Дарете

Категория: Изследвания

Wave Life Sciences обявява положителни резултати от фаза 1b/2a на изпитването SELECT-HD с първата клинична демонстрация на селективно понижаване на алела на мутиралия хънтингтин при болестта на Хънтингтън

Днес Wave Life Sciences обяви положителни резултати от SELECT-HD, нашето плацебо-контролирано изпитване фаза 1b/2a, в което се оценява проучваната терапия WVE-003. Тези резултати показват, че WVE-003 селективно понижава токсичния, мутирал хънтингтин (mHTT), който [...]

Фаза 2 на проучването на Sage Therapeutics потвърждава когнитивното въздействие на болестта на Хънтингтън

По-рано тази седмица Sage Therapeutics обяви резултатите от своето проучване SURVEYOR, което определи количествено когнитивното въздействие на болестта на Хънтингтън. С помощта на батерията за оценка на когнитивните способности (HD-CAB) беше измерена разликата в [...]

FDA предоставя на uniQure сертификат за напреднала терапия с регенеративна медицина (RMAT)

Днес сме много щастливи в общността на Хънтингтън. Съобщението от Uniqure, че компанията е получила "обозначението" за изследователска генна терапия AMT-130 за напреднала терапия в областта на регенеративната медицина (RMAT) [...]

SOM Biotech завършва процеса на набиране на участници в проучване фаза IIb за лечение на хорея при болестта на Хънтингтън

SOM Biotech, компания за откриване и разработване на лекарства в клиничен стадий, базирана на уникална патентована платформа за изкуствен интелект (SOMAIPRO®), има удоволствието да обяви, че набирането на пациенти за клинична фаза IIb [...]

Prilenia планира да подаде заявление за разрешение за търговия в ЕС за придопидин при болестта на Хънтингтън

Приления обяви днес, че планира да подаде заявление за разрешение за търговия в ЕС за използването на придопидин за лечение на болестта на Хънтингтън. Според д-р Майкъл [...]

Пробивът е нова надежда за пациентите с HD

Учени от института "Вайцман" в Израел публикуваха резултатите от изследване върху животни, което дава огромни надежди за лечение на болестта на Хънтингтън. Те са открили, че две [...]

uniQure обявява актуализация на фаза I/II на клиничните изпитвания на генната терапия AMT-130 за лечение на болестта на Хънтингтън

~ Пациентите, лекувани с AMT-130, продължават да показват доказателства за запазена неврологична функция с потенциални клинични ползи в зависимост от дозата в сравнение с естествената история на заболяването, съответстваща на критериите за включване ~ ~ Средната стойност на [...]

PTC Therapeutics споделя положителни междинни данни от клиничното изпитване PIVOT-HD при пациенти с болестта на Хънтингтън

21 юни 2023 г., PDF версия - Зависимо от дозата понижаване на нивата на протеина Huntingtin (HTT) в кръвта за 12 седмици -- Благоприятен профил на поносимост без свързани с лечението сериозни нежелани събития или покачвания на NfL - - Конференция [...]

uniQure обявява актуализация на американското клинично изпитване фаза I/II на генната терапия AMT-130 за лечение на болестта на Хънтингтън

~ AMT-130 продължава да се понася добре и при двете дозови кохорти ~ ~ Пациентите, лекувани с AMT-130, показват запазена функция в сравнение с изходното ниво и клинични ползи в сравнение с естествената история [...]