FDA uděluje společnosti uniQure označení Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Dnes jsme v komunitě Huntington velmi šťastní. Společnost Uniqure oznámila, že získala ocenění Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT).

"Označení výzkumné genové terapie AMT-130 u Huntingtonovy choroby je více než slibné," říká prezident IHA Svein Olaf Olsen. Licence RMAT je založena na třech kritériích. Třetím kritériem je to, čeho si všímáme u Huntingtonovy choroby, totiž že dosavadní výsledky ve studii musí být slibné. Víme, že oznámení a rozhodnutí FDA se opírá o 29 lidí, kteří se zúčastnili klinické studie, při níž byla pacientovi aplikována injekce přímo do mozku a do oblasti, kde Huntingtonova choroba "pustoší" na počátku rozvoje onemocnění. V průběhu let jsme zaznamenali mnoho neúspěchů. 

"Doufejme, že oznámení společnosti uniQure je začátkem dobré zpětné vazby ze strany farmaceutického průmyslu. Ve skutečnosti si to zasloužíme," říká Svein.

Daniel Leonard, vrchní ředitel pro globální podporu pacientů ve společnosti uniQure, při tomto oznámení řekl: "Těšíme se na pokračování naší spolupráce s komunitou HD, abychom program AMT-130 co nejrychleji posunuli vpřed!"

Kliknutím sem si můžete přečíst celou tiskovou zprávu