Společnost PTC Therapeutics uzavřela globální licenční smlouvu a dohodu o spolupráci se společností Novartis na programu PTC518 Huntingtonova choroba

2. prosince 2024

- Společnost PTC obdrží při uzavření $1.0B v hotovosti -
- Společnost PTC může získat až $1.9B na vývojové, regulační a prodejní milníky -
- PTC se bude podílet na zisku v USA a na dvouciferných licenčních poplatcích z čistých prodejů mimo USA -
- Po dokončení placebem kontrolované části probíhající studie PIVOT-HD převezme společnost Novartis globální odpovědnost za vývoj, výrobu a obchod -
- Společnost PTC uspořádá konferenční hovor 2. prosince 2024 v 8:30 EST.

WARREN, NJ, 2. prosince 2024 /PRNewswire/ - Společnost PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) dnes oznámila podpis exkluzivní globální licenční smlouvy a smlouvy o spolupráci se společností Novartis Pharmaceuticals Corporation, dceřinou společností Novartis AG (NYSE: NVS), pro svůj program PTC518 Huntingtonova choroba, který zahrnuje související molekuly. Na základě této dohody obdrží společnost PTC zálohovou platbu ve výši $1,0 miliardy, až $1,9 miliardy milníků v oblasti vývoje, regulace a prodeje, podíl na zisku v USA a dvouciferné odstupňované licenční poplatky z prodeje mimo USA.

"PTC518 je přední perorální terapií modifikující Huntingtonovu chorobu, která je ve vývoji, a ekonomická stránka této dohody odpovídá slibům této léčby," řekl Matthew B. Klein, M.D., výkonný ředitel společnosti PTC Therapeutics. "Tato spolupráce spojuje odborné znalosti společnosti PTC v oblasti vývoje léčby štěpením malých molekul se zkušenostmi společnosti Novartis v oblasti globálního vývoje a komercializace neurovědních terapií. Jsme nadšeni, že můžeme spolupracovat se společností Novartis na urychlení potenciálu PTC518 pro statisíce pacientů s HD na celém světě, kteří potřebují terapii navrženou tak, aby byla dobře snášena a byla účinnou terapií modifikující onemocnění. Společnost PTC použije výnosy z této transakce na rozšíření naší platformy pro splicing a také na podporu komerčních a vývojových aktivit portfolia."

"Huntingtonova choroba je devastující, smrtelné, rodinné onemocnění. Tato dohoda s PTC má posílit naši neurovědeckou řadu a odráží naše strategické zaměření a závazek zkoumat nové a potenciálně transformační přístupy k neurodegenerativním onemocněním s vysokou mírou neuspokojených potřeb," uvedl Vas Narasimhan, generální ředitel společnosti Novartis. "Těšíme se, že budeme moci stavět na našich odborných znalostech v oblasti neurodegenerativních onemocnění a zkušenostech s HD se záměrem rozvíjet tuto potenciální první perorální terapii ve své třídě pro komunitu HD."

Přípravek PTC518 byl objeven na základě ověřené platformy společnosti PTC pro splicing a v současné době je zkoumán v probíhající studii fáze 2 PIVOT-HD. Průběžné výsledky oznámené v červnu 2024 prokázaly, že léčba přípravkem PTC518 vedla k trvalému, na dávce závislému snížení hladin mutantního proteinu Huntingtin (HTT) v krvi a mozkomíšním moku (CSF) a také k časným signálům přínosu v závislosti na dávce u klíčových klinických měření po 12 měsících.¹ Důležité je, že PTC518 nadále vykazuje příznivý profil bezpečnosti a snášenlivosti.¹

Společnost Novartis převezme odpovědnost za vývoj, výrobu a komercializaci PTC518 po dokončení probíhající placebem kontrolované části studie PIVOT-HD, což se očekává v první polovině roku 2025.  

Společnosti se budou dělit o zisky a ztráty v USA v poměru 40/60 (40% PTC a 60% Novartis).

Uzavření transakce podléhá obvyklým uzavíracím podmínkám, včetně schválení regulačními orgány. Strany předpokládají, že dohoda bude uzavřena v prvním čtvrtletí roku 2025.