Prilenia dosáhla poslední návštěvy pacienta v klinické studii fáze 3 PROOF-HD pro Huntingtonovu chorobu

PROOF-HD je jedinou studií v pozdní fázi Huntingtonovy choroby zaměřenou na klinickou progresi; hlavní výsledky se očekávají na začátku 2. čtvrtletí 2023.

NAARDEN, Nizozemsko a WALTHAM, Mass., 28. března 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., biotechnologická společnost v klinické fázi, která se zaměřuje na naléhavý úkol vyvíjet nové léčebné přípravky ke zpomalení progrese neurodegenerativních onemocnění a neurovývojových poruch, dnes oznámila, že poslední účastník globální studie fáze 3 PROOF-HD u Huntingtonovy choroby (HD) dokončil poslední plánovanou návštěvu zaslepeného léčebného období, čímž byla hlavní studie ukončena. Téměř všichni pacienti (98 %), kteří byli způsobilí, se rozhodli pokračovat v probíhajícím otevřeném prodloužení studie PROOF-HD. Hlavní výsledky studie PROOF-HD se očekávají na začátku druhého čtvrtletí roku 2023.

Studie PROOF-HD byla provedena za pomoci Huntingtonova studijní skupina (HSG), přední světová společnost v oblasti klinického výzkumu pro HD a cenný spolupracovník společnosti Prilenia.

"Naléhavě potřebujeme léčbu, která by změnila průběh HD a přinesla naději jednotlivcům a rodinám postiženým touto nemocí," řekl Dr. Michael R. Hayden, generální ředitel a zakladatel společnosti Prilenia. "Náš tým usilovně pracuje na tom, abychom co nejdříve přinesli špičkové výsledky. Děkujeme Huntingtonově studijní skupině a jejím partnerům, řešitelům studie a především účastníkům studie a jejich rodinám za jejich příspěvek k tomuto důležitému výzkumu." 

PROOF-HD je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3, která hodnotí bezpečnost a účinnost pridopidinu (45 mg dvakrát denně po dobu 65 až 78 týdnů), perorálního, vysoce selektivního a účinného agonisty sigma-1 receptoru (S1R), u osob s HD. Cílem studie je zhodnotit schopnost pridopidinu zachovat funkční schopnosti jedinců žijících s HD, přičemž primárním cílovým ukazatelem je změna skóre Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity (UHDRS-TFC) oproti výchozímu stavu po 65 týdnech. Do studie bylo zařazeno 499 jedinců a probíhala v USA, Kanadě, Rakousku, České republice, Francii, Německu, Itálii, Nizozemsku, Polsku, Španělsku a Velké Británii. Studie byla dokončena včas a podle plánu.

O pridopidinu

Pridopidin (45 mg dvakrát denně) je perorální, vysoce selektivní a silný zkoušený agonista S1R, který v dosavadních klinických studiích vykazoval podobný profil bezpečnosti a snášenlivosti jako placebo. Protein S1R je vysoce exprimován v mozku a míše, kde reguluje několik klíčových procesů, které jsou běžně narušeny u různých neurodegenerativních onemocnění. Aktivace S1R pridopidinem stimuluje řadu buněčných drah, včetně autofagie, axonálního transportu, mitochondriální produkce energie a homeostázy vápníku, které jsou nezbytné pro funkci a přežití neuronů a mohou vést k neuroprotektivním účinkům.

Společnost Prilenia je v USA a EU držitelem označení "Orphan Drug" pro pridopidin u HD a ALS. Kromě toho získal pridopidin od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) označení Fast Track pro léčbu HD.

O společnosti Huntington Study Group / HSG Clinical Research, Inc.

Huntingtonova studijní skupina (HSG) byla založena v roce 1993 v Rochesteru ve státě New York a je neziskovou organizací, kterou tvoří první a největší síť spolupracujících odborníků na Huntingtonovu chorobu na více než 130 výzkumných pracovištích HSG po celém světě. HSG Clinical Research, Inc., dceřiná společnost ve stoprocentním vlastnictví HSG, je organizace poskytující komplexní služby v oblasti klinického výzkumu, která se specializuje na provádění studií HD. HSG rovněž nabízí vzdělávací služby pro zdravotnické pracovníky a poskytovatele péče o pacienty s HD. Další informace naleznete na adrese www.huntingtonstudygroup.org.

​

Prilenia Kontakt
Kristina Coppola
Vedoucí oddělení firemní komunikace
info@prilenia.com