Новини

PTC Therapeutics Enters into a Global License and Collaboration Agreement with Novartis for PTC518 Huntington’s Disease Program

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of

Прочетете повече "

Sage Therapeutics ceases development of dalzanemdor in HD

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2

Прочетете повече "

LoQus23 Therapeutics announces £35 million financing to advance a new drug aimed at inhibiting somatic expansion in Huntington’s Disease

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series

Прочетете повече "

FDA дава право на бързо проследяване на програмата за болестта на Хънтингтън PTC518

PTC518 е перорално лекарство, което намалява производството на мутиралия протеин Huntingtin, който причинява прогресиране на заболяването. Програмите с обозначение за ускорено проследяване могат да се възползват от ранно взаимодействие с FDA и могат да получат право на приоритетен преглед и ускорено одобрение. Това се случва след публикуването на 12-месечни междинни данни от проучването фаза 2 на PTC, което

Прочетете повече "

Придопидин на Prilenia за болестта на Хънтингтън е приет за преразглеждане на европейското разрешение за търговия

Prilenia, биотехнологична компания в клиничен стадий на развитие, фокусирана върху спешната мисия за разработване на нови терапии за забавяне на прогресията на невродегенеративните заболявания и нарушенията на невроразвитието, подаде в Европейската агенция по лекарствата (EMA) европейско заявление за разрешение за търговия (MAA) за pridopidine като средство за лечение на болестта на Хънтингтън (HD). MAA

Прочетете повече "

Хроника на едно неумолимо търсене: Създаването на фондация

Принадлежа към третото поколение на семейство, засегнато от болестта на Хънтингтън, но едва през 2024 г., благодарение на неуморните усилия на втория ми баща, Ф. Кук, успяхме да потвърдим как болестта е навлязла в семейството. Прадядо ми по майчина линия, французин на име Шарл Новел-Катин (1883-1936),

Прочетете повече "

IROS, Prilenia и Международната асоциация за болестта на Хънтингтън си сътрудничат в първото по рода си проучване на болестта на Хънтингтън (HD) в региона на Близкия изток и Северна Африка

Абу Даби, ОАЕ; 19 юни 2024 г.: IROS, базирана в Абу Даби организация за договорни изследвания (част от групата M42), си партнира с Prilenia Therapeutics, биотехнологична компания в клиничен стадий, и Международната асоциация за болестта на Хънтингтън (IHA), за да планира първото по рода си клинично изпитване за болестта на Хънтингтън (HD) в ОАЕ и региона на Близкия изток и Северна Африка,

Прочетете повече "

uniQure обявява положителна актуализация на междинните данни, показваща забавяне на прогресията на заболяването във фаза I/II на изпитванията на AMT-130 за HD

"Много сме доволни от тези нови данни, които показват статистически значимо, зависимо от дозата забавяне на прогресията на болестта на Хънтингтън и понижаване на NfL в CSF за 24 месеца", заяви д-р Уалид Аби-Сааб, главен медицински директор на uniQure. "Смятаме, че това е първото клинично изпитване на каквото и да е изследователско лекарство

Прочетете повече "

PTC Therapeutics Enters into a Global License and Collaboration Agreement with Novartis for PTC518 Huntington’s Disease Program

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of

Прочетете повече "

Sage Therapeutics ceases development of dalzanemdor in HD

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2

Прочетете повече "

LoQus23 Therapeutics announces £35 million financing to advance a new drug aimed at inhibiting somatic expansion in Huntington’s Disease

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series

Прочетете повече "

FDA дава право на бързо проследяване на програмата за болестта на Хънтингтън PTC518

PTC518 е перорално лекарство, което намалява производството на мутиралия протеин Huntingtin, който причинява прогресиране на заболяването. Програмите с обозначение за ускорено проследяване могат да се възползват от ранно взаимодействие с FDA и могат да получат право на приоритетен преглед и ускорено одобрение. Това се случва след публикуването на 12-месечни междинни данни от проучването фаза 2 на PTC, което

Прочетете повече "

Придопидин на Prilenia за болестта на Хънтингтън е приет за преразглеждане на европейското разрешение за търговия

Prilenia, биотехнологична компания в клиничен стадий на развитие, фокусирана върху спешната мисия за разработване на нови терапии за забавяне на прогресията на невродегенеративните заболявания и нарушенията на невроразвитието, подаде в Европейската агенция по лекарствата (EMA) европейско заявление за разрешение за търговия (MAA) за pridopidine като средство за лечение на болестта на Хънтингтън (HD). MAA

Прочетете повече "

Хроника на едно неумолимо търсене: Създаването на фондация

Принадлежа към третото поколение на семейство, засегнато от болестта на Хънтингтън, но едва през 2024 г., благодарение на неуморните усилия на втория ми баща, Ф. Кук, успяхме да потвърдим как болестта е навлязла в семейството. Прадядо ми по майчина линия, французин на име Шарл Новел-Катин (1883-1936),

Прочетете повече "

IROS, Prilenia и Международната асоциация за болестта на Хънтингтън си сътрудничат в първото по рода си проучване на болестта на Хънтингтън (HD) в региона на Близкия изток и Северна Африка

Абу Даби, ОАЕ; 19 юни 2024 г.: IROS, базирана в Абу Даби организация за договорни изследвания (част от групата M42), си партнира с Prilenia Therapeutics, биотехнологична компания в клиничен стадий, и Международната асоциация за болестта на Хънтингтън (IHA), за да планира първото по рода си клинично изпитване за болестта на Хънтингтън (HD) в ОАЕ и региона на Близкия изток и Северна Африка,

Прочетете повече "

uniQure обявява положителна актуализация на междинните данни, показваща забавяне на прогресията на заболяването във фаза I/II на изпитванията на AMT-130 за HD

"Много сме доволни от тези нови данни, които показват статистически значимо, зависимо от дозата забавяне на прогресията на болестта на Хънтингтън и понижаване на NfL в CSF за 24 месеца", заяви д-р Уалид Аби-Сааб, главен медицински директор на uniQure. "Смятаме, че това е първото клинично изпитване на каквото и да е изследователско лекарство

Прочетете повече "
bg_BGBulgarian
Преминаване към съдържанието