Společnost PTC Therapeutics sdílí pozitivní průběžné údaje z klinické studie PIVOT-HD u pacientů s Huntingtonovou chorobou

21. června 2023

Verze PDF

- Dose závislé snížení hladiny proteinu Huntingtin (HTT) v krvi po 12 týdnech. –
- Příznivý profil snášenlivosti bez závažných nežádoucích příhod souvisejících s léčbou nebo Hroty NfL – 

- Konferenční hovor a internetové vysílání 21. června^st v 8:00 EDT - 

SOUTH PLAINFIELD, NJ, 21. června 2023 /PRNewswire/ - Společnost PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) dnes zveřejnila průběžné údaje z 12týdenní části studie fáze 2 PIVOT-HD s PTC518 u pacientů s Huntingtonovou chorobou (HD). Studie prokázala na dávce závislé snížení hladin proteinu Huntingtin (HTT) v buňkách periferní krve, přičemž při dávce 10 mg bylo dosaženo průměrného snížení hladin mutovaného HTT o 30%. Kromě toho byla expozice PTC518 v mozkomíšním moku (CSF) shodná nebo vyšší než plazmatické hladiny nevázaného léčiva.

Léčba přípravkem PTC518 byla rovněž dobře snášena, nebyly zaznamenány žádné závažné nežádoucí příhody související s léčbou, nebyla hlášena periferní neuropatie ani toxicita omezující dávku. Kromě toho nebyly zaznamenány žádné vzestupy hladin neurofilamentového lehkého řetězce (NfL) v CSF související s léčbou, přičemž po 12 týdnech léčby přípravkem PTC518 byl zaznamenán celkový trend ke snižování hladin NfL v CSF.

"Jsme velmi potěšeni povzbudivými údaji z průběžné analýzy PIVOT-HD, které prokazují snížení HTT v závislosti na dávce, žádoucí expozici CSF a příznivý profil snášenlivosti bez důkazů o závažných nežádoucích příhodách souvisejících s léčbou nebo vzestupu CSF NfL," uvedl Dr. Matthew Klein, výkonný ředitel společnosti PTC Therapeutics, Inc.

PIVOT-HD je globální, placebem kontrolovaná studie a skládá se ze dvou částí: úvodní 12týdenní placebem kontrolované fáze zaměřené na farmakologii a farmakodynamický účinek PTC518, po níž následuje 9měsíční placebem kontrolovaná část. Studie bude zpočátku zahrnovat dvě úrovně dávek, 5 a 10 miligramů, s možností zahrnout třetí úroveň dávky až 20 miligramů.

Dnešní konferenční hovor a webové vysílání 
Společnost PTC uspořádá dnes v 8:00 EDT konferenční hovor, na kterém bude tuto novinku diskutovat. Pro telefonický přístup k hovoru klikněte zde se zaregistrujete a budou vám poskytnuty údaje pro vytáčení. Aby se předešlo zpoždění, doporučujeme účastníkům, aby se do konferenčního hovoru přihlásili 15 minut před jeho začátkem. Webový přenos konferenčního hovoru je k dispozici v sekci pro investory na webových stránkách společnosti PTC na adrese https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Záznam hovoru bude k dispozici přibližně dvě hodiny po jeho skončení a bude archivován na webových stránkách společnosti po dobu 30 dnů od skončení hovoru.

O společnosti PTC518
Společnost PTC vyvíjí potenciální léčbu Huntingtonovy choroby založenou na technologii naší platformy pro splicing. PTC518, malá molekula, kterou lze užívat perorálně, snižuje produkci mutovaného proteinu Huntingtin, který vede k poškození a smrti neuronu, což má za následek progresi onemocnění. Perorálně biologicky dostupná malá molekula proniká krevní mozkovou bariérou, je selektivní, titrovatelná a nevyplavuje se - což jsou klíčové diferenciační vlastnosti.

O Huntingtonově chorobě
Huntingtonova choroba (HD) je vzácné dědičné genetické onemocnění centrálního nervového systému.¹ Příčinou je defektní gen. Tento gen produkuje protein zvaný huntingtin, který se podílí na fungování nervových buněk v mozku (neuronů). Pokud je gen defektní, produkuje abnormální (nebo zmutovaný) protein Huntingtin, který je toxický a způsobuje poškození a smrt neuronů.² HD se obvykle objevuje u lidí po třicítce nebo čtyřicítce. Příznaky se mohou projevit i dříve v životě, a to se nazývá juvenilní HD.^2,3 Existují také případy infantilní HD, kdy se příznaky objeví u dětí mladších 10 let.² I když se příznaky u jednotlivých osob liší, onemocnění postihuje především mozek a má za následek abnormální pohyby, potíže s řečí, polykáním a chůzí, jakož i řadu dalších příznaků včetně behaviorálních, kognitivních a motorických příznaků. ^4,5 Přestože existují schválené léčebné postupy pro léčbu konkrétních příznaků nemoci, v současné době neexistuje žádný lék na HD a nejsou schváleny ani žádné léky, které by oddálily nástup nemoci nebo zpomalily její progresi.

