Sage Therapeutics прекратява разработването на далзанемдор при HD

Проучването DIMENSION от фаза 2 не е постигнало основната си крайна цел Далзанемдор като цяло се понася добре; не са наблюдавани нови сигнали за безопасност Въз основа на тези данни компанията не планира да [...]
LoQus23 Therapeutics обявява финансиране от 35 милиона паунда за разработване на ново лекарство, насочено към инхибиране на соматичното разрастване при болестта на Хънтингтън

Кеймбридж, Обединеното кралство, 2 октомври 2024 г. - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), частна биотехнологична компания, която изследва лекарства с малки молекули, които могат да спрат нестабилността на ДНК и да забавят невродегенерацията при болестта на Хънтингтън, миотоничната дистрофия и [...]
Придопидин на Prilenia за болестта на Хънтингтън е приет за преразглеждане на европейското разрешение за търговия

Prilenia, биотехнологична компания в клиничен стадий на развитие, фокусирана върху спешната мисия за разработване на нови терапии за забавяне на прогресията на невродегенеративните заболявания и нарушенията на невроразвитието, е подала заявление за европейска пазарна [...]
uniQure обявява положителна актуализация на междинните данни, показваща забавяне на прогресията на заболяването във фаза I/II на изпитванията на AMT-130 за HD

"Много сме доволни от тези нови данни, които показват статистически значимо, зависимо от дозата забавяне на прогресията на болестта на Хънтингтън и понижаване на NfL в CSF за 24 месеца", [...]
Wave Life Sciences обявява положителни резултати от фаза 1b/2a на изпитването SELECT-HD с първата клинична демонстрация на селективно понижаване на алела на мутиралия хънтингтин при болестта на Хънтингтън

Днес Wave Life Sciences обяви положителни резултати от SELECT-HD, нашето плацебо-контролирано изпитване фаза 1b/2a, в което се оценява проучваната терапия WVE-003. Тези резултати показват, че WVE-003 селективно понижава токсичния, мутирал хънтингтин (mHTT), който [...]
PTC обяви обещаващи 12-месечни резултати от проучването си PIVOT-HD фаза 2 на пероралния PTC518.

На 12-ия месец мутиралият хънтингтин (mHTT) в кръвта е понижен с 22% и 43% съответно за дози от 5 mg и 10 mg. Подобен резултат се наблюдава и в цереброспиналната течност, където [...]
Фаза 2 на проучването на Sage Therapeutics потвърждава когнитивното въздействие на болестта на Хънтингтън

По-рано тази седмица Sage Therapeutics обяви резултатите от своето проучване SURVEYOR, което определи количествено когнитивното въздействие на болестта на Хънтингтън. С помощта на батерията за оценка на когнитивните способности (HD-CAB) беше измерена разликата в [...]
FDA предоставя на uniQure сертификат за напреднала терапия с регенеративна медицина (RMAT)

Днес сме много щастливи в общността на Хънтингтън. Съобщението от Uniqure, че компанията е получила "обозначението" за изследователска генна терапия AMT-130 за напреднала терапия в областта на регенеративната медицина (RMAT) [...]
SOM Biotech завършва процеса на набиране на участници в проучване фаза IIb за лечение на хорея при болестта на Хънтингтън

SOM Biotech, компания за откриване и разработване на лекарства в клиничен стадий, базирана на уникална патентована платформа за изкуствен интелект (SOMAIPRO®), има удоволствието да обяви, че набирането на пациенти за клинична фаза IIb [...]
Prilenia планира да подаде заявление за разрешение за търговия в ЕС за придопидин при болестта на Хънтингтън

Приления обяви днес, че планира да подаде заявление за разрешение за търговия в ЕС за използването на придопидин за лечение на болестта на Хънтингтън. Според д-р Майкъл [...]