uniQure обяви план за подаване на заявление за разрешение за пускане на пазара (BLA) за AMT-130 при болестта на Хънтингтън

3-годишният анализ от проучването от фаза I/II може да послужи като основна основа за подаване на заявление за лиценз за биологични продукти с цел ускорено одобрение от FDA ~

Компанията възнамерява да подаде заявление за разрешение за пускане на пазара (BLA) през третото тримесечие на 2026 г.

ЛЕКСИНГТОН, Масачузетс и АМСТЕРДАМ, 17 юни 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), водеща компания в областта на генната терапия, която разработва революционни терапии за пациенти с тежки медицински нужди, днес обяви, че по време на неотдавнашна среща от тип Б с Американската Агенция за храни и лекарства (FDA), FDA е съобщила, че 3-годишният анализ от проучването от фаза I/II ще бъде приемлив като основна основа за подаване на заявление за лиценз за биологични продукти (BLA) за ускорено одобрение на AMT-130 при болестта на Хънтингтън. Освен това FDA се стреми да съгласува дизайна на потвърдителното проучване преди подаването на заявлението за BLA, включително разглеждане на възможността за едновременен контрол с терапия, представляваща стандарт на грижа, вместо с плацебо процедура. FDA съобщи, че ще работи възможно най-бързо с uniQure по този въпрос. Компанията е решена да проведе потвърдителното проучване без забавяне и очаква да се съгласува допълнително с FDA относно подробностите на такова проучване преди подаването на заявлението за лиценз за биологични продукти. Компанията възнамерява да подаде заявлението за лиценз за биологични продукти през третото тримесечие на 2026 г.

“Днешното съобщение отразява резултата, към който се стремихме през целия период на непрекъснатото ни взаимодействие с FDA по регулаторни въпроси, и сме дълбоко благодарни за искрената ангажираност на FDA да отговори на неудовлетворената нужда на американците, страдащи от болестта на Хънтингтън”, заяви Мат Капуста, главен изпълнителен директор на uniQure. “FDA се съгласи, че наличните ни клинични данни могат да подкрепят подаването на заявление за лиценз за биологичен продукт (BLA) в близко бъдеще и се ангажира да работи оперативно с нас, за да се съгласуваме относно дизайна на необходимото потвърдително проучване. Последователността и силата на клиничните данни, събрани до момента, ни дават голяма увереност в потенциала на продукта да допринесе за значителна промяна в живота на пациентите. Продължаваме да се фокусираме върху това да предоставим AMT-130 на пациентите и техните семейства възможно най-бързо и отговорно както в САЩ, така и в световен мащаб.”

Компанията очаква да получи окончателния протокол в рамките на 30 дни след проведеното наскоро събрание от тип Б.

AMT-130 получи от FDA статут „Регенеративна медицина – напреднали терапии“ (RMAT) – първият такъв статут за болестта на Хънтингтън – както и статут „Пробивна терапия“ и статут „Ускорена процедура“.

За клиничната програма за фаза I/II на AMT-130

uniQure провежда две многоцентрови клинични проучвания с нарастваща доза във фаза I/II, за да проучи безопасността, поносимостта и проучвателните сигнали за ефикасността на AMT-130 за лечение на болестта на Хънтингтън. Въз основа на взаимодействието с FDA беше постигнато съгласие, че данните от кохорти 1 и 2 в проучванията от фаза I/II могат да бъдат сравнени с външна контрола, съответстваща на показателя за склонност, получена от набора данни за естествената история на Enroll-HD, съгласно предварително определен план за статистически анализ, който може да послужи като основна основа за подаване на BLA.

В проучването, проведено в САЩ, общо 26 пациенти с болестта на Хънтингтън в ранен стадий бяха разпределени чрез рандомизация в група за лечение (n=6 – ниска доза; n=10 – висока доза) или в група с имитационна (фиктивна) процедура (n=10). Лекуваните пациенти получиха еднократно приложение на AMT-130 чрез стереотактично неврохирургично вливане, насочено чрез МРТ и подсилено чрез конвекция, директно в стриатума (каудатум и путамен). Проучването се състои от 12-месечен основен период на проучването, проведен при слепи условия, последван от дългосрочно проследяване при отворени условия на лекуваните пациенти в продължение на пет години. Още четирима пациенти от контролната група преминаха към лечение. В европейското отворено проучване от фаза 1b/2 на AMT-130 бяха включени 13 пациенти с ранно проявена болест на Хънтингтън (n=6 с ниска доза; n=7 с висока доза).

В третата кохорта бяха включени още 12 пациенти от различни центрове в САЩ и ЕС. Тази кохорта беше рандомизирана с цел проучване на двете дози на AMT-130 в комбинация с имуносупресия, като се използваше настоящата, утвърдена процедура за стереотактично прилагане.

В четвъртата кохорта, провеждана в САЩ, са включени шестима пациенти и в нея се оценява прилагането на високи дози AMT-130 при пациенти с по-малък обем на стриатума в сравнение с този на пациентите, включени в предишните кохорти.

Допълнителна информация е налична на www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

За болестта на Хънтингтън

Болестта на Хънтингтън е рядко, наследствено невродегенеративно заболяване, което води до моторни симптоми, включително хорея, поведенчески аномалии и когнитивен упадък, което от своя страна води до прогресивно физическо и психическо влошаване. Болестта е автозомно-доминантно състояние, при което се наблюдава причиняващо заболяването разширяване на CAG-повторенията в първия екзон на гена за хънтингтин, което води до синтез и агрегация на анормален протеин в мозъка. Приблизително 75 000 души страдат от болестта на Хънтингтън в САЩ¹, ЕС² и Обединеното кралство³, а стотици хиляди други са изложени на риск от наследяване на заболяването. Въпреки ясната етиология на болестта на Хънтингтън, към момента няма одобрени терапии, които да забавят появата или да забавят прогресирането на заболяването.

