Дарете

Категория: Новини

LoQus23 Therapeutics обявява финансиране от 35 милиона паунда за разработване на ново лекарство, насочено към инхибиране на соматичното разрастване при болестта на Хънтингтън

Кеймбридж, Обединеното кралство, 2 октомври 2024 г. - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), частна биотехнологична компания, която изследва лекарства с малки молекули, които могат да спрат нестабилността на ДНК и да забавят невродегенерацията при болестта на Хънтингтън, миотоничната дистрофия и [...]

FDA дава право на бързо проследяване на програмата за болестта на Хънтингтън PTC518

PTC518 е перорално лекарство, което намалява производството на мутиралия протеин Huntingtin, който причинява прогресиране на заболяването. Програмите с обозначение "Fast Track" могат да се възползват от ранно взаимодействие с FDA и могат да бъдат [...]

Придопидин на Prilenia за болестта на Хънтингтън е приет за преразглеждане на европейското разрешение за търговия

Prilenia, биотехнологична компания в клиничен стадий на развитие, фокусирана върху спешната мисия за разработване на нови терапии за забавяне на прогресията на невродегенеративните заболявания и нарушенията на невроразвитието, е подала заявление за европейска пазарна [...]

IROS, Prilenia и Международната асоциация за болестта на Хънтингтън си сътрудничат в първото по рода си проучване на болестта на Хънтингтън (HD) в региона на Близкия изток и Северна Африка

Абу Даби, ОАЕ; 19 юни 2024 г.: IROS, базирана в Абу Даби организация за договорни изследвания (част от групата M42), си партнира с Prilenia Therapeutics, биотехнологична компания в клиничен стадий, и Международната [...]

uniQure обявява положителна актуализация на междинните данни, показваща забавяне на прогресията на заболяването във фаза I/II на изпитванията на AMT-130 за HD

"Много сме доволни от тези нови данни, които показват статистически значимо, зависимо от дозата забавяне на прогресията на болестта на Хънтингтън и понижаване на NfL в CSF за 24 месеца", [...]

Wave Life Sciences обявява положителни резултати от фаза 1b/2a на изпитването SELECT-HD с първата клинична демонстрация на селективно понижаване на алела на мутиралия хънтингтин при болестта на Хънтингтън

Днес Wave Life Sciences обяви положителни резултати от SELECT-HD, нашето плацебо-контролирано изпитване фаза 1b/2a, в което се оценява проучваната терапия WVE-003. Тези резултати показват, че WVE-003 селективно понижава токсичния, мутирал хънтингтин (mHTT), който [...]

Фаза 2 на проучването на Sage Therapeutics потвърждава когнитивното въздействие на болестта на Хънтингтън

По-рано тази седмица Sage Therapeutics обяви резултатите от своето проучване SURVEYOR, което определи количествено когнитивното въздействие на болестта на Хънтингтън. С помощта на батерията за оценка на когнитивните способности (HD-CAB) беше измерена разликата в [...]

Актуална информация от Близкия изток и Северна Африка

Президентът на IHA Свейн Олаф Олсен беше основен говорител по темата за болестта на Хънтингтън на Конгреса за редки болести на Близкия изток и Северна Африка в Абу Даби миналия месец. Той говори за спешната необходимост от [...]

FDA предоставя на uniQure сертификат за напреднала терапия с регенеративна медицина (RMAT)

Днес сме много щастливи в общността на Хънтингтън. Съобщението от Uniqure, че компанията е получила "обозначението" за изследователска генна терапия AMT-130 за напреднала терапия в областта на регенеративната медицина (RMAT) [...]