"Jsme velmi potěšeni těmito novými údaji, které prokazují statisticky významné, na dávce závislé zpomalení progrese Huntingtonovy choroby a snížení NfL v mozkomíšním moku po 24 měsících," uvedl. Walid Abi-Saab, M.D., vedoucí lékař společnosti uniQure. "Jsme přesvědčeni, že se jedná o první klinickou studii jakéhokoli zkoumaného léku na Huntingtonovu chorobu, která prokázala potenciální dlouhodobý klinický přínos a snížení klíčového markeru neurodegenerace. Vzhledem k jednorázovému podání přípravku AMT-130 máme navíc jedinečnou možnost pokračovat ve shromažďování dlouhodobějších výsledků u pacientů ze studií fáze I/II, abychom podpořili vznikající terapeutický přínos. Těšíme se, že ještě v tomto roce uspořádáme úvodní multidisciplinární schůzku RMAT s FDA, na které projednáme možnosti urychleného klinického vývoje AMT-130."
Přečtěte si celou tiskovou zprávu zde.
0 komentářů