За uniQure

uniQure изпълнява обещанието на генната терапия – еднократни процедури с потенциално излечителни резултати. Одобренията на генната терапия на uniQure за хемофилия Б – историческо постижение, основано на повече от десетилетие изследвания и клинично развитие – представляват важен крайъгълен камък в областта на геномната медицина и поставят началото на нов подход към лечението на пациенти, страдащи от хемофилия. В момента uniQure разработва портфолио от патентовани генни терапии за лечение на пациенти с болестта на Хънтингтън, рефрактерна епилепсия на темпоралния лоб, болестта на Фабри и други тежки заболявания. www.uniQure.com

uniQure Прогнозни изявления

Настоящото прессъобщение съдържа прогнозни изявления по смисъла на раздел 27A от Закона за ценните книжа и раздел 21E от Закона за борсите. Всички изявления, с изключение на изявленията за исторически факти, са прогнозни изявления, които често се обозначават с термини като “предвиждаме”, “вярваме”, “би могло”, “установяваме”, “оценяваме”, “очакваме”, “цел”, “възнамеряваме”, “очакваме с нетърпение”, “може”, “планираме”, “потенциално”, “предсказваме”, “прогнозираме”, “стремим се”, “следва”, “ще”, “би” и подобни изрази, както и отрицателните форми на тези термини. Прогнозните изявления се основават на убежденията и предположенията на ръководството, както и на информацията, с която то разполага към датата на настоящия доклад. Примери за тези прогнозни изявления включват, но не се ограничават до, изявления относно: плановете на Компанията за провеждане на потвърдително проучване, включително дизайна, графика, крайните точки и контролната група на такова проучване, както и за съгласуване с FDA относно това проучване преди подаването на заявлението за лиценз за биологичен продукт (BLA), потенциалното използване на контролна група с едновременна стандартна терапия вместо плацебо процедура, както и очакванията относно графика за подаване на заявлението за BLA и получаване на ускорено одобрение на AMT-130. Действителните резултати на Компанията могат да се различават съществено от очакваните в тези прогнозни изявления по много причини. Тези рискове и несигурности включват, наред с другото: рискове, свързани с клиничните изпитвания от фаза I/II на AMT-130, провеждани от Компанията, включително рискът, че тези изпитвания няма да могат да продължат да предоставят данни, достатъчни за подкрепа на по-нататъшно клинично развитие или регулаторно одобрение; рискът, че FDA в крайна сметка ще заключи, че данните от изпитванията от фаза I/II не са достатъчни, за да подкрепят заявление за лиценз за биологичен продукт (BLA) или ускорено одобрение; рискът, че ще станат достъпни повече данни за пациенти, което ще доведе до интерпретация, различна от тази, изведена от анализите на данните от третата година; рискове, свързани с взаимодействията на Компанията с регулаторните органи, които могат да повлияят на започването, графика и напредъка на клиничните изпитвания, както и на пътя към регулаторно одобрение; дали измерванията, които Компанията оценява, се считат за надеждни и чувствителни показатели за прогресията на заболяването; дали статутът “RMAT”, статутът “Breakthrough Therapy” или някаква ускорена процедура, ако бъдат предоставени, ще доведат до регулаторно одобрение; способността на Компанията да проведе и финансира всяко необходимо потвърдително проучване за AMT-130; способността на Компанията да завърши успешно всяко необходимо потвърдително проучване за AMT-130; рискът, че ускореното одобрение, ако бъде предоставено, може да бъде обвързано с изисквания след одобрението, които са трудни или скъпи за изпълнение; способността на Компанията да продължи да изгражда и поддържа инфраструктурата и персонала, необходими за постигане на целите ѝ; ефективността на Компанията при управлението на текущи и бъдещи клинични изпитвания и регулаторни процеси; способността на Компанията да демонстрира терапевтичните ползи от своите кандидати за генна терапия в клинични изпитвания; продължаващото развитие и приемане на генните терапии; способността на Компанията да придобива, поддържа и защитава своята интелектуална собственост; и способността на Компанията да финансира дейността си и да набира допълнителен капитал при необходимост и при приемливи условия. Тези рискове и несигурности са описани по-подробно в раздела „Рискови фактори“ в периодичните документи на Компанията, подавани към Комисията за ценни книжа и борси на САЩ („SEC“), включително в годишния ѝ отчет по формуляр 10-K, подаден към SEC на 2 март 2026 г., тримесечния си отчет по формуляр 10-Q, подаден в SEC на 5 май 2026 г., както и в други документи, които Компанията подава в SEC от време на време. Предвид тези рискове, несигурности и други фактори, не трябва да се разчита прекомерно на тези прогнозни изявления и, освен ако това не се изисква от закона, Компанията не поема задължение да актуализира тези прогнозни изявления, дори ако в бъдеще се появи нова информация.

uniQure Контакти:

ЗА ИНВЕСТИТОРИ:

ЗА МЕДИИТЕ: Киара Русо Директен телефон: 781-491-4371 Мобилен телефон: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com Том Малоун Директен: 339-970-7558 Мобилен:339-223-8541
t.malone@uniQure.com