PTC518 е перорално лекарство, което намалява производството на мутиралия протеин Huntingtin, който причинява прогресиране на заболяването. Програмите с обозначение за ускорено проследяване могат да се възползват от ранно взаимодействие с FDA и могат да получат право на приоритетен преглед и ускорено одобрение. Това се случва след пускането на Прочетете повече...
Prilenia, биотехнологична компания в клиничен стадий, фокусирана върху спешната мисия за разработване на нови терапии за забавяне на прогресията на невродегенеративните заболявания и нарушенията на невроразвитието, подаде в Европейската агенция по лекарствата (ЕМА) европейско заявление за разрешение за търговия (ЗТО) за Прочетете повече...
Принадлежа към третото поколение на семейство, засегнато от болестта на Хънтингтън, но едва през 2024 г., благодарение на неуморните усилия на втория ми баща, Ф. Кук, успяхме да потвърдим как болестта е навлязла в Прочетете повече...
Абу Даби, ОАЕ; 19 юни 2024 г.: IROS, базирана в Абу Даби организация за договорни изследвания (част от групата M42), си партнира с Prilenia Therapeutics, биотехнологична компания в клиничен стадий, и Международната асоциация за болестта на Хънтингтън (IHA), за да планира първото по рода си клинично изпитване Прочетете повече...
"Много сме доволни от тези нови данни, които показват статистически значимо, зависимо от дозата забавяне на прогресията на болестта на Хънтингтън и понижаване на NfL в CSF за 24 месеца", заяви д-р Уалид Аби-Сааб, главен медицински директор на uniQure. "Вярваме, че Прочетете повече...
Днес Wave Life Sciences обяви положителни резултати от SELECT-HD, нашето плацебо-контролирано изпитване фаза 1b/2a, в което се оценява проучваната терапия WVE-003. Тези резултати показват, че WVE-003 селективно понижава токсичния мутирал протеин хунтингтин (mHTT) и запазва здравия протеин на дивия тип хунтингтин (wtHTT) при хора Прочетете повече...
На 12-ия месец мутиралият хънтингтин (mHTT) в кръвта е понижен с 22% и 43% съответно за дози от 5 mg и 10 mg. Подобен резултат е наблюдаван и в цереброспиналната течност, където mHTT е понижен с 21% и 43% съответно за 5mg Прочетете повече...
По-рано тази седмица Sage Therapeutics обяви резултатите от своето проучване SURVEYOR, което определи количествено когнитивното въздействие на болестта на Хънтингтън. С помощта на батерията за оценка на когнитивните способности (HD-CAB) те измериха разликата между 29 здрави доброволци и 40 участници с ХБ. Както Прочетете повече...
Президентът на IHA Свейн Олаф Олсен беше основен говорител по темата за болестта на Хънтингтън на Конгреса за редки болести на Близкия изток и Северна Африка в Абу Даби миналия месец. Той говори за спешната необходимост от създаване на център за върхови постижения в областта на невродегенеративните заболявания в региона и Прочетете повече...
Днес сме много щастливи в общността на Хънтингтън. Съобщението от Uniqure, че компанията е получила "обозначението" Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) за изследователската генна терапия AMT-130 при болестта на Хънтингтън, е повече от обещаващо", казва президентът на Прочетете повече...
Bulgarian 
English 
Arabic 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian