PRILENIA OZNAMUJE VÝSLEDKY STUDIE PROOF-HD: SLIBNÉ, ALE SMÍŠENÉ VÝSLEDKY!

Dnes, 25. dubna, společnost Prilenia oznámila výsledky průzkumu PROOF-HD klinické studie Huntingtonovy choroby. Některým účastníkům přinesl lék Pridopidin výrazný prospěch, zatímco jiným nepomohl vůbec. 

To je slibné, protože poprvé máme k dispozici lék, který má vliv na progresi onemocnění, kognitivní a motorické příznaky. - Je to úžasný krok vpřed, říká Astri Arnesen, prezidentka EHA. -Nicméně skutečnost, že ne všichni účastníci, kteří léčbu dostali, měli pozitivní účinek, je také určitým způsobem zklamáním.

Jaká jsou klíčová sdělení výsledků studie Prilenia?

"Jdeme správným směrem," říká prezident společnosti The Mezinárodní huntingtonská asociace, Svein Olaf Olsen. Výsledky studie Prilenia naznačují, že jejich terapeutický přístup je bezpečný a že má přínos pro důležitá klinická opatření, jako jsou motorické a kognitivní symptomy HD.

Nicméně je důležité poznamenat, že studie ukázala, že nedojde k požadovanému zlepšení/účinku pridopidinu na příznaky HD, pokud jej smícháte s jinými léky, např. neuroleptiky. "Musíte si ale také uvědomit, že Pridopidin není lék určený k tomu, aby se zaměřil na všechny důsledky, které s sebou Huntingtonova choroba přináší," říká Svein Olaf Olsen.

Studie Prilenia navíc nesplnila svůj primární cílový ukazatel, kterým bylo zlepšení funkční kapacity měřené pomocí jednotné stupnice hodnocení Huntingtonovy choroby - celková funkční kapacita, a nesplnila ani klíčový sekundární cílový ukazatel, kterým bylo zlepšení složené jednotné stupnice hodnocení Huntingtonovy choroby. Společnost naznačuje, že absence významného účinku na tyto koncové ukazatele může souviset s dalšími léky, které účastníci studie užívali.

V tiskové zprávě z 25. dubna Prilenia informuje:

• Předem specifikované analýzy ve studii PROOF-HD, s vyloučením pacientů užívajících neuroleptika a léky na choreu, prokázaly klinicky významné a nominálně významné přínosy a zlepšení oproti výchozímu stavu pridopidinu ve srovnání s placebem v oblasti progrese onemocnění, motorických a kognitivních ukazatelů.
• Q-Motor, objektivní měřítko motorických funkcí, prokázal u účastníků léčených pridopidinem v rámci PROOF-HD v různých časových bodech výrazné příznivé účinky.
• Ve studii PROOF-HD i ve studii HEALEY ALS Platform byl pridopidin dobře snášen a nevyskytly se žádné závažné nežádoucí účinky související s léčbou.
• Primární koncový ukazatel PROOF-HD (Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity) a klíčový sekundární koncový ukazatel (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale) však nedosáhly statistické významnosti, přičemž účinek byl maskován souběžnými léky.
• Společnost je odhodlána rozvíjet pridopidin u Huntingtonovy choroby a amyotrofické laterální sklerózy (ALS).

Co to znamená pro komunitu HD? Dostaneme na trh lék?

"Je příliš brzy na to, abychom mohli vyvodit konečný závěr," říká Svein Olaf Olsen. "HD je komplexní onemocnění s mnoha dopady. Skutečnost, že Pridopidin nevykázal zlepšení ve všech směrech, znamená, že společnost rozhodně není s výsledkem zcela spokojena. Možná však byla očekávání trochu vysoká. Nezískáme tedy lék, který by vyřešil všechny příznaky HD nebo dokázal nemoc zastavit, ale možná získáme lék, který pomůže například zmírnit některé kognitivní nebo motorické změny spojené s onemocněním. A to je dobrá zpráva," říká Olsen.

"Je to podobné jako s hledáním léčby rakoviny, protože stále nemáte pilulku, která by pomáhala na všechny typy rakoviny. Jsme však v procesu vývoje nových léčebných léků pro HD. Jsme na dobré cestě," dodává Olsen.

Jste zklamaní? 

"Vůbec ne. Doufal jsem v něco víc. Stejně jako všichni moji přátelé jsem doufal v "Konečný střih!". "Konečné řešení". Jsem přesvědčen, že jednoho dne dostanete pilulku nebo injekci, která HD vyléčí, ale možná bude na začátku léčba HD spíše směsicí různých léků a dostaneme léky, které nebudou vhodné pro každého. Nejdůležitějším bodem tiskové zprávy společnosti Prilenia je, že máme lék, který může být užitečný. A určitě bude společnost pokračovat v tvrdé práci, aby se lék dostal na trh," uzavírá Svein Olaf Olsen.