Společnost uniQure poskytuje aktuální informace o regulaci AMT-130 pro Huntingtonovu chorobu

3. listopadu 2025

Vážená komunito Huntingtonovy choroby,

Dnes jsme vydali tiskovou zprávu, ve které jsme oznámili, že společnost uniQure obdržela od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) během nedávného setkání před podáním žádosti o biologickou licenci (BLA) zpětnou vazbu týkající se AMT-130, zkoumané genové terapie Huntingtonovy choroby (HD). Úřad FDA definuje BLA jako “komplexní žádost o schválení komerční distribuce biologického přípravku předloženou úřadu FDA”. Cílem schůzky před podáním žádosti o povolení je, aby společnost a úřad FDA sladily požadavky a očekávání týkající se žádosti.

Ačkoli jsme neobdrželi závěrečný zápis z jednání, společnost uniQure se domnívá, že FDA naznačila, že údaje z probíhající studie fáze I/II AMT-130 ve srovnání s externí kontrolou již nemusí sloužit jako primární základ pro předložení BLA. Ačkoli načasování předložení BLA pro AMT-130 je nyní nejasné, Společnost uniQure je i nadále plně odhodlána spolupracovat s úřadem FDA na určení nejlepšího postupu, který by pacientům a jejich rodinám přinesl AMT-130.

“Jsme překvapeni předběžnou zpětnou vazbou FDA na schůzce před schválením BLA, což je drastická změna oproti pokynům, které FDA poskytla v listopadu 2024, kdy souhlasila s tím, že údaje z probíhajících studií fáze I/II ve srovnání s přirozenou externí kontrolou mohou sloužit jako primární základ pro předložení BLA v rámci zrychleného schvalování,” uvedl Matt Kapusta, výkonný ředitel společnosti uniQure. “Tato zpráva je neočekávaná a jsme opravdu zklamáni kvůli lidem žijícím s HD, kteří nemají žádné možnosti léčby tohoto devastujícího onemocnění. Jsme pevně přesvědčeni, že AMT-130 může pacientům přinést značný užitek, a jsme i nadále plně odhodláni spolupracovat s FDA na určení nejlepší cesty, jak rychle přinést AMT-130 pacientům a jejich rodinám v USA.”

Chápeme, jak těžké bude pro pacienty a jejich rodiny slyšet tuto nečekanou zprávu, a ujišťujeme vás, že budeme neúnavně spolupracovat s FDA na vytvoření další cesty pro AMT-130. Po celou dobu trvání tohoto programu klinického vývoje jsme spolupracovali s komunitou HD a této spolupráce si velmi vážíme. Při řešení této náročné situace budeme i nadále transparentně komunikovat a spolupracovat s komunitou.

V případě dalších dotazů se prosím obraťte na e-mailovou adresu. medinfo@uniqure.com nebo zavolejte na číslo 1-866-520-1257.

S pozdravem, Daniel Leonard Výkonný ředitel pro globální obhajobu pacientů

-Tisková zpráva-

3. listopadu 2025

LEXINGTON, Mass. a AMSTERDAM, 3. listopadu 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - Společnost uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), přední společnost v oblasti genové terapie, která vyvíjí transformativní terapie pro pacienty s vážnými zdravotními problémy, dnes oznámila, že během nedávného setkání před podáním žádosti o biologickou licenci (BLA) obdržela od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) zpětnou vazbu týkající se AMT-130, zkoumané genové terapie Huntingtonovy choroby (HD).

Ačkoli ještě nebyl obdržen konečný zápis ze schůzky, na základě diskusí na schůzce se společnost uniQure domnívá, že FDA v současné době již nesouhlasí s tím, že údaje ze studií fáze I/II AMT-130 ve srovnání s externí kontrolou, podle předem specifikovaných protokolů a plánů statistické analýzy, které byly předány FDA před analýzami, mohou být dostatečné pro poskytnutí primárních důkazů na podporu předložení BLA. To je klíčový posun oproti předchozí komunikaci s FDA v rámci několika jednání typu B v uplynulém roce. Načasování předložení BLA pro AMT-130 je proto nyní nejasné..

Společnost uniQure očekává, že obdrží závěrečný protokol do 30 dnů od jednání, a plánuje naléhavě jednat s FDA, aby našla cestu k včasnému urychlenému schválení AMT-130.

Na základě údajů ze studií fáze I/II ve srovnání s externími kontrolami udělil FDA v dubnu 2025 přípravku AMT-130 označení průlomové terapie a v květnu 2024 označení pokročilé regenerativní léčby (RMAT).

“Jsme překvapeni zpětnou vazbou FDA na nedávném setkání před schválením BLA, což je drastická změna oproti pokynům, které FDA poskytla v listopadu 2024, že údaje z probíhajících studií fáze I/II ve srovnání s přirozenou externí kontrolou mohou sloužit jako primární základ pro předložení BLA v rámci zrychleného schvalování,” uvedl Matt Kapusta, výkonný ředitel společnosti uniQure. “Tato zpráva je neočekávaná a jsme opravdu zklamáni kvůli lidem žijícím s HD, kteří nemají žádné možnosti léčby této devastující nemoci. Jsme pevně přesvědčeni, že AMT-130 má potenciál přinést pacientům značný užitek, a jsme i nadále plně odhodláni spolupracovat s FDA na určení nejlepší cesty, jak rychle přinést AMT-130 pacientům a jejich rodinám v USA.”

