Livable Lives – a new book that highlights stories from people impacted by HD around the world

PRESS RELEASE – October 25, 2024, Moscow, Idaho, USAWe are pleased to announce the launch of a new book about Huntington’s disease (HD) called, Livable Lives: Conversations with the Huntington’s Disease Community, by Christy Dearien, with a foreword by Jimmy Pollard. In Livable Lives, Christy shares her own family’s HD Прочетете повече...

LoQus23 Therapeutics announces £35 million financing to advance a new drug aimed at inhibiting somatic expansion in Huntington’s Disease

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series Прочетете повече...

FDA дава право на бързо проследяване на програмата за болестта на Хънтингтън PTC518

PTC518 е перорално лекарство, което намалява производството на мутиралия протеин Huntingtin, който причинява прогресиране на заболяването. Програмите с обозначение за ускорено проследяване могат да се възползват от ранно взаимодействие с FDA и могат да получат право на приоритетен преглед и ускорено одобрение. Това се случва след публикуването на 12-месечни междинни данни от проучването фаза 2 на PTC, което Прочетете повече...

Придопидин на Prilenia за болестта на Хънтингтън е приет за преразглеждане на европейското разрешение за търговия

Prilenia, биотехнологична компания в клиничен стадий на развитие, фокусирана върху спешната мисия за разработване на нови терапии за забавяне на прогресията на невродегенеративните заболявания и нарушенията на невроразвитието, подаде в Европейската агенция по лекарствата (EMA) европейско заявление за разрешение за търговия (MAA) за pridopidine като средство за лечение на болестта на Хънтингтън (HD). MAA Прочетете повече...

IROS, Prilenia и Международната асоциация за болестта на Хънтингтън си сътрудничат в първото по рода си проучване на болестта на Хънтингтън (HD) в региона на Близкия изток и Северна Африка

Абу Даби, ОАЕ; 19 юни 2024 г.: IROS, базирана в Абу Даби организация за договорни изследвания (част от групата M42), си партнира с Prilenia Therapeutics, биотехнологична компания в клиничен стадий, и Международната асоциация за болестта на Хънтингтън (IHA), за да планира първото по рода си клинично изпитване за болестта на Хънтингтън (HD) в ОАЕ и региона на Близкия изток и Северна Африка, Прочетете повече...

uniQure обявява положителна актуализация на междинните данни, показваща забавяне на прогресията на заболяването във фаза I/II на изпитванията на AMT-130 за HD

"Много сме доволни от тези нови данни, които показват статистически значимо, зависимо от дозата забавяне на прогресията на болестта на Хънтингтън и понижаване на NfL в CSF за 24 месеца", заяви д-р Уалид Аби-Сааб, главен медицински директор на uniQure. "Смятаме, че това е първото клинично изпитване на каквото и да е изследователско лекарство Прочетете повече...

Wave Life Sciences обявява положителни резултати от фаза 1b/2a на изпитването SELECT-HD с първата клинична демонстрация на селективно понижаване на алела на мутиралия хънтингтин при болестта на Хънтингтън

Днес Wave Life Sciences обяви положителни резултати от SELECT-HD, нашето плацебо-контролирано изпитване фаза 1b/2a, в което се оценява проучваната терапия WVE-003. Тези резултати показват, че WVE-003 селективно понижава токсичния мутирал протеин хунтингтин (mHTT) и запазва здравия протеин хунтингтин от див тип (wtHTT) при хора с болестта на Хънтингтън. Резултати от изпитванетоВ анализа е сравнено Прочетете повече...

PTC обяви обещаващи 12-месечни резултати от проучването си PIVOT-HD фаза 2 на пероралния PTC518.  

На 12-ия месец мутиралият хънтингтин (mHTT) в кръвта е понижен с 22% и 43% съответно за дози от 5 mg и 10 mg. Подобен резултат се наблюдава и в цереброспиналната течност, където mHTT е понижен с 21% и 43% съответно за дози от 5mg и 10mg. Освен това лечението с PTC518 е довело до Прочетете повече...

Фаза 2 на проучването на Sage Therapeutics потвърждава когнитивното въздействие на болестта на Хънтингтън

По-рано тази седмица Sage Therapeutics обяви резултатите от своето проучване SURVEYOR, което определи количествено когнитивното въздействие на болестта на Хънтингтън. С помощта на батерията за оценка на когнитивните способности (HD-CAB) те измериха разликата между 29 здрави доброволци и 40 участници с ХБ. Като вторичен резултат проучването измерва безопасността и поносимостта Прочетете повече...

Актуална информация от Близкия изток и Северна Африка

Президентът на IHA Свейн Олаф Олсен беше основен говорител по темата за болестта на Хънтингтън на Конгреса за редки болести на Близкия изток и Северна Африка в Абу Даби миналия месец. Той говори за спешната необходимост от създаване на център за върхови постижения в областта на невродегенеративните заболявания в региона и за насърчаване на клиничните изследвания. Това напълно съответства на намерението на региона Прочетете повече...

bg_BGBulgarian
Преминаване към съдържанието