Společnost uniQure oznamuje setkání s FDA

9. ledna 2026 7:05 EST

Společnost uniQure oznamuje naplánované setkání typu A s FDA

LEXINGTON, Mass. a AMSTERDAM, 09. ledna 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - Společnost uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), přední společnost v oblasti genové terapie, která vyvíjí transformační terapie pro pacienty s vážnými zdravotními problémy, dnes oznámila, že se setkala s americkým úřadem typu A. Food and Drug Administration (FDA), na kterém se bude projednávat soubor údajů pro žádost o biologickou licenci (BLA) na podporu urychleného schválení AMT-130, zkoumané genové terapie společnosti pro léčbu Huntingtonovy choroby.

“Těšíme se na konstruktivní diskusi s FDA, která povede k včasnému řešení otázky urychleného schválení AMT-130,” uvedl Matt Kapusta, výkonný ředitel společnosti uniQure. “Komunita zabývající se Huntingtonovou chorobou, včetně pacientů a lékařů, zdůraznila hlubokou neuspokojenou lékařskou potřebu a důležitost včasného přístupu k potenciálně chorobu modifikujícím terapiím, jako je AMT-130. Jsme i nadále hluboce odhodláni usilovat o přístup pacientů a zároveň pokračovat v úzké spolupráci s FDA.”

Společnost očekává, že po obdržení oficiálního zápisu z jednání poskytne aktuální informace o regulaci.

O společnosti uniQure

Společnost uniQure plní příslib genové terapie - jednotlivé léčebné postupy s potenciálně léčebnými výsledky. Schválení genové terapie společnosti uniQure pro hemofilii B - historický úspěch založený na více než desetiletém výzkumu a klinickém vývoji - představuje významný milník v oblasti genomické medicíny a představuje nový přístup k léčbě pacientů žijících s hemofilií. uniQure nyní rozvíjí řadu patentovaných genových terapií pro léčbu pacientů s Huntingtonovou chorobou, refrakterní epilepsií spánkového laloku, ALS, Fabryho chorobou a dalšími závažnými onemocněními. www.uniQure.com

výhledová prohlášení společnosti uniQure

Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení. Všechna prohlášení jiná než prohlášení o historických skutečnostech jsou výhledová prohlášení, která jsou často označena výrazy jako “očekávat”, “věřit”, “mohl”, “stanovit”, “odhadovat”, “očekávat”, “cíl”, “zamýšlet”, “těšit se”, “může”, “plánovat”, “potenciální”, “předvídat”, “projektovat”, “usilovat”, “měl by”, “bude”, “by” a podobnými výrazy a jejich zápory. Výhledová prohlášení vycházejí z přesvědčení a předpokladů vedení společnosti a z informací, které má vedení k dispozici k datu vydání této tiskové zprávy. Mezi příklady těchto výhledových prohlášení patří mimo jiné prohlášení týkající se: plánů společnosti uspořádat schůzku typu A s FDA a pracovat na včasném řešení ohledně zrychleného způsobu schválení AMT-130; AMT-130 jako potenciálně chorobu modifikující terapie; a plánů společnosti poskytnout aktuální informace o regulaci po obdržení oficiálního zápisu z plánované schůzky typu A. Skutečné výsledky společnosti se mohou z mnoha důvodů podstatně lišit od výsledků předpokládaných v těchto výhledových prohlášeních. Mezi tato rizika a nejistoty patří mj: rizika související s klinickými zkouškami AMT-130 ve fázi I/ll, včetně rizika, že tyto zkoušky nebudou schopny prokázat údaje dostatečné pro podporu dalšího klinického vývoje nebo schválení regulačními orgány; riziko, že FDA nakonec dospěje k závěru, že tyto zkoušky nejsou dostatečné a dobře kontrolované, aby poskytly primární důkazy pro podporu BLA; riziko, že budou k dispozici další údaje o pacientech, které povedou k odlišné interpretaci, než jaká vyplývá z hlavních údajů; rizika související s interakcí společnosti s regulačními orgány, která mohou ovlivnit zahájení, načasování a průběh klinických zkoušek a cesty ke schválení regulačními orgány; zda jsou měření, která společnost vyhodnocuje, považována za spolehlivá a citlivá měření progrese onemocnění; zda označení RMAT, označení Breakthrough Therapy nebo jakákoli zrychlená cesta, pokud bude udělena, povede ke schválení regulačními orgány; schopnost společnosti provést a financovat fázi III nebo potvrzující studii pro AMT-130, pokud bude potřeba; schopnost společnosti pokračovat v budování a udržování infrastruktury a personálu potřebného k dosažení jejích cílů; efektivita společnosti při řízení současných a budoucích klinických zkoušek a regulačních procesů; schopnost společnosti prokázat terapeutické přínosy svých kandidátů na genovou terapii v klinických studiích; pokračující vývoj a přijetí genových terapií; schopnost společnosti získat, udržet a chránit své duševní vlastnictví; a schopnost společnosti financovat svou činnost a získat další kapitál podle potřeby a za přijatelných podmínek. Tato rizika a nejistoty jsou podrobněji popsány pod nadpisem “Rizikové faktory” v pravidelných zprávách společnosti podávaných Komisi pro cenné papíry a burzy USA (SEC), včetně výroční zprávy na formuláři 10-K podané u SEC dne 27. února 2025, čtvrtletních zpráv na formuláři 10-Q podaných u SEC dne 9. května 2025, 29. července 2025 a 10. listopadu 2025 a v dalších zprávách, které společnost čas od času podává u SEC. Vzhledem k těmto rizikům, nejistotám a dalším faktorům byste se neměli na tato výhledová prohlášení příliš spoléhat a s výjimkou případů vyžadovaných zákonem Společnost nepřebírá žádnou povinnost tato výhledová prohlášení aktualizovat, a to ani v případě, že budou v budoucnu k dispozici nové informace.

kontakty uniQure:

PRO INVESTORY:

Chiara Russo Přímá linka: 781-491-4371 Mobil: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com

PRO MÉDIA:

Tom Malone Přímá linka: 339-970-7558 Mobil: 339-223-8541 t.malone@uniQure.com