Společnost UniQure oznamuje, že FDA udělila AMT-130 označení průlomové terapie pro léčbu Huntingtonovy choroby

~ Označení průlomové terapie na základě klinických důkazů ze studií fáze I/II, které prokazují významné zpomalení progrese onemocnění ~

~ Další aktualizace předpisů a pokyny k předkládání žádostí o biologickou licenci 

očekává ve druhém čtvrtletí roku 2025 ~ 

LEXINGTON, Massachusetts a AMSTERDAM, 17. dubna 2025(GLOBE NEWSWIRE) -. uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), přední společnost v oblasti genové terapie, která vyvíjí transformativní terapie pro pacienty s vážnými zdravotními problémy, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil přípravku AMT-130 označení průlomové terapie pro léčbu Huntingtonovy choroby, vzácného dědičného neurodegenerativního onemocnění, pro které v současné době není k dispozici žádná terapie modifikující onemocnění. Toto označení doplňuje označení Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), označení Orphan Drug a označení Fast Track, které FDA již dříve udělila přípravku AMT-130.

"Získání označení průlomové léčby podtrhuje naléhavou potřebu účinné léčby Huntingtonovy choroby a povzbudivé průběžné údaje, které ukazují, že AMT-130 má potenciál zpomalit progresi onemocnění," řekl. Walid Abi-Saab, M.D., vedoucí lékař společnosti uniQure. "Je to výrazné uznání slibů AMT-130 a významného pokroku, kterého jsme dosáhli. Velmi si ceníme trvalého závazku úřadu FDA podporovat inovativní genové terapie pro pacienty s kritickými neuspokojenými potřebami a těšíme se na úzkou spolupráci s úřadem, abychom mohli co nejrychleji nabídnout AMT-130 komunitě pacientů s Huntingtonovou chorobou."

Označení průlomové terapie je podloženo klinickými údaji z probíhajících studií fáze I/II přípravku AMT-130 pro léčbu Huntingtonovy choroby. V červenci 2024 společnost uniQure představila průběžné údaje po 24 měsících, které prokázaly zpomalení progrese onemocnění v závislosti na dávce na základě cUHDRS léčených pacientů ve srovnání s přirozeným průběhem onemocnění váženým podle sklonu. K dnešnímu dni dostalo přípravek AMT-130 celkem 45 pacientů.

Označení průlomové léčby je určeno k urychlení vývoje a přezkoumání zkoušených léčebných přípravků, které jsou určeny k léčbě závažného onemocnění a předběžné klinické důkazy naznačují, že lék může prokázat podstatné zlepšení oproti dostupné léčbě v klinicky významném cílovém ukazateli (ukazatelích). Předběžné klinické důkazy by obecně měly ukazovat jasnou výhodu oproti dostupné léčbě. Lék, který získá označení průlomové terapie, má nárok na všechny prvky označení Fast Track, intenzivní vedení účinného programu vývoje léku a závazek FDA zahrnující vedoucí pracovníky.¹.

Přečtěte si celou tiskovou zprávu zde.

jako