Kromě pokračování spolupráce s FDA na vývoji přípravku AMT-130 pro léčbu Huntingtonovy choroby plánuje společnost uniQure souběžně pokračovat v jednáních s dalšími regulačními agenturami, včetně Evropské unie a Spojeného království.

O společnosti uniQure

Společnost uniQure plní příslib genové terapie - jednotlivé léčebné postupy s potenciálně léčebnými výsledky. Schválení genové terapie společnosti uniQure pro hemofilii B - historický úspěch založený na více než desetiletém výzkumu a klinickém vývoji - představuje významný milník v oblasti genomické medicíny a představuje nový přístup k léčbě pacientů žijících s hemofilií. uniQure nyní rozvíjí řadu patentovaných genových terapií pro léčbu pacientů s Huntingtonovou chorobou, refrakterní epilepsií spánkového laloku, ALS, Fabryho chorobou a dalšími závažnými onemocněními. www.uniQure.com

výhledová prohlášení společnosti uniQure

Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení. Všechna prohlášení jiná než prohlášení o historických skutečnostech jsou výhledová prohlášení, která jsou často označena výrazy jako “očekávat”, “věřit”, “mohl”, “stanovit”, “odhadovat”, “očekávat”, “cíl”, “zamýšlet”, “těšit se”, “může”, “plánovat”, “potenciální”, “předvídat”, “projektovat”, “usilovat”, “měl by”, “bude”, “by” a podobnými výrazy a jejich zápory. Výhledová prohlášení vycházejí z přesvědčení a předpokladů vedení společnosti a z informací, které má vedení k dispozici k datu vydání této tiskové zprávy. Příklady těchto výhledových prohlášení zahrnují mimo jiné prohlášení týkající se: plánů společnosti na pokrok v oblasti AMT-130 v USA, včetně plánů Společnosti spolupracovat s FDA s cílem najít cestu k včasnému urychlenému schválení AMT-130 a urychlenému zpřístupnění AMT-130 pacientům a jejich rodinám v USA.; načasování a výsledek interakcí s regulačními orgány v souvislosti s programem AMT-130, včetně plánů společnosti postupovat v diskusích s dalšími regulačními orgány, včetně Evropské unie a Spojeného království, souběžně s regulačními diskusemi s FDA; obdržení závěrečného zápisu ze schůzky s FDA před schválením licence do 30 dnů od schůzky; načasování předložení BLA pro AMT-130; přesvědčení společnosti, že FDA již nesouhlasí s tím, že údaje ze studií fáze I/II AMT-130 ve srovnání s externí kontrolou mohou být dostatečné pro poskytnutí primárních důkazů na podporu předložení BLA; a potenciál AMT-130 přinést pacientům významný prospěch. Skutečné výsledky společnosti se mohou z mnoha důvodů podstatně lišit od výsledků předpokládaných v těchto výhledových prohlášeních. Mezi tato rizika a nejistoty patří mj: rizika spojená s klinickými zkouškami AMT-130 ve fázi I/ll, včetně rizika, že tyto zkoušky nebudou schopny prokázat údaje dostatečné pro podporu dalšího klinického vývoje nebo schválení regulačními orgány; riziko, že budou k dispozici další údaje o pacientech, které povedou k jiné interpretaci, než jaká vyplývá z hlavních údajů; rizika spojená s interakcí společnosti s regulačními orgány, která mohou ovlivnit zahájení, načasování a průběh klinických zkoušek a cesty ke schválení regulačními orgány; zda jsou měření, která společnost vyhodnocuje, považována za spolehlivá a citlivá měření progrese onemocnění; zda označení RMAT, označení průlomové terapie nebo jakákoli zrychlená cesta, pokud budou uděleny, povedou ke schválení regulačními orgány; schopnost společnosti provést a financovat fázi III nebo potvrzující studii pro AMT-130, pokud to bude nutné; schopnost společnosti pokračovat v budování a udržování infrastruktury a personálu potřebného k dosažení jejích cílů; účinnost společnosti při řízení současných a budoucích klinických zkoušek a regulačních procesů; schopnost společnosti prokázat terapeutické přínosy svých kandidátů na genovou terapii v klinických zkouškách; pokračující vývoj a přijetí genových terapií; schopnost společnosti získat, udržovat a chránit své duševní vlastnictví; a schopnost společnosti financovat svou činnost a získat další kapitál podle potřeby a za přijatelných podmínek. Tato rizika a nejistoty jsou podrobněji popsány pod nadpisem “Rizikové faktory” v pravidelných zprávách společnosti podávaných Komisi pro cenné papíry a burzy USA (SEC), včetně výroční zprávy na formuláři 10-K podané u SEC dne 27. února 2025, čtvrtletních zpráv na formuláři 10-Q podaných u SEC dne 9. května 2025 a 29. července 2025 a v dalších zprávách, které společnost čas od času podává u SEC. Vzhledem k těmto rizikům, nejistotám a dalším faktorům byste se neměli na tato výhledová prohlášení příliš spoléhat a s výjimkou případů vyžadovaných zákonem Společnost nepřebírá žádnou povinnost tato výhledová prohlášení aktualizovat, a to ani v případě, že budou v budoucnu k dispozici nové informace.

kontakty uniQure:

PRO INVESTORY:

Chiara Russo
Přímá linka: 781-491-4371
Mobil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com PRO MÉDIA:

Tom Malone Přímá linka: 339-970-7558 Mobil: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com