Společnost uniQure oznámila, že obnovuje nábor pacientů do studie AMT-130 ve vyšších dávkách.

Zpráva společnosti uniQure pro komunitu zabývající se Huntingtonovou chorobou

Vážení členové komunity Huntingtonovy choroby,

Dnes ráno vydala společnost uniQure tiskovou zprávu, která obsahovala aktuální informace o naší klinické studii na přípravku
AMT-130 (název studovaného léku) pro Huntingtonovu chorobu (HD).
oznámila letos v srpnu, že v evropské fázi studie se do ní zapojili pacienti s vyššími dávkami.
I/II klinického hodnocení AMT-130, Výbor pro monitorování bezpečnosti údajů (DSMB) studie rozhodl, že
doporučeno pokračovat v registraci pacientů s touto vyšší dávkou. To znamená, že
nezávislá skupina odborných lékařů HD prověřila všechny dostupné informace.
a usoudil, že je vhodné pokračovat v hodnocení poměru rizika a přínosu přípravku AMT-130.

Evropská a americká část tohoto klinického programu jsou určeny k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti.
snášenlivost přípravku AMT-130, kromě toho, že pomáhá určit optimální dávku (kolik přípravku
léku), aby bylo možné postoupit do pozdní fáze klinického hodnocení. Studie bude také sloužit jako časná
vyhodnocení schopnosti přípravku AMT-130 snižovat hladinu proteinu huntingtinu a jakéhokoli souvisejícího účinku, který by to mohlo mít.
na onemocnění.

V létě tohoto roku byla společnost uniQure informována o neočekávaných závažných reakcích krátce po
podávání přípravku AMT-130 ve skupině s vyššími dávkami ve studii. V té době se sešla DSMB
a rozhodli se přerušit zařazení do skupiny s vyššími dávkami, aby prozkoumali bezpečnostní události a.
určit případné kroky ke zmírnění dopadů. Po důkladném šetření DSMB ruší pauzu, protože
uvedeno výše. Další podrobnosti naleznete v tiskové zprávě společnosti uniQure vydané dnes ráno. Jedná se o
je důležité poznamenat, že všechny neočekávané bezpečnostní příhody u těchto tří pacientů již zcela odezněly.

Rádi bychom vyjádřili hluboké poděkování pacientům, rodinám a klinickým pracovištím, kteří se
se k nám připojil na naší cestě za zkoumáním AMT-130 jako možné léčby HD. Bez vašeho
by naše poslání poskytovat transformační terapie nebylo možné. Hledáme
se těší na pokračování práce s komunitou HD a bude i nadále sdílet aktuální informace o.
klinický program AMT-130.

S pozdravem,

Daniel Leonard
Vrchní ředitelka pro globální podporu pacientů, uniQure

Zobrazit dokument zde.