Společnosti Prilenia a Ferrer poskytly aktuální informace o evropském regulačním procesu pro Pridopidin u Huntingtonovy choroby

25. července 2025

NAARDEN, Nizozemsko & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Španělsko-(BUSINESS WIRE)- Společnosti Prilenia Therapeutics B.V. a Ferrer dnes oznámily, že Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) doporučil zamítnout žádost o registraci pridopidinu pro Huntingtonovu chorobu (HD).

Jsme zklamáni, ale neochvějně se snažíme pacientům nabídnout účinnou léčbu a ve spolupráci s regulačními orgány prozkoumáme všechny možnosti.

Společnosti Prilenia a Ferrer se zaměřují na co nejrychlejší zpřístupnění pridopidinu lidem s HD a amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) po celém světě. V nejbližší době se plánuje zahájení potenciálně registrační celosvětové studie HD, která by potvrdila dříve zjištěné výsledky pridopidinu, a klíčové celosvětové studie fáze 3 ALS, přičemž nábor do obou studií by měl být zahájen co nejdříve.

O pridopidinu

Pridopidin (45 mg dvakrát denně) je silný a selektivní agonista sigma-1 receptoru (S1R), který stimuluje klíčové neuroprotektivní mechanismy často narušené u neurodegenerativních onemocnění, jako je HD a ALSi.

Rozsáhlý vývojový program pridopidinu zahrnoval přibližně 1 600 osob a prokázal klinicky významné a trvalé přínosy v oblasti progrese onemocnění, poznávání, motorických schopností a kvality života pacientů s příznivým profilem bezpečnosti a snášenlivosti.

Kromě HD je pridopidin v pozdní fázi klinického vývoje pro ALS, přičemž společnosti Prilenia a Ferrer plánují co nejdříve zahájit jedinou klíčovou studii fáze 3 u ALS, která bude vycházet z výsledků studie fáze 2 HEALEY ALS Platform Trial u populace s časnou a rychle progredující chorobou.

Pridopidin je v USA a EU označen jako lék pro vzácná onemocnění (Orphan Drug) pro HD a ALS a FDA jej označila jako zrychlený lék pro léčbu HDii.

Nurzigma® (pridopidin) je registrovaná ochranná známka společnosti Prilenia.

O Huntingtonově chorobě

Huntingtonova choroba (HD) je vzácné, dědičné, autozomálně dominantní neurodegenerativní onemocnění, které se projevuje funkčními, motorickými, kognitivními a behaviorálními příznaky. HD je způsobena mutací v genu huntingtinuiii a každé dítě rodiče s HD má 50procentní šanci, že se u něj nemoc rozvine.iv

HD postihuje přibližně 4,88 ze 100 000 lidí na celém světě a dalších 300 000 lidí je ohroženo vznikem HDv,vi. Obvykle je diagnostikována mezi 30. a 50. rokem života, ačkoli HD se může vyskytnout v jakémkoli věku, včetně dětí a mladých dospělých (tzv. juvenilní HD neboli JHD). Onemocnění postupuje pomalu v průběhu 15 až 20 let, přičemž pacienti pomalu ztrácejí schopnost pracovat, komunikovat, zvládat každodenní život a postarat se o sebe. Toto narůstající postižení vede k plné závislosti na pečovateli a nakonec ke smrti.

Jediná v současné době dostupná léčba HD se zaměřuje na zmírnění symptomů a paliativní péči, aniž by ovlivňovala míru celkové progrese.

O společnosti Prilenia

Prilenia je soukromá biofarmaceutická společnost, jejímž motorem je neochvějný závazek k vědecké excelenci a urychlení pokroku pro lidi postižené Huntingtonovou chorobou (HD), amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) a další děti a dospělé s neurodegenerativními poruchami. Naše poslání je prosté, ale naléhavé: vyvíjet a zajistit trvalý přístup k transformativním lékům pro lidi postižené ničivými neurodegenerativními chorobami.

Dne 28. dubna 2025 uzavřela společnost Prilenia se společností Ferrer smlouvu o spolupráci a licenci na komercializaci a společný vývoj pridopidinu v Evropě a na dalších vybraných trzích, přičemž si ponechala plná práva na komercializaci a vývoj pridopidinu v Severní Americe, Japonsku a Asii a Tichomoří.

Společnost je registrována v Nizozemsku a podporují ji přední investoři v oblasti věd o živé přírodě.

Další informace naleznete na adrese www.prilenia.com a spojte se s námi na LinkedIn nebo X (Twitter).

O společnosti Ferrer

Ve společnosti Ferrer využíváme podnikání k boji za sociální spravedlnost. Již dlouho jsme společností, která chce dělat věci jinak; namísto maximalizace výnosů pro akcionáře reinvestujeme velkou část našeho zisku do iniciativ, které vracejí hodnotu společnosti. Zpět tam, kam patří. Jdeme nad rámec dodržování předpisů a řídíme se nejvyššími standardy udržitelnosti, etiky a integrity. Z tohoto důvodu jsme od roku 2022 společností B Corp.

Společnost Ferrer byla založena v Barceloně v roce 1959 a nabízí transformativní řešení pro život ohrožující nemoci ve více než sto zemích. V souladu s naším cílem se stále více zaměřujeme na plicní cévní a intersticiální plicní onemocnění a vzácné neurologické poruchy u dospělých i dětí. Náš tým čítající 1 800 zaměstnanců se řídí jasným přesvědčením: naše podnikání není samoúčelné, ale je cestou ke změně života.

My jsme Ferrer. Ferrer nadobro. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. et al. Receptor Sigma-1 zprostředkovává pridopidinovou záchranu mitochondriální funkce u modelů Huntingtonovy choroby. Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. Výroční zasedání AAN, 6.-9. dubna 2025, San Diego, Kalifornie iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Pridopidin chrání neurony před toxicitou mutantního huntingtinu prostřednictvím receptoru sigma-1. Neurobiol Dis. 2019 Sep;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 May 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Genetika Huntingtonovy choroby. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al. prevalence a výskyt Huntingtonovy choroby: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). Od patogeneze k terapii: A Review of 150 Years of Huntington's Disease Research (Přehled 150 let výzkumu Huntingtonovy choroby). International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

Kontakty pro média:

Prilenia Kontaktní komunikační tým info@prilenia.com

Ferrer Kontakt Alba Soler, ředitelka komunikace asolerc@ferrer.com

Zdroj: Prilenia Therapeutics B.V.