RDI Launches Youth leadership programme

Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the Прочетете повече...

Дванадесетгодишно дете издава детска книга за болестта на Хънтингтън

Студентка от Торонто пише книга, за да се отнасят другите с добро към дядо ѝ 11 декември 2024 г. - Торонто, Онтарио, Канада Повечето хора никога не са чували за болестта на Хънтингтън. Тази липса на информираност означава, че хората, живеещи с това рядко заболяване, често са неразбрани и малтретирани, особено в медицинската система. Извънземното Блупи Прочетете повече...

UniQure обявява съгласуване с FDA на ключови елементи от ускорения път за одобрение на AMT-130

Вчера uniQure публикува прессъобщение, в което обявява, че е постигнала съгласие с Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) по ключови елементи на ускорената процедура за одобрение на програмата AMT-130 на uniQure при болестта на Хънтингтън. Основните моменти са следните: - Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е съгласна, че данните от текущите проучвания Прочетете повече...

Документалният филм "Настоящето" с участието на Димитри Пофе вече е достъпен в Youtube

Dimitri Poffé е вече известен член на общността на HD. След като дава положителен резултат за болестта на Хънтингтън, Димитри предприема пътуване с велосипед през Южна Америка. В рамките на този проект, наречен "Explore for Huntington", Димитри посещава няколко асоциации и семейства с ХР, опитвайки се да повиши осведомеността за болестта на Хънтингтън. "Настоящето" е режисиран от Прочетете повече...

PTC Therapeutics сключва глобално споразумение за лиценз и сътрудничество с Novartis за програмата PTC518 за болестта на Хънтингтън

2 декември 2024 г. - PTC ще получи $1.0B в брой при затварянето на сделката -- PTC има право да получи до $1.9B под формата на основни етапи в разработването, регулирането и продажбите -- PTC ще споделя печалбите в САЩ и двуцифрени лицензионни такси за нетните продажби извън САЩ -- Novartis ще поеме глобалните отговорности за разработването, производството и търговията след завършването на плацебо-контролираната част на Прочетете повече...

Sage Therapeutics прекратява разработването на далзанемдор при HD

Проучването DIMENSION от фаза 2 не постигна основната си крайна точка Далзанемдор като цяло се понася добре; не са наблюдавани нови сигнали за безопасност Въз основа на тези данни компанията не планира по-нататъшно развитие на далзанемдор CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Nov. 20, 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) обяви днес основните резултати от фаза 2 на проучването DIMENSION. Прочетете повече...

"Живот, който може да се живее" - нова книга, която представя историите на хора, засегнати от HD по целия свят

ПРЕССЪОБЩЕНИЕ - 25 октомври 2024 г., Москва, Айдахо, САЩС удоволствие обявяваме пускането на пазара на нова книга за болестта на Хънтингтън (HD), наречена "Живот, който може да се живее": Живи разговори с общността на болните от болестта на Хънтингтън, с автор Кристи Дириен и предговор от Джими Полард. В книгата Livable Lives Кристи споделя за болестта на собственото си семейство. Прочетете повече...

LoQus23 Therapeutics обявява финансиране от 35 милиона паунда за разработване на ново лекарство, насочено към инхибиране на соматичното разрастване при болестта на Хънтингтън

Кеймбридж, Обединеното кралство, 2 октомври 2024 г. - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), частна биотехнологична компания, която изследва лекарства с малки молекули, които биха могли да спрат нестабилността на ДНК и да забавят невродегенерацията при болестта на Хънтингтън, миотонична дистрофия тип 1 и подобни заболявания с разширяване на триплетните повторения, днес обявява успешното приключване на своята серия от 35 млн. Прочетете повече...

bg_BGBulgarian
Преминаване към съдържанието