Изследвания

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series Прочетете повече...

Prilenia, биотехнологична компания в клиничен стадий на развитие, фокусирана върху спешната мисия за разработване на нови терапии за забавяне на прогресията на невродегенеративните заболявания и нарушенията на невроразвитието, подаде в Европейската агенция по лекарствата (EMA) европейско заявление за разрешение за търговия (MAA) за pridopidine като средство за лечение на болестта на Хънтингтън (HD). MAA Прочетете повече...

"Много сме доволни от тези нови данни, които показват статистически значимо, зависимо от дозата забавяне на прогресията на болестта на Хънтингтън и понижаване на NfL в CSF за 24 месеца", заяви д-р Уалид Аби-Сааб, главен медицински директор на uniQure. "Смятаме, че това е първото клинично изпитване на каквото и да е изследователско лекарство Прочетете повече...

Днес Wave Life Sciences обяви положителни резултати от SELECT-HD, нашето плацебо-контролирано изпитване фаза 1b/2a, в което се оценява проучваната терапия WVE-003. Тези резултати показват, че WVE-003 селективно понижава токсичния мутирал протеин хунтингтин (mHTT) и запазва здравия протеин хунтингтин от див тип (wtHTT) при хора с болестта на Хънтингтън. Резултати от изпитванетоВ анализа е сравнено Прочетете повече...

На 12-ия месец мутиралият хънтингтин (mHTT) в кръвта е понижен с 22% и 43% съответно за дози от 5 mg и 10 mg. Подобен резултат се наблюдава и в цереброспиналната течност, където mHTT е понижен с 21% и 43% съответно за дози от 5mg и 10mg. Освен това лечението с PTC518 е довело до Прочетете повече...

По-рано тази седмица Sage Therapeutics обяви резултатите от своето проучване SURVEYOR, което определи количествено когнитивното въздействие на болестта на Хънтингтън. С помощта на батерията за оценка на когнитивните способности (HD-CAB) те измериха разликата между 29 здрави доброволци и 40 участници с ХБ. Като вторичен резултат проучването измерва безопасността и поносимостта Прочетете повече...

Днес сме много щастливи в общността на Хънтингтън. Съобщението от Uniqure, че компанията е получила "обозначението за напреднала терапия в областта на регенеративната медицина (RMAT)" за изследователската генна терапия AMT-130 при болестта на Хънтингтън, е повече от обещаващо", казва президентът на IHA, Свейн Олаф Олсен. Лицензът на RMAT се основава на Прочетете повече...

Учени от института "Вайцман" в Израел публикуваха резултатите от изследване върху животни, което дава огромни надежди за лечение на болестта на Хънтингтън. Те са открили, че две малки молекули, наречени SPI-24 и SPI-77, могат ефективно да намалят експресията на мутиралия хънтингтин в мозъка, като оставят нормалния ген Прочетете повече...