Хроника на едно неумолимо търсене: Създаването на фондация

Принадлежа към третото поколение на семейство, засегнато от болестта на Хънтингтън, но едва през 2024 г., благодарение на неуморните усилия на втория ми баща Ф. Кук, [...]
IROS, Prilenia и Международната асоциация за болестта на Хънтингтън си сътрудничат в първото по рода си проучване на болестта на Хънтингтън (HD) в региона на Близкия изток и Северна Африка

Абу Даби, ОАЕ; 19 юни 2024 г.: IROS, базирана в Абу Даби организация за договорни изследвания (част от групата M42), си партнира с Prilenia Therapeutics, биотехнологична компания в клиничен стадий, и Международната [...]
uniQure обявява положителна актуализация на междинните данни, показваща забавяне на прогресията на заболяването във фаза I/II на изпитванията на AMT-130 за HD

"Много сме доволни от тези нови данни, които показват статистически значимо, зависимо от дозата забавяне на прогресията на болестта на Хънтингтън и понижаване на NfL в CSF за 24 месеца", [...]
Wave Life Sciences обявява положителни резултати от фаза 1b/2a на изпитването SELECT-HD с първата клинична демонстрация на селективно понижаване на алела на мутиралия хънтингтин при болестта на Хънтингтън

Днес Wave Life Sciences обяви положителни резултати от SELECT-HD, нашето плацебо-контролирано изпитване фаза 1b/2a, в което се оценява проучваната терапия WVE-003. Тези резултати показват, че WVE-003 селективно понижава токсичния, мутирал хънтингтин (mHTT), който [...]
PTC обяви обещаващи 12-месечни резултати от проучването си PIVOT-HD фаза 2 на пероралния PTC518.

На 12-ия месец мутиралият хънтингтин (mHTT) в кръвта е понижен с 22% и 43% съответно за дози от 5 mg и 10 mg. Подобен резултат се наблюдава и в цереброспиналната течност, където [...]
Фаза 2 на проучването на Sage Therapeutics потвърждава когнитивното въздействие на болестта на Хънтингтън

По-рано тази седмица Sage Therapeutics обяви резултатите от своето проучване SURVEYOR, което определи количествено когнитивното въздействие на болестта на Хънтингтън. С помощта на батерията за оценка на когнитивните способности (HD-CAB) беше измерена разликата в [...]
Актуална информация от Близкия изток и Северна Африка

Президентът на IHA Свейн Олаф Олсен беше основен говорител по темата за болестта на Хънтингтън на Конгреса за редки болести на Близкия изток и Северна Африка в Абу Даби миналия месец. Той говори за спешната необходимост от [...]
FDA предоставя на uniQure сертификат за напреднала терапия с регенеративна медицина (RMAT)

Днес сме много щастливи в общността на Хънтингтън. Съобщението от Uniqure, че компанията е получила "обозначението" за изследователска генна терапия AMT-130 за напреднала терапия в областта на регенеративната медицина (RMAT) [...]
Ние съществуваме: Танита Алън разказва за борбата си да получи достъп до генетични изследвания в Съединените щати

В мемоарната си книга "Ние съществуваме" Танита Алън разказва за трудностите, които е имала, за да бъдат правилно диагностицирани симптомите ѝ като болест на Хънтингтън. Неведнъж е била поставяна погрешна диагноза, тъй като лекарите са отказвали да й поставят диагноза [...]
Безплатна онлайн програма за психотерапия за хора с HD

Лекари от университета в Рединг (Великобритания) са разработили безплатна онлайн програма за психотерапия за хора с болестта на Хънтингтън. Тя е част от изследователски проект, който разглежда начина, по който хората [...]