хунтин, програмата се фокусира върху соматичната експанзия - ключов биологичен процес, за който се смята, че влияе върху прогресията на заболяването.

Кой може да бъде включен в бъдещи клинични изпитвания?

Все още е твърде рано да се определи кой може да отговаря на условията за клинични изпитвания. Критериите за допустимост се определят по време на планирането на клиничните изпитвания и ще бъдат споделени публично, след като изследванията започнат. Изпитванията в ранна фаза обикновено са насочени към безопасността и могат да включват малък брой участници.

Защо тази разработка е важна за общността на HD?

Понастоящем няма одобрено модифициращо заболяването лечение за болестта на Хънтингтън. HRN001 представлява научноизследователска програма на ранен етап, в която се проучва нов начин за справяне със соматичната експанзия, основен двигател на заболяването. Макар и все още на ранен етап, увеличаването на FAN1 (генетично подкрепена цел, свързана със забавяне на началото на заболяването) може да предложи потенциална стратегия за модифициране на заболяването, ако бъдещите проучвания са успешни.

Какво означава това съобщение за пациентите, които днес живеят с болестта на Хънтингтън?

Това съобщение отразява ранна стъпка в разработването на потенциален нов подход за лечение. HRN001 все още не е влязъл в клинични изпитвания и са необходими допълнителни изследвания, преди да се определи неговата безопасност или ефективност при хора. Harness планира да продължи предклиничното разработване с цел да премине към клинични проучвания през 2027 г.

Как ще бъде информирана общността?

Harness се ангажира да споделя актуална информация с общността на болните от Хънтингтън с напредването на програмата. Информацията ще бъде споделяна чрез научни конференции, съобщения на компанията и, ако започнат клинични изпитвания, чрез публични регистри на клинични изпитвания и пациентски организации.