Aktualizace od LoQus23

LoQus23 Therapeutics je biotechnologická společnost, která zkoumá léky s malými molekulami, jež by mohly zastavit patogenní expanzi tripletů, která je příčinou a hnací silou Huntingtonovy choroby (HD), myotonické dystrofie typu 1 a dalších onemocnění s expanzí tripletů. Dnes oznámila, že nominovala a pokračuje v přípravě kandidáta na lék LQT-23, který má převratný potenciál zpomalit nebo zastavit progresi HD.

Společnost LoQus23 již dříve v roce 2024 oznámila financování a zaměření na vývoj řady inhibitorů MutSβ s plánem vstoupit do klinické praxe do roku 2026. Nyní oficiálně nominovali LQT-23 jako svého hlavního kandidáta - zatím nejpokročilejší a nejsilnější inhibitor - s preklinickými údaji, které ukazují, že blokuje somatickou expanzi v modelech HD. Ještě letos také plánují podat žádost o IND/CTA, což znamená připravenost k prvním zkouškám na lidech.

Nominace LQT-23 jako našeho kandidáta na vývoj je pro LoQus23 významným momentem a potvrzuje naši strategii rozvoje naší řady inhibitorů MSH3/MutSβ, která má změnit životy pacientů.

Dr. David Reynolds, výkonný ředitel společnosti LoQus23

-TISKOVÁ ZPRÁVA--

Společnost LoQus23 Therapeutics nominovala LQT-23 jako první perorální kandidáta na léčbu Huntingtonovy choroby ve své třídě

• LQT-23 je silný, vysoce diferencovaný alosterický inhibitor malých molekul MSH3/MutSβ, první ve své třídě.
• Jedinečný mechanismus účinku s potenciálem zpomalit nebo zastavit progresi HD

CAMBRIDGE, Anglie, 6. ledna 2026 /PRNewswire/ - Společnost LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), biotechnologická společnost zkoumající léky na bázi malých molekul, které by mohly zastavit patogenní expanzi tripletů, jež je příčinou a hnací silou Huntingtonovy choroby (HD), myotonické dystrofie typu 1 a dalších onemocnění s expanzí tripletů, dnes oznámila, že nominovala a pokračuje ve vývoji LQT-23, kandidáta na lék, který má převratný potenciál zpomalit nebo zastavit progresi HD.

Ukázalo se, že oprava chyb DNA je klíčovým faktorem vzniku HD a dalších onemocnění s tripletovými repeticemi. Konvergentní důkazy z lidské genetiky, postmortálních studií a mechanistického výzkumu identifikují MSH3/MutSβ jako nejslibnější cíl dráhy opravy chyb DNA. Tento protein je však velmi náročným cílem pro terapeutický zásah malými molekulami.

Společnost LoQus23 využila svých hlubokých odborných znalostí o této dráze a onemocnění a vytvořila platformu testů a řadu malých molekul inhibitorů MutSβ. LQT-23 představuje průlomový pokrok v modulaci MutSβ pro léčbu HD, protože využívá nový mechanismus účinku k inhibici tohoto komplexního cíle. LQT-23 je dosud nejpokročilejší a nejúčinnější alosterický inhibitor MutSβ na bázi malých molekul.

Dr. David Reynolds, výkonný ředitel společnosti LoQus23 Therapeutics, uvedl.: “Nominace LQT-23 jako našeho kandidáta na vývoj je pro LoQus23 významným momentem a potvrzuje naši strategii rozvoje naší řady inhibitorů MSH3/MutSβ, která má změnit životy pacientů. Chtěl bych vyjádřit uznání našemu týmu, který po mnoho let neúnavně pracoval na identifikaci tohoto kandidáta pro tak obtížný cíl, a těšíme se, že jej ještě letos posuneme k podání žádosti o IND/CTA.”

Dr. Cyrus Mozayeni, předseda představenstva společnosti LoQus23, dodal.: “MSH3/MutSβ je nejslibnějším a nejlépe ověřeným cílem pro HD, ale je obtížné ho léčit. Od financování v roce 2024 tým dosáhl výjimečného pokroku a jmenování LQT-23 naším hlavním kandidátem na vývoj podtrhuje naše hluboké odborné znalosti v dané oblasti a zároveň staví LoQus23 do čela nových terapií pro léčbu HD.”

Předklinické studie LQT-23 prokázaly silnou a selektivní modulaci MSH3/MutSβ, která vede k silné blokádě somatické expanze v buněčných systémech HD a na zvířecích modelech. Předklinický vývoj bude pokračovat do roku 2026.

Huntingtonova choroba je autozomálně dominantní neurodegenerativní onemocnění, pro které v současné době neexistuje schválená léčba modifikující průběh onemocnění a které má jen v USA 30 000 pacientů. Společnost LoQus23 doufá, že cíleným zásahem do somatické expanze zpomalí nebo dokonce zastaví nástup a progresi Huntingtonovy choroby. V roce 2024 společnost LoQus23 oznámila úspěšné uzavření kola financování série A ve výši 35 milionů liber, které vedla společnost Forbion spolu se stávajícími investory SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund a Novartis Venture Fund.

Poznámky pro redakci

O společnosti LoQus23 Therapeutics Ltd

LoQus23 je biotechnologická společnost se sídlem v Cambridge ve Velké Británii, která vyvíjí malé molekuly inhibitorů somatické expanze pro léčbu Huntingtonovy choroby a dalších onemocnění s expanzí tripletových repetic. Huntingtonova choroba je autozomálně dominantní neurodegenerativní onemocnění, pro které v současné době neexistuje schválená léčba modifikující průběh onemocnění a které má jen v USA v současné době 30 000 pacientů.

Přístup společnosti LoQus23 má potenciál zastavit nestabilitu DNA, a tím zpomalit neurodegeneraci u těchto onemocnění. Společnost LoQus23 se zaměřuje na využití přístupu založeného na struktuře k návrhu léků s malými molekulami, který může nabídnout pohodlnější podávání než jiné přístupy. Perorální léky na bázi malých molekul mají dobré výsledky v léčbě komplexních onemocnění mozku a poskytují pacientům větší pohodlí ve srovnání s jinými moderními způsoby léčby. Hlavní program společnosti LoQus23, silný alosterický inhibitor MSH3 na bázi malých molekul, který je součástí komplexu MutSβ a který nyní vstupuje do předklinického vývoje.

Společnost LoQus23 má velmi zkušený vedoucí tým, který je postaven na vědeckých poznatcích světové úrovně. Původně ji v roce 2019 založili Dr. David Reynolds, Dr. Caroline Benn a Dr. Ruth McKernan CBE, FMedSci, rezidenční podnikatelé fondu SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, který také působil jako počáteční investor. V říjnu 2024 společnost uzavřela úspěšné kolo financování série A ve výši 35 milionů liber, které vedla společnost Forbion spolu se stávajícími investory SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund a Novartis Venture Fund.

Další informace naleznete na adrese: www.loqus23.com