Společnost Wave Life Sciences oznamuje pozitivní výsledky studie fáze 1b/2a SELECT-HD s prvním klinickým průkazem selektivního snížení hladiny mutovaného huntingtinu u Huntingtonovy choroby

Společnost Wave Life Sciences dnes oznámila pozitivní výsledky studie SELECT-HD, placebem kontrolované studie fáze 1b/2a, která hodnotí zkoumanou léčbu WVE-003. Tyto výsledky ukazují, že WVE-003 selektivně snižuje hladinu toxického mutantního huntingtinu (mHTT) a zachovává zdravý huntingtin divokého typu (wtHTT) u jedinců s Huntingtonovou chorobou.

Výsledky zkoušek
V analýze byli porovnáváni účastníci léčení třemi 30 mg intratekálními dávkami WVE-003.
každých 8 týdnů s účastníky, kteří dostávali placebo, a viděli následující:

• Výrazné a trvalé snížení mHTT až o 46%.
• Zachování zdravého, wtHTT.
• WVE-003 byl obecně bezpečný a dobře snášený.
• Statisticky významná korelace snížení mHTT se zpomalením úbytku kaudátu, který
  je zobrazovací biomarker, který předpovídá klinické výsledky.
• Ačkoli tato studie nebyla založena na klinických výsledcích, zpomalení úpadku bylo
  sledované pro celkové motorické skóre (TMS).

Co bude dál?
Na základě úspěšné studie SELECT-HD budou další kroky pro WVE-003 stanoveny na základě schůzek.
s regulačními orgány, aby projednaly vývojový postup pro WVE-003, který bude zahrnovat možnost
zrychlené schválení a také otevřená rozšiřující studie (OLE) pro SELECT-HD.

Přečtěte si dopis komunity

Přečtěte si tiskovou zprávu