Skyhawk hlásí údaje o kohortě C

Společnost Skyhawk dnes poskytla níže uvedené aktualizované informace o části C své studie SKY-0515 fáze 1.

--Komunitní dopis--

Vážení přátelé a kolegové ze Skyhawku,

S potěšením dnes oznamujeme první průběžné výsledky ze skupiny pacientů části C naší klinické studie SKY-0515 fáze 1 pro léčbu Huntingtonovy choroby. Níže a v odkazu zde je tisková zpráva.

Jak je patrné z výše uvedeného obrázku, v 84. den vykazují pacienti, kteří dostávají přípravek SKY-0515, snížení mHTT proteinu v krvi v závislosti na dávce, včetně 62% při perorální dávce 9 mg denně, přičemž léčba pokračuje.

Léčba přípravkem SKY-0515 rovněž vede k významnému snížení mRNA PMS1 v závislosti na dávce a vykazuje vynikající průnik do centrálního nervového systému. Léčivo bylo obecně dobře snášeno v obou testovaných dávkách, což podporuje pokračování klinického vývoje a naše studie fáze 2/3 FALCON-HD u pacientů se nyní zařazuje v Austrálii a na Novém Zélandu.

"Přípravek SKY-0515 snižuje hladinu proteinu mHTT v nejpůsobivějším rozsahu, jaký jsme dosud u pacientů zaznamenali, a co je zásadní, klinické údaje a údaje o biomarkerech zatím nevykazují žádné obavy o bezpečnost při jakémkoli testovaném dávkování," uvedl Ed Wild, profesor neurologie na University College London. "Je skvělé, že pozorujeme také podstatné snížení PMS1, což by měla být účinná kombinace pro léčbu Huntingtonovy choroby prostřednictvím dvou jejích hlavních patogenetických mechanismů. Takto vypadá úspěch po třech měsících, který připravuje půdu pro významný dopad na lidi žijící s HD po celém světě - pro které by perorálně podávaná léčba snižující hladinu huntingtinu, jako je SKY-0515, byla skutečně transformativní."

"Síla odpovědi na biomarkery přípravku SKY-0515 po pouhých 84 dnech léčby podtrhuje jeho potenciál jako transformační terapie HD," řekl Sergej Paushkin, vedoucí výzkumu a vývoje společnosti Skyhawk Therapeutics. "Tyto průběžné údaje představují důležitý milník pro SKY-0515 a zdůrazňují sílu platformy společnosti Skyhawk, která poskytuje první malé molekuly ve své třídě pro devastující onemocnění bez schválené terapie modifikující onemocnění."

Společnost Skyhawk plánuje do konce roku 2027 uvést na kliniku řadu dalších nových léků na vzácná neurologická onemocnění, u nichž neexistuje žádná léčba modifikující onemocnění. První z nich je na cestě k zahájení zkoušek v polovině roku 2026.

Jsme nadšeni pokrokem v pomoci pacientům a jsme vděčni za vaši podporu!

Se vším všudy,

Maura a tým Skyhawk~