Společnost PTC dnes oznámila slibné dvanáctiměsíční výsledky studie fáze 2 PIVOT-HD s perorálním přípravkem PTC518.  

Ve 12. měsíci se hladina mutantního huntingtinu (mHTT) v krvi snížila o 22% u 5mg a 43% u 10mg dávky. Podobný výsledek byl pozorován v mozkomíšním moku, kde byl mHTT snížen o 21%, resp. 43% pro dávky 5 mg a 10 mg. Kromě toho léčba přípravkem PTC518 vedla ve 12. měsíci ke znatelnému zpomalení progrese motorických symptomů, jak bylo hodnoceno podle celkového motorického skóre (zhoršení o 2,0 bodu u 5 mg a o 1,3 bodu u 10 mg oproti zhoršení o 4,9 bodu u placeba).

Prezident IHA Svein Olaf Olsen říká: "Je to opravdu vzrušující zpráva! Je skvělé vidět výsledky takového rozsahu, a to tím spíše, že PTC518 je snadno podávaný perorální lék s příznivou snášenlivostí. Gratulujeme a děkujeme společnosti PTC Therapeutics za práci, kterou odvádí. Těšíme se na jejich studii účinnosti fáze 3. Nemůže to být dost brzy."

Přečtěte si celou zprávu