Vážení přátelé z komunity Huntingtonovy choroby,

Rádi bychom se s vámi podělili o aktuální informace o probíhajícím výzkumu přípravku SKY-0515, který je zkoumán pro Huntingtonovu chorobu (HD). Dnes byla sdílena vědecká tisková zpráva a tento dopis má za cíl vysvětlit novinky způsobem, který je více zaměřen na komunitu a je srozumitelnější. víme, jak je pro rodiny a jednotlivce postižené HD důležité dostávat jasné a upřímné aktuální informace, a oceňujeme, že jste si našli čas na přečtení tohoto dopisu.

Co je SKY-0515?

SKY-0515 je zkoušený perorální lék, který se podává jednou denně a který je v současné době dostupný pouze v rámci klinických studií. Není schválen pro použití u žádného onemocnění ani v žádné zemi. Zkoušený léčivý přípravek je navržen tak, aby ovlivňoval dva biologické faktory podílející se na Huntingtonově chorobě:

• Mutantní huntingtin (mHTT), abnormální protein, který způsobuje HD.
• PMS1, protein, který se může podílet na procesech spojených s progresí onemocnění.
• Vědci zkoumají, zda by změny těchto biologických markerů mohly být v průběhu času relevantní pro HD.

Co bylo sděleno v oznámení z 27. ledna?

Oznámení zahrnovalo výsledky devítiměsíční průběžné analýzy osob s HD v raném stadiu, které se účastní klinické studie fáze 1. Tato studie je zaměřena především na bezpečnost a na poznání, jak se zkoumaný léčivý přípravek chová v organismu. Zde je uvedeno, co bylo doposud pozorováno:

• Změny biologických markerů
• U lidí užívajících SKY-0515 se v závislosti na dávce snížila hladina mutantního huntingtinu v krvi.
• Při vyšších studovaných dávkách bylo pozorováno průměrné snížení o přibližně 62%.
• Bylo také pozorováno snížení mRNA PMS1 o přibližně 26%.
• Bylo prokázáno, že zkoušený lék se dostává do mozku, což je pro léčbu HD zásadní.

Tato zjištění naznačují, že SKY-0515 interaguje se svými zamýšlenými biologickými cíli. V této fázi není známo, jak tyto změny souvisejí s příznaky nebo dlouhodobými výsledky.

Co víme o bezpečnosti?

• Přípravek SKY-0515 byl v dosavadních studiích obecně dobře snášen.
• Ve vykázaných údajích nebyly zjištěny žádné významné bezpečnostní problémy.
• Bezpečnost je i nadále pečlivě sledována, protože studie pokračují.

Byly měřeny symptomy nebo funkce?

• Výzkumníci také shromáždili průzkumná klinická hodnocení, včetně kombinovaného skóre nazvaného Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS), které se zabývá pohybem, myšlením a každodenními funkcemi.
• Průměrné skóre bylo v průběhu času obecně stabilní s malými změnami.
• Po devíti měsících vykazovali účastníci užívající SKY-0515 malé průměrné zlepšení oproti výchozímu stavu.
• Vzhledem k tomu, že se jedná o studii v počáteční fázi s omezeným počtem účastníků, je třeba tato zjištění interpretovat s opatrností.
• K lepšímu pochopení toho, zda může mít přípravek SKY-0515 vliv na příznaky nebo progresi onemocnění, jsou zapotřebí rozsáhlejší a dlouhodobější studie.

Jaké studie probíhají nyní?

Studie fáze 1

• Zápis je dokončen
• Účastníci pokračují v zaslepeném prodlužovacím období
• Další údaje se očekávají v polovině roku 2026

Studie FALCON-HD fáze 2/3

• V současné době probíhá zápis v Austrálii, na Novém Zélandu a v Gruzii. Další země budou brzy přidány
• Účastníci budou dostávat léčbu nebo placebo po dobu nejméně 12-18 měsíců.
• Tato studie bude dále hodnotit bezpečnost, biologické markery a klinická opatření.

Další podrobnosti jsou k dispozici na adrese ClinicalTrials.gov NCT06873334 a www.FALCON-HD.com.

Co tato aktualizace znamená pro komunitu HD?

Tyto výsledky představují raný, ale významný pokrok v klinickém vývoji přípravku SKY-0515. Výsledky ukazují, že lék má měřitelné biologické účinky, ale je ještě příliš brzy na to, abychom věděli, co to může znamenat pro lidi postižené HD. Přípravek SKY-0515 zůstává nadále zkoušenou léčbou a než bude možné vyvodit závěry o jeho potenciální roli v péči o pacienty s HD, je třeba provést další výzkum. Jsme i nadále odhodláni transparentně sdílet aktuální informace podle vývoje vědeckých poznatků.

