Společnost LoQus23 Therapeutics oznámila financování ve výši 35 milionů liber na vývoj nového léku zaměřeného na inhibici somatické expanze u Huntingtonovy choroby

• Financování vedené přední společností Forbion, která se zabývá rizikovým kapitálem v oblasti přírodních věd, za účasti stávajících investorů SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) a Novartis Venture Fund (NVF).
• Hlavní program zaměřený na MutSβ, který by měl vstoupit do klinické praxe v roce 2026 a nabídnout potenciálně modifikující léčbu Huntingtonovy choroby.
• Generální partner společnosti Forbion Rogier Rooswinkel se stává členem představenstva

Cambridge, Spojené království, 2. října 2024 - Soukromá biotechnologická společnost LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), která zkoumá léky na bázi malých molekul, jež by mohly zastavit nestabilitu DNA a zpomalit neurodegeneraci u Huntingtonovy choroby, myotonické dystrofie typu 1 a podobných onemocnění s expanzí tripletových repetic, dnes oznamuje úspěšné uzavření financování série A ve výši 35 milionů liber (cca 1,4 mil. USD). Toto kolo financování vedla společnost Forbion spolu se stávajícími investory SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) a Novartis Venture Fund (NVF). Generální partner společnosti Forbion Rogier Rooswinkel se stane členem představenstva společnosti LoQus23.

Společnost LoQus23 založili v roce 2019 podnikatelé v rezidenci DDF Dr. David Reynolds, Dr. Caroline Benn a Dr. Ruth McKernan CBE, FMedSci a její vznik podpořil fond SV's Dementia Discovery Fund. V roce 2021 získala další počáteční financování z NVF. Společnost od té doby vytvořila platformu testů a řadu malých molekul inhibitorů MutSα a MutSβ, které jsou terapeuticky relevantní až u 30 onemocnění s tripletovou repeticí, včetně Huntingtonovy choroby.

Větve systému opravy poškození DNA (DDR), které se zabývají opravou chybných inzerce, delece a chybné inkorporace DNA během transkripce a/nebo buněčné replikace, mají dvě hlavní cesty v závislosti na velikosti neshody - MutSα pro malé neshody a MutSβ pro větší inzerce / delece.

Huntingtonova choroba je autozomálně dominantní neurodegenerativní onemocnění, pro které v současné době není k dispozici žádná léčba upravující průběh onemocnění a které má jen v USA 30 000 pacientů. Společnost LoQus23 doufá, že cíleným zásahem do somatické expanze zpomalí nebo dokonce zastaví nástup a progresi Huntingtonovy choroby, což je koncept podpořený genetickými studiemi a nedávno posílený preklinickými modely.

Výnosy z financování série A budou použity především na podporu předklinického vývoje a počátečních klinických studií hlavního programu společnosti LoQus23, alosterického malomolekulárního inhibitoru MutSβ. Společnost připravuje svůj hlavní program na vstup do klinické praxe v roce 2026.

Dr. David Reynolds, výkonný ředitel společnosti LoQus23 Therapeutics, řekl: "Toto financování nám umožní získat klíčové klinické údaje, které podpoří vývoj našeho zajímavého hlavního programu. Stále rostoucí počet údajů, které poukazují na somatickou expanzi způsobenou aberantní opravou DNA, jako na hlavního viníka Huntingtonovy choroby, poskytuje velkou podporu tomu, že náš přístup k vývoji perorální terapie malými molekulami bude pro pacienty s touto strašlivou dědičnou chorobou transformativní. Vítáme společnost Forbion jako hlavního investora tohoto kola spolu s našimi stávajícími investory vysokého kalibru a těšíme se, že budeme moci těžit z jejich podpory a odborných znalostí."

Rogier Rooswinkel, generální partner společnosti Forbion a nově jmenovaný člen představenstva společnosti LoQus23, k tomu uvedl: "Somatická expanze je klíčovou příčinou onemocnění s tripletovými repeticemi, jako je Huntingtonova choroba. V případě somatické expanze se MutSβ jeví jako nejslibnější a nejlépe ověřený cíl, který má potenciál zastavit progresi onemocnění. Společnost LoQus23 je lídrem ve vývoji alosterických malých molekul proti MutSβ a my se těšíme na spolupráci s ní, abychom její molekuly posunuli směrem ke klinice a v konečném důsledku přinesli prospěch pacientům."

Podívejte se na tiskovou zprávu zde