Категория: Изследвания

UniQure обявява, че FDA е предоставила обозначението за пробивна терапия на AMT-130 за лечение на болестта на Хънтингтън

~ Определяне на пробивна терапия въз основа на клинични доказателства от проучвания от фаза I/II, показващи значително забавяне на прогресията на заболяването ~ ~ Допълнителна регулаторна актуализация и насоки относно заявлението за лиценз за биологични лекарства [...]

Актуална информация за проучването GENERATION HD2 фаза II

Roche обяви продължаването на клиничното изпитване GENERATION HD2 фаза II за оценка на томинерсен при лица с ранни признаци на болестта на Хънтингтън. След междинен анализ, извършен от независима комисия, не е установено [...]

SOM Biotech обявява резултатите от проучване фаза 2б

SOM Biotech представя резултатите от проучването на фаза 2b със SOM3355, които демонстрират уникален профил със силно подобрение на хореята при пациенти с болестта на Хънтингтън и безопасен профил без сомнолентност, [...]

PTC Therapeutics сключва глобално споразумение за лиценз и сътрудничество с Novartis за програмата PTC518 за болестта на Хънтингтън

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and […]

Sage Therapeutics прекратява разработването на далзанемдор при HD

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan […]

LoQus23 Therapeutics обявява финансиране от 35 милиона паунда за разработване на ново лекарство, насочено към инхибиране на соматичното разрастване при болестта на Хънтингтън

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy […]

Придопидин на Prilenia за болестта на Хънтингтън е приет за преразглеждане на европейското разрешение за търговия

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing […]

uniQure обявява положителна актуализация на междинните данни, показваща забавяне на прогресията на заболяването във фаза I/II на изпитванията на AMT-130 за HD

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” […]

Wave Life Sciences обявява положителни резултати от фаза 1b/2a на изпитването SELECT-HD с първата клинична демонстрация на селективно понижаване на алела на мутиралия хънтингтин при болестта на Хънтингтън

Today, Wave Life Sciences announced positive results from SELECT-HD, our Phase 1b/2a placebo-controlled trial evaluating the investigational therapy WVE-003. These results demonstrate that WVE-003 selectively lowers toxic, mutant huntingtin (mHTT) […]

PTC обяви обещаващи 12-месечни резултати от проучването си PIVOT-HD фаза 2 на пероралния PTC518.  

At Month 12, mutant Huntingtin (mHTT) in the blood was lowered by 22% and 43% respectively for 5mg and 10mg doses. A similar result was seen in cerebrospinal fluid, where […]