Новото потвърдително проучване “PRECISE-HD” за придопидин при болестта на Хънтингтон е готово да започне набирането на участници през юни

Дата на издаване: 07.07.2026 г.

Уважаема общност на HD,

Бихме искали да ви информираме за най-новите данни относно потвърдителните PRECISE-HD изследване (Изследване на „Придопидин“ от фаза 3 за установяване на клиничното въздействие и безопасността при болестта на Хънтингтън (HD)), глобално клинично проучване за оценка на експерименталния лекарствен продукт придопидин при хора, страдащи от болестта на Хънтингтън. Проучването вече е включено в www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

Въз основа на изводите от предишни проучвания, обширната обратна връзка от пациентските и изследователските общности, както и съветите на регулаторните органи, проучването PRECISE-HD има за цел да събере важни данни за ефикасността и безопасността на придопидин и е разработено така, че да генерира надеждни данни, които да подкрепят допълнително регулаторната оценка. В момента тече процесът по стартиране на проучването в изследователските центрове, и очаква се набирането на участници да започне в първите центрове в САЩ през юни 2026 г., а по-късно през годината постепенно ще се включат и сайтове в други държави.

Какво представлява проучването PRECISE-HD?

Към момента не съществуват одобрени методи на лечение, които да забавят или спрат прогресирането на Хънтингтонската болест.

PRECISE-HD е потвърдително клинично проучване от фаза 3, което оценява ефикасността и безопасността на изпитваното лекарство придопидин (приемано под формата на капсули за перорално приложение два пъти дневно) при хора, страдащи от Хантингтон. Дизайнът на проучването е разработен въз основа на предишни изследвания, мненията на общността на хората с Хантингтон и обсъждания с регулаторните органи.

В проучването се планира да бъдат включени 400 души живеещи с Хантингтон, в ранен до среден стадий на заболяването (определен като резултат по скалата за обща функционална способност (TFC) от 7 до 13) и резултат по скалата за обща моторика (TMS) от ≥20, което означава хора, при които са настъпили моторни промени или е налице въздействие върху самостоятелното функциониране. Тази популация е предназначена да позволи подходяща оценка на всеки потенциален ефект от терапията върху прогресията на заболяването в сравнение с плацебо.

PRECISE-HD ще се състои от два последователни етапа:

Етап 1 — Проучване, контролирано с плацебо (52 седмици): Участниците получават или придопидин, или плацебо (половината получават придопидин, а другата половина – плацебо). Нито участниците, нито лекарите им ще знаят кое от двете получават.

Етап 2 — Открито продължение (104 седмици): Всички (отговарящи на критериите) участници, независимо от лечението, което са получили по време на етап 1, ще бъдат включени в групата, която ще приема придопидин в продължение на две години, което ще позволи на изследователите да оценят дългосрочните ефекти в рамките на общо до три години.

Проучването ще оцени редица показатели, свързани с болестта на Хънтингтон, като основната крайна точка ще бъде промяната в резултата по комбинираната унифицирана скала за оценка на болестта на Хънтингтон (cUHDRS) от изходното ниво до 52-рата седмица. Ще бъдат измерени и няколко други крайни точки, включително функционални способности, моторни функции, когнитивни способности, реч и качество на живот, както и безопасността и поносимостта на придопидин.

Планира се проучването да се проведе в до 75 изследователски центъра по целия свят, включително в САЩ, ЕС, Обединеното кралство и Канада. Очаква се набирането на участници да започне в първите центрове в САЩ през юни 2026 г., а по-късно през годината постепенно да се включат и центрове в други държави.

Хората, които желаят да получат повече информация за PRECISE-HD, могат да се обърнат към своя невролог или специалист по ХД. Те могат също така да се свържат с местната организация за защита на правата на пациентите с ХД за допълнителни насоки и подкрепа. Критериите за включване, процедурите по проучването, както и евентуалните рискове и ползи ще бъдат обяснени от екипа на проучването в изследователските центрове по време на процеса на даване на информирано съгласие.

Какво представлява придопидинът?

Придопидин е лекарство, което се намира в етап на клинични изпитвания, и неговата безопасност и ефикасност все още не са установени; участниците могат да извлекат полза от участието си в това проучване, но може и да не извлекат такава.

Той проявява своето действие чрез активиране на протеин в мозъка, наречен сигма-1 рецептор (S1R), и често се нарича S1R-агонист. Доказано е, че S1R играе роля в стимулирането на множество невропротективни пътища, чиято функция е нарушена при невродегенеративни заболявания, като например Хантингтонската болест. В настоящото проучване ще бъдат оценени клиничните ефекти на придопидин върху прогресирането на ХД.

Към днешна дата над 1 600 души са приемали придопидин в рамките на клинични проучвания — по-голямата част от тях в проучвания за Хантингтон — като някои от участниците са били на активно лечение в продължение на до седем години. В тези проучвания придопидинът е показал като цяло благоприятен профил на безопасност и поносимостⁱ.

Кой финансира проучването PRECISE-HD?

PRECISE-HD се извършва от Приления и Ферер, които разработват „придопидин“ съвместно в партньорство. Приления е частна биофармацевтична компания, ръководена от непоколебима ангажираност към научното съвършенство и ускоряването на напредъка в полза на хората, засегнати от болестта на Хънтингтън (HD), амиотрофична латерална склероза (ALS) и други невродегенеративни заболявания. Ферер е международна фармацевтична компания, сертифицирана по стандарта „B Corp“, която използва бизнес дейността си, за да се бори за социална справедливост, и предлага иновативни решения за животозастрашаващи заболявания в повече от сто държави, като все повече се фокусира върху редките неврологични заболявания.

Prilenia и Ferrer също провеждат проучване на придопидин в рамките на клинично изпитване от фаза 3 при АЛС.

За повече информация относно компаниите, моля, посетете www.prilenia.com или www.ferrer.com.

За повече информация относно PRECISE-HD посетете www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) и уебсайтът на проучването PRECISE-HD (www.precisehdtrial.com) ще бъде пуснат скоро.

⚠ Важна бележка
Придопидин е лекарство, намиращо се в етап на клинични изпитвания, и не е одобрено за употреба от нито един регулаторен орган. Неговата безопасност и ефикасност все още не са установени. Настоящата актуализация има само информационен характер и не представлява медицински съвет. Моля, консултирайте се с Вашия лекар, преди да вземете каквито и да било решения относно лечението или участието в клинично проучване.

Прессъобщение