FDA uděluje programu PTC518 pro Huntingtonovu chorobu označení "Fast Track

PTC518 je perorální lék, který snižuje produkci mutovaného proteinu Huntingtin, který způsobuje progresi onemocnění. Programy s označením Fast Track mohou využívat výhod včasné interakce s FDA a mohou mít nárok na přednostní posouzení a urychlené schválení. To následuje po zveřejnění 12měsíčních průběžných údajů ze studie fáze 2 společnosti PTC, které ukázaly, že u účastníků, kteří dostávali PTC518, došlo v závislosti na dávce ke snížení až na 43% mutovaného proteinu Huntingtin v krvi. 

 "Udělení označení Fast Track programu PTC518 dále podporuje potenciál PTC518 poskytnout pacientům s Huntingtonovou chorobou léčbu modifikující jejich onemocnění," řekl Matthew B. Klein, M.D., výkonný ředitel společnosti PTC Therapeutics. 

Přečtěte si tiskovou zprávu zde.