uniQure предоставя актуална информация за нормативната уредба

Скъпа общност на болните от болестта на Хънтингтън,

Пишем ви, за да споделим актуална информация след неотдавнашната ни среща от тип А с Американската администрация по храните и лекарствата (FDA). На 2 март 2026 г. uniQure публикува съобщение за пресата, в което съобщава за получаването на окончателния протокол от срещата от FDA. Целта на срещата беше да се обсъди пакетът от данни за Заявлението за лиценз за биологично лекарство (BLA) в подкрепа на ускореното одобрение на AMT-130, изследваната генна терапия на uniQure при болестта на Хънтингтън.

FDA заяви, че не може да се съгласи, че данните от проучванията от фаза I/II, сравнени с външна контрола, са достатъчни, за да осигурят основните доказателства за ефективност, необходими за подкрепа на заявлението за пускане на пазара на AMT-130. FDA настоятелно препоръча на uniQure да проведе проспективно, рандомизирано, двойно сляпо, контролирано с фиктивна операция проучване от Фаза III. uniQure възнамерява да продължи да взаимодейства с FDA по отношение на съображенията за разработване на Фаза III и планира да поиска среща от тип В през второто тримесечие на 2026 г., за да обсъди допълнително потенциалните подходи за разработване на проучването.

Освен това информирахме FDA за намерението си да актуализираме плана за статистически анализ на Фаза I/II, за да включим четиригодишен анализ, който очакваме да приключи през третото тримесечие на 2026 г. Смятаме, че удълженото проследяване ще даде допълнителна информация както за трайността, така и за степента на наблюдаваните до момента ефекти на AMT-130. В протокола на FDA се признава значителната неудовлетворена нужда от модифициращи болестта терапии при болестта на Хънтингтън и се потвърждава ангажиментът на Агенцията да прилага подходяща регулаторна гъвкавост, за да подпомогне развитието на безопасни и ефективни възможности за лечение. Вярваме, че нашите нови данни от фаза I/II допълнително потвърждават необходимостта от прилагане на тази гъвкавост. Също така осъзнаваме колко важно е гласовете на пациентите да продължат да бъдат чувани при разглеждането на регулаторната гъвкавост и оставаме ангажирани да гарантираме, че вашите гледни точки ще останат централни за пътя напред.

Оставаме дълбоко ангажирани с общността на HD и сме дълбоко благодарни за постоянната подкрепа, която ни оказвахте през месеците и годините. Спешната нужда, която общността изпитва, е реална и разбираема, и ние споделяме вашата решимост да постигнете напредък в значимите терапии. Вярваме, че АМТ-130 има силен потенциал да предложи ползи за модифициране на заболяването. Екипът ни е изцяло съсредоточен върху определянето на най-прекия и отговорен регулаторен път напред, за да можем да предоставим тази терапия на пациентите възможно най-бързо. Очакваме с нетърпение да споделим допълнителна информация, когато нашите регулаторни дискусии продължат да се развиват. Ако имате някакви въпроси, моля, изпратете имейл medinfo@uniqure.com или се обадете на 1-866-520-1257.

С уважение, Даниел Леонард Изпълнителен директор на отдел "Глобално застъпничество за пациентите

-СЪОБЩЕНИЕ ЗА МЕДИИТЕ-

uniQure предоставя регулаторна информация за AMT-130 за болестта на Хънтингтън

Лексингтън, Масачузетс и АМСТЕРДАМ, 02 март 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), водеща компания за генна терапия, която развива трансформиращи терапии за пациенти с тежки медицински нужди, обяви днес, че компанията е получила окончателен протокол от срещата с Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) относно среща от тип А, проведена на 30 януари 2026 г., за обсъждане на AMT-130, изследвана генна терапия за болестта на Хънтингтън (HD).

FDA заяви, че не може да се съгласи, че данните от проучванията от фаза I/II, сравнени с външна контрола, са достатъчни, за да осигурят основните доказателства за ефективност, необходими за подкрепа на заявлението за пускане на пазара на AMT-130. FDA настоятелно препоръча на uniQure да проведе проспективно, рандомизирано, двойно сляпо, контролирано с фиктивна операция проучване. uniQure възнамерява да продължи да взаимодейства с FDA по отношение на съображенията за разработване на Фаза III и планира да поиска среща от тип В през второто тримесечие на 2026 г., за да обсъди допълнително потенциалните подходи за разработване на проучването.

