Novartis споделя окуражаващи новини за лечение на болестта на Хънтингтън

Получихме интересна информация от фармацевтичната компания Novartis за лекарството, което в момента тестват за болестта на Хънтингтън.  

Спомняте ли си проучването на име PIVOT-HD, направено преди малко от компания на име PTC Therapeutics? Хората, които са участвали в това проучване, по-късно са поканени да участват в по-дълго последващо проучване - проучването Long-Term Extension (LTE). Продължавайки лечението за по-дълъг период от време, изследователите могат да разберат по-добре как това лекарство, наречено вотоплам, се представя с течение на времето както по отношение на безопасността, така и по отношение на потенциалната полза.

И така, какво е вотоплам?

Това лекарство помага на организма да произвежда повече от здравословния протеин хънтингтин и по-малко от вредната форма, която води до развитие на болестта, което може да помогне за забавяне или промяна на хода на HD.

Какво показват последните резултати?

Новите резултати на Novartis съчетават данните от първоначалното проучване и по-дългото проследяване, обхващащо до 24 месеца. Според Новартис тези резултати укрепват увереността за преминаване към следващата фаза на развитие.

Този вид дългосрочни данни са особено важни при болестта на Хънтингтън, където разбирането на действието на лечението с течение на времето е от ключово значение.

Важно е също така да се отбележи, че в проучването LTE всички участници получават активното лечение. Това означава, че в рамките на проучването няма плацебо група, а вместо това резултатите се сравняват с външни данни, които отразяват обичайното развитие на заболяването.

Продължаваме напред: Фаза 3 е в ход

Въз основа на тези резултати Novartis стартира изпитване във фаза 3, наречено INVEST-HD, което започна да набира участници през 2026 г.

Изпитванията на фаза 3 са важна стъпка. Те включват по-голям брой участници и имат за цел да потвърдят дали дадено лечение е ефективно, безопасно и добре поносимо - често това е последният етап преди потенциалното регулаторно одобрение.

Какво означава това за общността на HD?

Макар че трябва да сме предпазливи в заключенията, тази актуализация е наистина окуражаващ знак за продължаващ напредък. Тя отразява продължаващия ангажимент за разработване на нови възможности за лечение и надграждане на събраните с течение на времето данни.

Благодарение на всеотдайността на хората, живеещи с болестта на Хънтингтън, заедно с техните семейства, болногледачи, изследователи и клинични екипи по целия свят, ние продължаваме да вървим напред - изграждаме по-информирана и свързана общност и сме близо до научните постижения, които имат потенциала да подобрят качеството на живот на всички.

Какво следва?

Новартис подчерта своя ангажимент за прозрачност и споделяне на актуална информация в хода на разработването. Всеки, който се интересува да научи повече за текущите проучвания или възможностите за участие, се насърчава да говори със своя доставчик на здравни услуги и да се консултира с надеждни източници като ClinicalTrials.gov.

Можете да видите информацията за проучването INVEST-HD фаза 3 (NCT7326709) тук.

Ако искате да научите повече за текущите клинични изпитвания в Европа, трябва да проучите:

Прочетете пълния текст на писмото на Общността тук.