Zůstaňte zapojeni V nadcházejících měsících se členové týmu Skyhawk zúčastní komunitních akcí, konferencí a webinářů pořádaných několika organizacemi na podporu pacientů, včetně Huntington's Australia, Huntington's Victoria, Huntington's Disease Association of Auckland, Huntington's Disease Association of America, Huntington Society of Canada, Huntington's Disease Youth Organization, Factor-H, Association Huntington France a Huntington's Disease Association of England and Whales. Tyto organizace budou sdílet podrobnosti o datech, časech a způsobu připojení prostřednictvím svých obvyklých kanálů, takže vám doporučujeme sledovat je, abyste získali nejnovější informace.

Jsme velmi vděční jednotlivcům a rodinám, kteří se účastní výzkumných studií, a také obhájcům práv a členům komunity, kteří nadále podporují výzkum HD. Víme, že komunita dlouho čekala na pokrok, a jsme vděční, že se s námi i přes nejistotu nadále zapojujete. Děkujeme, že vkládáte naději a důvěru do výzkumu.

I nadále jsme odhodláni sdílet aktuální informace o průběhu výzkumu.

S uznáním, tým Skyhawk Therapeutics

-TISKOVÁ ZPRÁVA--

Společnost Skyhawk Therapeutics oznamuje devítiměsíční průběžné výsledky u pacientů z klinické studie fáze 1 přípravku SKY-0515 jako léčby Huntingtonovy choroby

Devítiměsíční výsledky ukazují průměrné zlepšení v Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale oproti výchozí hodnotě +0,64 bodu ve srovnání s přirozeným očekávaným zhoršením cUHDRS u symptomatických pacientů o -0,73 bodu za devět měsíců na základě vážení skóre náchylnosti. Společnost Skyhawk rovněž oznámila, že studie SKY-0515 fáze 2/3 FALCON-HD se rozšířila do celého světa. Společnost Skyhawk nyní podala dávku více než 90 pacientům.

BOSTON, MA., 27. ledna 2026 - Skyhawk Therapeutics, Inc., biotechnologická společnost v klinické fázi vývoje nových terapií pomocí malých molekul, které modulují kritické cíle RNA, dnes oznamuje pozitivní výsledky devítiměsíční průběžné analýzy zkoumané léčby Huntingtonovy choroby (HD) pomocí přípravku SKY-0515.

Léčba přípravkem SKY-0515 vede v závislosti na dávce ke snížení proteinu mHTT v krvi o 62% při dávce 9 mg a v závislosti na dávce ke snížení mRNA PMS1 o 26%. PMS1 je klíčovým faktorem somatické expanze CAG repetic a patologie HD. Přípravek SKY-0515 rovněž prokázal vynikající expozici centrálního nervového systému a byl obecně bezpečný a dobře snášený.

Po třech, šesti a devíti měsících vykazují pacienti, kteří dostávají přípravek SKY-0515 v kohortě pacientů části C klinického hodnocení fáze 1 přípravku SKY-0515, průměrné zlepšení oproti výchozímu stavu na stupnici cUHDRS (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale). Po devíti měsících je toto zlepšení v souhrnné analýze +0,64 bodu ve srovnání s očekávaným zhoršením cUHDRS po devíti měsících u symptomatických pacientů ve výši -0,73 bodu na základě vážení skóre náchylnosti s použitím programů Enroll-HD a TRACK-HD.

Skyhawk Therapeutics, Inc. ‘Fáze 1, část C, soubor pacientů cUHDRS a jeho složky po 3, 6 a 9 měsících u pacientů, kteří dostávali SKY-0515 nepřetržitě po dobu 9 měsíců, jednou denně, se sdruženými údaji při dávce 4 mg a 9 mg (n=17),’ leden 2026. Poznámka: Chybové úsečky představují standardní chybu průměru; Vážení skóre náchylnosti (n=325) bylo provedeno s použitím Enroll-HD a TRACK-HD.

“Jsem velmi povzbuzen těmito údaji o bezpečnosti a počáteční účinnosti ze studie SKY-0515 fáze 1 části C u pacientů, které ukazují odchylku cUHDRS od očekávaného zhoršení přirozeného vývoje ve třech, šesti a devíti měsících předem specifikovaných analýz,’ řekl Ed Wild, profesor neurologie na University College London. ”Přípravek SKY-0515 nadále snižuje hladinu proteinu mHTT v největším rozsahu, jaký byl dosud u pacientů testován, přičemž klinické údaje a údaje o biomarkerech ukazují, že lék je dobře snášen ve všech testovaných dávkách. Schopnost přípravku SKY-0515 redukovat mHTT i PMS1 nabízí účinnou kombinaci pro léčbu Huntingtonovy choroby prostřednictvím dvou jejích hlavních patogenetických mechanismů. Tyto výsledky otevřené studie, které mají být ověřeny v probíhající placebem kontrolované studii FALCON-HD, dávají předpoklad významného dopadu na lidi žijící s HD po celém světě - pro které bude perorálně podávaná léčba snižující hladinu huntingtinu, jako je SKY-0515, skutečně transformativní.“