“Въпреки че не постигнахме съгласие за начина на подаване въз основа на данните от Фаза I/II, смятаме, че съвкупността и трайността на нашите данни оправдават продължаването на съществения диалог относно начина, по който заявеният ангажимент на FDA за регулаторна гъвкавост може да бъде приложен по подходящ начин в тази среда”, каза Мат Капуста, главен изпълнителен директор на uniQure. “Оставаме ангажирани да си сътрудничим с FDA, за да определим ясен, научно обоснован и ефективен път напред за AMT-130. Дълбоко сме благодарни за устойчивостта и подкрепата на общността за болестта на Хънтингтън и оставаме ангажирани да подкрепяме пациентите и техните семейства, докато развиваме тази потенциално трансформираща терапия за общността в нужда.”

За uniQure

uniQure изпълнява обещанието за генна терапия - единични лечения с потенциално лечебни резултати. Одобренията на генната терапия на uniQure за хемофилия В - историческо постижение, основано на повече от десетилетие изследвания и клинични разработки - представляват важен етап в областта на геномната медицина и поставят началото на нов подход за лечение на пациентите, живеещи с хемофилия. uniQure в момента развива набор от патентовани генни терапии за лечение на пациенти с болестта на Хънтингтън, рефрактерна епилепсия на темпоралния дял, АЛС, болест на Фабри и други тежки заболявания. www.uniQure.com

uniQure Прогнозни изявления

Това съобщение за пресата съдържа изявления, насочени към бъдещето. Всички изявления, различни от изявленията за исторически факти, са изявления за бъдещето, които често се обозначават с термини като “очаквам”, “вярвам”, “бих могъл”, “установявам”, “оценявам”, “очаквам”, “цел”, “възнамерявам”, “очаквам”, “може”, “планирам”, “потенциален”, “предвиждам”, “проект”, “търся”, “трябва”, “ще”, “ще” и подобни изрази, както и с отрицателните им стойности. Изявленията за бъдещето се основават на убежденията и предположенията на ръководството и на информацията, с която то разполага към датата на това съобщение за пресата. Примерите за тези прогнозни изявления включват, но не се ограничават до изявления относно: плановете за продължаване на взаимодействието с FDA по отношение на съображенията за разработване на фаза III за AMT-130; плановете за искане на среща от тип В с FDA, която да се проведе през второто тримесечие на 2026 г.; и потенциалната полза от AMT-130. Действителните резултати на Дружеството могат да се различават съществено от очакваните в тези прогнозни изявления по много причини. Тези рискове и несигурности включват, наред с другото: рискове, свързани с клиничните изпитвания на АМТ-130 във Фаза I/ІІ на Дружеството, включително риска, че тези изпитвания няма да могат да демонстрират данни, достатъчни за по-нататъшно клинично развитие или регулаторно одобрение; рискът да се появят повече данни за пациенти, които да доведат до интерпретация, различна от тази, получена от основните данни; рискове, свързани с взаимодействието на Дружеството с регулаторните органи, които могат да повлияят на започването, графика и напредъка на клиничните изпитвания и пътищата за получаване на регулаторно одобрение; рискът, че няма да успеем да съгласуваме с FDA или други регулаторни органи пътя за одобрение на нашите кандидати за генна терапия, включително AMT-130; дали измерванията, които Дружеството оценява, се разглеждат като надеждни и чувствителни измервания на прогресията на заболяването; дали обозначението RMAT, обозначението Breakthrough Therapy или друг ускорен път, ако бъде предоставен, ще доведе до регулаторно одобрение; способността на Дружеството да проведе и финансира фаза III или потвърдително проучване за AMT-130; способността на Дружеството да продължи да изгражда и поддържа инфраструктурата и персонала, необходими за постигане на целите му; ефективността на Дружеството при управлението на настоящите и бъдещите клинични изпитвания и регулаторни процеси; способността на Дружеството да демонстрира терапевтичните ползи от своите кандидати за генна терапия в клинични изпитвания; продължаващото развитие и приемане на генните терапии; способността на Дружеството да придобива, поддържа и защитава своята интелектуална собственост; и способността на Дружеството да финансира своите операции и да набира допълнителен капитал при необходимост и при приемливи условия. Тези рискове и несигурности са описани по-подробно в заглавието “Рискови фактори” в периодичните отчети на Дружеството до Комисията по ценни книжа и фондови борси на САЩ (SEC), включително в годишните отчети по формуляр 10-K, тримесечните отчети по формуляр 10-Q и в други отчети, които Дружеството периодично подава до SEC. Като се имат предвид тези рискове, несигурности и други фактори, не трябва да се доверявате прекомерно на тези прогнозни изявления и, освен ако не се изисква по закон, Дружеството не поема задължение да актуализира тези прогнозни изявления, дори ако в бъдеще се появи нова информация.

uniQure Контакти:

ЗА ИНВЕСТИТОРИ:

Киара Русо
Директно: 781-491-4371
Мобилен телефон: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com ЗА МЕДИИТЕ:

Том Малоун Директен: 339-970-7558 Мобилен:339-223-8541
t.malone@uniQure.com