O společnosti PTC Therapeutics, Inc.
PTC je globální biofarmaceutická společnost zaměřená na objevování, vývoj a komercializaci klinicky diferencovaných léčivých přípravků, které přinášejí prospěch pacientům se vzácnými poruchami. Schopnost společnosti PTC inovovat a identifikovat nové terapie a globálně komercializovat produkty je základem, který pohání investice do robustní a diverzifikované řady transformativních léků. Posláním společnosti PTC je zajistit přístup k nejlepším léčebným postupům ve své třídě pro pacienty, kteří nemají téměř žádné možnosti léčby. Strategie společnosti PTC spočívá ve využití jejích silných vědeckých a klinických odborných znalostí a globální komerční infrastruktury k tomu, aby se terapie dostaly k pacientům. Společnost PTC věří, že to jí umožní maximalizovat hodnotu pro všechny zúčastněné strany. Chcete-li se o společnosti PTC dozvědět více, navštivte nás na adrese www.ptcbio.com a sledujte nás na Facebooku, Instagramu, LinkedIn a Twitteru @PTCBio.

Další informace:
Investoři:
Kylie O'Keefe
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

Média:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

Výhledové prohlášení
Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu zákona The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Všechna prohlášení obsažená v této tiskové zprávě, kromě prohlášení o historických skutečnostech, jsou výhledová prohlášení, včetně prohlášení týkajících se budoucích očekávání, plánů a vyhlídek společnosti PTC, strategie společnosti PTC, včetně očekávaného načasování klinických zkoušek a studií, dostupnosti údajů, podání a reakcí regulačních orgánů a dalších záležitostí, budoucích operací, budoucí finanční situace, budoucích příjmů, předpokládaných nákladů a cílů vedení. Další výhledová prohlášení mohou být označena slovy "pokyny", "plán", "předvídat", "věřit", "odhadovat", "očekávat", "zamýšlet", "může", "cíl", "potenciální", "bude", "by", "mohl", "měl", "pokračovat" a podobnými výrazy.

Skutečné výsledky, výkonnost nebo úspěchy společnosti PTC se mohou podstatně lišit od těch, které jsou vyjádřeny nebo vyplývají z výhledových prohlášení, která společnost uvádí, a to v důsledku řady rizik a nejistot, včetně těch, které se týkají: výsledkem jednání o cenách, úhradách a úhradách s plátci třetích stran pro produkty společnosti PTC nebo kandidáty na produkty, které společnost PTC uvádí na trh nebo může uvést na trh v budoucnu; významnými obchodními vlivy, včetně vlivu průmyslových, tržních, ekonomických, politických nebo regulačních podmínek; změnami daňových a jiných zákonů, předpisů, sazeb a politik; způsobilou základnou pacientů a obchodním potenciálem produktů a kandidátů na produkty společnosti PTC; vědecký přístup společnosti PTC a obecný pokrok ve vývoji; dostatek peněžních zdrojů společnosti PTC a její schopnost získat v budoucnu dostatečné financování pro své předvídatelné i nepředvídatelné provozní výdaje a kapitálové výdaje; a faktory uvedené v části "Rizikové faktory" poslední výroční zprávy společnosti PTC na formuláři 10-K, jakož i veškeré aktualizace těchto rizikových faktorů, které jsou čas od času předkládány v jiných dokumentech společnosti PTC pro Komisi pro cenné papíry a burzy. Doporučujeme vám, abyste všechny tyto faktory pečlivě zvážili.

Stejně jako u všech vyvíjených léčivých přípravků existují i při vývoji, schvalování a komercializaci nových produktů významná rizika. Neexistují žádné záruky, že jakýkoli výrobek získá nebo si udrží regulační schválení na jakémkoli území nebo se ukáže jako komerčně úspěšný. 

Výhledová prohlášení obsažená v tomto dokumentu představují názory společnosti PTC pouze k datu vydání této tiskové zprávy a společnost PTC se nezavazuje ani neplánuje aktualizovat nebo revidovat žádná taková výhledová prohlášení tak, aby odrážela skutečné výsledky nebo změny v plánech, vyhlídkách, předpokladech, odhadech nebo projekcích nebo jiných okolnostech, které nastanou po datu vydání této tiskové zprávy, s výjimkou případů vyžadovaných zákonem. 

Odkazy:

1. Světová zdravotnická organizace, 2020. 8A01.10 Huntingtonova choroba. Dostupné na: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Přístupné v říjnu 2021.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

Zobrazit původní obsah:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

ZDROJ PTC Therapeutics, Inc.