“Naším cílem v naší studii fáze 1 bylo stanovit bezpečnost a aktivitu biomarkerů,” řekl Sergej Paushkin, vedoucí výzkumu a vývoje společnosti Skyhawk Therapeutics, “a pokračující silná odpověď biomarkerů SKY-0515 v naší devítiměsíční průběžné analýze dat - a zlepšení potenciálního koncového ukazatele cUHDRS ve srovnání se zhoršením skóre cUHDRS v údajích o přirozené historii pacientů - podtrhuje potenciál SKY-0515 jako nejlepší terapie modifikující onemocnění HD ve své třídě. Tyto průběžné údaje představují důležitý milník pro SKY-0515 a zdůrazňují sílu platformy společnosti Skyhawk, která přináší první malé molekuly ve své třídě pro devastující onemocnění bez schválené terapie modifikující onemocnění.’

Huntingtonova choroba je vzácné, dědičné a v konečném důsledku smrtelné neurodegenerativní onemocnění, které ve Spojených státech postihuje více než 40 000 pacientů se symptomy a odhaduje se, že na celém světě jsou jich postiženy statisíce. V současné době neexistuje žádná schválená léčba, která by zpomalila nebo zastavila progresi onemocnění. SKY-0515 je perorálně podávaný zkoumaný modulátor RNA s malými molekulami vyvinutý prostřednictvím nové RNA-modulační platformy společnosti SKYSTAR®. SKY-0515 terapeuticky snižuje hladinu proteinu HTT i proteinu PMS1. PMS1 je dalším klíčovým faktorem expanze somatických CAG repetic a patologie HD a měl by doplnit přínosy snížení mutantního HTT.

Společnost Skyhawk dnes rovněž oznámila, že její studie SKY-0515 fáze 2/3 FALCON-HD, která probíhá na dvanácti místech v Austrálii a na Novém Zélandu, se rozšířila do celého světa. Společnost Skyhawk nyní podala dávku přípravku SKY-0515 více než 90 pacientům. SKY-0515 je prvním lékem společnosti Skyhawk v klinických studiích.

Společnost Skyhawk očekává, že do konce roku 2027 uvede na kliniku další léky s malými molekulami k léčbě vzácných neurologických onemocnění, u nichž není schválena žádná léčba modifikující onemocnění.

O klinické studii fáze 1 SKY-0515

Klinická studie SKY-0515 fáze 1 je první studií na lidech, jejímž cílem je zhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku přípravku SKY-0515 u zdravých dobrovolníků a jedinců s Huntingtonovou chorobou (HD) v raném stadiu. Studie je rozdělena do tří částí. Části A a B hodnotily SKY-0515 u zdravých dobrovolníků. Část C je dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná studie s paralelním designem dvou dávek přípravku SKY-0515 a placeba u jedinců s časným stadiem HD (HD-ISS stadium 1, 2 nebo mírné stadium 3) po dobu 84 dnů, po níž následuje 12měsíční prodloužení aktivní léčby, kdy všichni účastníci budou zaslepeně dostávat buď nízkou, nebo vysokou dávku přípravku SKY-0515. Mezi cíle studie patří hodnocení mutantního proteinu HTT a mRNA PMS1. Prvním pacientům byla dávka SKY-0515 v části C podána v lednu 2025. Zápis do fáze 1C studie SKY-0515 je nyní ukončen.

O klinické studii FALCON-HD fáze 2/3 SKY-0515

FALCON-HD (NCT06873334) je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2/3, která hodnotí farmakodynamiku, bezpečnost a účinnost přípravku SKY-0515 u 120 účastníků s HD ve stadiu 2 a časném stadiu 3 na 12 místech v Austrálii a na Novém Zélandu a u 400 účastníků s HD ve stadiu 2 a časném stadiu 3 na více než 40 místech po celém světě. Způsobilí pacienti budou dostávat jednou denně perorální dávku přípravku SKY-0515 v jedné ze tří dávkových úrovní nebo placebo po dobu léčby nejméně 12 měsíců. Cílem studie je posoudit potenciál přípravku SKY-0515 modulovat sestřih RNA a snížit množství proteinů mHTT a PMS1, které se podílejí na patologii Huntingtonovy choroby. Další informace o studii FALCON-HD, včetně zúčastněných pracovišť a kritérií způsobilosti, lze nalézt na stránkách ClinicalTrials.gov a www.FALCON-HD.com.

O společnosti Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics je biotechnologická společnost v klinické fázi, která využívá svou vlastní platformu SKYSTAR® k objevování a vývoji terapií modulujících malé molekuly RNA pro nejtěžší choroby na světě. Další informace naleznete na adrese www.skyhawktx.com.

Skyhawk Kontakt Maura McCarthy vedoucí oddělení korporátního rozvoje maura@skyhawktx.com