ADORE-DH - потенциална терапия със стволови клетки

ADORE-DH е фаза II на изпитване на потенциална терапия със стволови клетки за HD. Това рандомизирано, двойно сляпо, плацебо-контролирано проучване, спонсорирано от AZIDUS Brasil (организация за клинични изследвания с пълен набор от услуги), имаше за цел да [...]
uniQure обявява положителни резултати от ключово проучване на фаза I/II на AMT-130 при пациенти с болестта на Хънтингтън

24 септември 2025 г., PDF версия ~ Основното проучване е постигнало първичната крайна точка; високите дози AMT-130 демонстрират статистически значимо забавяне на заболяването на 36 месеца, измерено чрез cUHDRS, в сравнение с [...]
Skyhawk съобщава данни за кохорта C

По-рано днес Skyhawk предостави следната актуализация на част В от своето изпитване SKY-0515 фаза 1. --Скъпи приятели и колеги от Skyhawk, Имаме удоволствието да обявим днес, че [...]
Prilenia и Ferrer предоставят актуална информация за европейския регулаторен процес за Pridopidine при болестта на Хънтингтън

25 юли 2025 г. НААРДЕН, Нидерландия & УОЛТАМ, Масачузетс & БАРСЕЛОНА, Испания - (BUSINESS WIRE) - Prilenia Therapeutics B.V. и Ferrer обявиха днес, че Комитетът за лекарствени продукти за хуманна медицина към Европейската агенция по лекарствата (ЕМА) е [...]
Проучването PTC518 PIVOT-HD постига първична крайна точка

5 май 2025 г., PDF версия - Проучването е постигнало първичната крайна точка с дозозависимо понижаване на кръвния HTT протеин на 12-ата седмица - - Благоприятни дозозависими тенденции в клиничните скали в Етап 2 [...]
UniQure обявява, че FDA е предоставила обозначението за пробивна терапия на AMT-130 за лечение на болестта на Хънтингтън

~ Определяне на пробивна терапия въз основа на клинични доказателства от проучвания от фаза I/II, показващи значително забавяне на прогресията на заболяването ~ ~ Допълнителна регулаторна актуализация и насоки относно заявлението за лиценз за биологични лекарства [...]
Актуална информация за проучването GENERATION HD2 фаза II

Roche обяви продължаването на клиничното изпитване GENERATION HD2 фаза II за оценка на томинерсен при лица с ранни признаци на болестта на Хънтингтън. След междинен анализ, извършен от независима комисия, не е установено [...]
SOM Biotech обявява резултатите от проучване фаза 2б

SOM Biotech представя резултатите от проучването на фаза 2b със SOM3355, които демонстрират уникален профил със силно подобрение на хореята при пациенти с болестта на Хънтингтън и безопасен профил без сомнолентност, [...]
PTC Therapeutics сключва глобално споразумение за лиценз и сътрудничество с Novartis за програмата PTC518 за болестта на Хънтингтън

2 декември 2024 г. - PTC ще получи $1.0B в брой при затварянето -- PTC има право да получи до $1.9B под формата на етапни цели в разработването, регулирането и продажбите -- PTC ще споделя печалбите в САЩ и [...]
Sage Therapeutics прекратява разработването на далзанемдор при HD

Проучването DIMENSION от фаза 2 не е постигнало основната си крайна цел Далзанемдор като цяло се понася добре; не са наблюдавани нови сигнали за безопасност Въз основа на тези данни компанията не планира да [...]