uniQure обявява актуализация на фаза I/II на клиничните изпитвания на генната терапия AMT-130 за лечение на болестта на Хънтингтън

~ Пациентите, лекувани с AMT-130, продължават да показват доказателства за запазена неврологична функция с потенциални клинични ползи в зависимост от дозата в сравнение с естествената история на заболяването, съответстваща на критериите за включване ~ ~ Средната стойност на [...]

PTC Therapeutics споделя положителни междинни данни от клиничното изпитване PIVOT-HD при пациенти с болестта на Хънтингтън

21 юни 2023 г., PDF версия - Зависимо от дозата понижаване на нивата на протеина Huntingtin (HTT) в кръвта за 12 седмици -- Благоприятен профил на поносимост без свързани с лечението сериозни нежелани събития или покачвания на NfL - - Конференция [...]

uniQure обявява актуализация на американското клинично изпитване фаза I/II на генната терапия AMT-130 за лечение на болестта на Хънтингтън

~ AMT-130 продължава да се понася добре и при двете дозови кохорти ~ ~ Пациентите, лекувани с AMT-130, показват запазена функция в сравнение с изходното ниво и клинични ползи в сравнение с естествената история [...]

PRILENIA ОБЯВЯВА РЕЗУЛТАТИТЕ ОТ ПРОУЧВАНЕТО PROOF-HD: ОБЕЩАВАЩИ, НО СМЕСЕНИ РЕЗУЛТАТИ!

Днес, 25 април, Prilenia обяви резултатите от клиничното изпитване PROOF-HD за болестта на Хънтингтън. Някои от участниците са показали значителни ползи от лекарството Придопидин, докато други не са имали никаква полза. Това [...]

Prilenia постигна последното посещение на последния пациент в клиничното проучване PROOF-HD фаза 3 за болестта на Хънтингтън

PROOF-HD е единственото проучване в късен стадий на болестта на Хънтингтън, насочено към клиничната прогресия; първите резултати се очакват в началото на второто тримесечие на 2023 г.НААРДЕН, Нидерландия и Уолтъм, Масачузетс, 28 март 2023 г. - Prilenia Therapeutics B.V., компания, която [...]

Novartis прекратява проучването VIBRANT-HD

Днес Новартис сподели тежката новина, че спира проучването VIBRANT-HD на Бранаплам, след като някои участници са развили странични ефекти. Прочетете пълния текст на писмото на Новартис Дори ако тази новина [...]

uniQure обяви, че възобновява записването на пациенти на ниво по-висока доза в проучването AMT-130

Съобщение на uniQure до общността за болестта на Хънтингтън Скъпи членове на общността за болестта на Хънтингтън, Тази сутрин uniQure публикува съобщение за пресата, което включваше актуализация на нашето клинично изпитване наAMT-130 [...]

Wave Life Sciences обявява положителна актуализация на резултатите от фаза 1b/2a на изпитването SELECT-HD с първоначални резултати, показващи селективно използване на алел-цел с WVE-003 при болестта на Хънтингтън

Септември 20, 2022 в 7:30 AM EDT PDF версия Единичните дози на WVE-003 изглеждат като цяло безопасни и добре поносими CSF мутантният протеин на хънтингтин (mHTT) е намален след единични дози от 30 [...]

uniQure обявява актуализация на кохортата с ниски дози във фаза I/II на клиничното изпитване на генната терапия AMT-130 за лечение на болестта на Хънтингтън

~ Лечението като цяло се понася добре, без значителни проблеми с безопасността, свързани с AMT-130 при лекуваните пациенти през една година на проследяване ~ ~ Средно намаляване на 53.8% на мутиралия HTT [...]