ADORE-DH - potenciální terapie kmenovými buňkami

ADORE-DH byla studie fáze II potenciální léčby HD kmenovými buňkami.

Cílem této randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie, kterou sponzorovala společnost AZIDUS Brasil (organizace poskytující komplexní služby v oblasti klinického výzkumu), bylo vyhodnotit bezpečnost a účinnost přípravku NestaCell® u pacientů s HD. NestaCell® je léčba založená na lidských kmenových buňkách zubní dřeně (hDPSC), která obsahuje kmenové buňky ze zubní dřeně mléčných zubů zdravých dětí. Zubní dřeň je nejvnitřnější vrstva zubu obsahující kmenové buňky, které mohou dozrát v různé typy buněk, včetně nervových. Projekt ADORE-DH byl financován společností Cellavita, která je vývojářem technologie NestaCell®.

V této studii prováděné na jednom místě v Brazílii bylo randomizováno 35 účastníků. Účastníci byli rozděleni v poměru 2:2:1, aby dostávali buď hDPSC v nižší dávce (1 milion buněk/kg), hDPSC ve vyšší dávce (2 miliony buněk/kg), nebo placebo. Devět infuzí studijního přípravku bylo podáno intravenózně po dobu 11 měsíců. Studii dokončilo 32 účastníků.

Primárním cílovým ukazatelem studie byla změna celkového motorického skóre (TMS) na stupnici UHDRS (Unified Huntington's Disease Rating Scale). Sekundární výsledky zahrnovaly celkovou funkční kapacitu UHDRS (TFC), celkové skóre chorey (TCS), funkční kontrolní seznam (FC) a kvantifikaci bílé hmoty na základě magnetické rezonance (MRI). Bezpečnost byla hodnocena sledováním nežádoucích příhod a laboratorních parametrů.

Obě dávky vykazovaly příznivý bezpečnostní profil, bez zvýšeného výskytu nežádoucích účinků ve srovnání s placebem. Žádná závažná nežádoucí příhoda nebyla považována za související s léčbou.

U obou dávek došlo ve srovnání s placebem ke zlepšení UHDRS-TMS a u skupiny s vyšší dávkou došlo také ke zlepšení UHDRS-TFC. Další zlepšení bylo zaznamenáno v TCS a FC. Analýza MRI ukázala trend ke zpomalení úbytku bílé a šedé hmoty centrálního nervového systému u léčených účastníků.

Celkově byl přípravek NestaCell® dobře snášen a vykazoval zlepšení motorických a funkčních výsledků u pacientů s HD. Plánuje se studie fáze III, která zhodnotí účinnost a dlouhodobou bezpečnost u větší skupiny účastníků.