Изследвания

2 декември 2024 г. - PTC ще получи $1.0B в брой при затварянето на сделката -- PTC има право да получи до $1.9B под формата на основни етапи в разработването, регулирането и продажбите -- PTC ще споделя печалбите в САЩ и двуцифрени лицензионни такси за нетните продажби извън САЩ -- Novartis ще поеме глобалните отговорности за разработването, производството и търговията след завършването на плацебо-контролираната част на Прочетете повече...

Проучването DIMENSION от фаза 2 не постигна основната си крайна точка Далзанемдор като цяло се понася добре; не са наблюдавани нови сигнали за безопасност Въз основа на тези данни компанията не планира по-нататъшно развитие на далзанемдор CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Nov. 20, 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) обяви днес основните резултати от фаза 2 на проучването DIMENSION. Прочетете повече...

Кеймбридж, Обединеното кралство, 2 октомври 2024 г. - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), частна биотехнологична компания, която изследва лекарства с малки молекули, които биха могли да спрат нестабилността на ДНК и да забавят невродегенерацията при болестта на Хънтингтън, миотонична дистрофия тип 1 и подобни заболявания с разширяване на триплетните повторения, днес обявява успешното приключване на своята серия от 35 млн. Прочетете повече...

Prilenia, биотехнологична компания в клиничен стадий на развитие, фокусирана върху спешната мисия за разработване на нови терапии за забавяне на прогресията на невродегенеративните заболявания и нарушенията на невроразвитието, подаде в Европейската агенция по лекарствата (EMA) европейско заявление за разрешение за търговия (MAA) за pridopidine като средство за лечение на болестта на Хънтингтън (HD). MAA Прочетете повече...

"Много сме доволни от тези нови данни, които показват статистически значимо, зависимо от дозата забавяне на прогресията на болестта на Хънтингтън и понижаване на NfL в CSF за 24 месеца", заяви д-р Уалид Аби-Сааб, главен медицински директор на uniQure. "Смятаме, че това е първото клинично изпитване на каквото и да е изследователско лекарство Прочетете повече...

Днес Wave Life Sciences обяви положителни резултати от SELECT-HD, нашето плацебо-контролирано изпитване фаза 1b/2a, в което се оценява проучваната терапия WVE-003. Тези резултати показват, че WVE-003 селективно понижава токсичния мутирал протеин хунтингтин (mHTT) и запазва здравия протеин хунтингтин от див тип (wtHTT) при хора с болестта на Хънтингтън. Резултати от изпитванетоВ анализа е сравнено Прочетете повече...

На 12-ия месец мутиралият хънтингтин (mHTT) в кръвта е понижен с 22% и 43% съответно за дози от 5 mg и 10 mg. Подобен резултат се наблюдава и в цереброспиналната течност, където mHTT е понижен с 21% и 43% съответно за дози от 5mg и 10mg. Освен това лечението с PTC518 е довело до Прочетете повече...

По-рано тази седмица Sage Therapeutics обяви резултатите от своето проучване SURVEYOR, което определи количествено когнитивното въздействие на болестта на Хънтингтън. С помощта на батерията за оценка на когнитивните способности (HD-CAB) те измериха разликата между 29 здрави доброволци и 40 участници с ХБ. Като вторичен резултат проучването измерва безопасността и поносимостта Прочетете повече...

Днес сме много щастливи в общността на Хънтингтън. Съобщението от Uniqure, че компанията е получила "обозначението за напреднала терапия в областта на регенеративната медицина (RMAT)" за изследователската генна терапия AMT-130 при болестта на Хънтингтън, е повече от обещаващо", казва президентът на IHA, Свейн Олаф Олсен. Лицензът на RMAT се основава на Прочетете повече...