Společnost Sarepta Therapeutics oznamuje schválení žádosti o klinické hodnocení SRP-1005, zkoumané léčby Huntingtonovy choroby

První klinická studie SRP-1005 u člověka, známá jako INSIGHTT, by měla být zahájena ve druhém čtvrtletí roku 2026.

CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE) - 4. února 2026 - Společnost Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), lídr v oblasti precizní genetické medicíny pro vzácná onemocnění, dnes oznámila, že novozélandský úřad pro bezpečnost léčiv a zdravotnických prostředků Medsafe schválil její žádost o klinické hodnocení (CTA) studie SRP-1005-101, známé také jako INSIGHTT. Společnost Sarepta očekává, že tuto první klinickou studii SRP-1005 (dříve ARO-HTT) na lidech zahájí ve druhém čtvrtletí roku 2026. SRP-1005 je zkoumaná malá interferující RNA (siRNA) pro léčbu Huntingtonovy choroby.

INSIGHTT je multicentrická studie fáze 1 se zvyšováním dávky, která bude hodnotit bezpečnost a snášenlivost subkutánního podávání přípravku SRP-1005 u přibližně 24 účastníků. SRP-1005 využívá pokročilý přístup TfR1 (transferinový receptorový protein 1), který využívá monovalentní vazbu fragmentů antigenu (fAb) navrženou pro účinné doručení do centrálního nervového systému. Subkutánní podání má zabránit saturaci transferinového receptoru a dosáhnout stálého a robustního průniku přes hematoencefalickou bariéru. Předklinické údaje s přípravkem SRP-1005 prokázaly možnost významného snížení hladiny proteinu v klíčových hlubokých oblastech mozku, včetně putamen a kaudátu, jakož i temporální a frontální kůry.

O Huntingtonově chorobě Huntingtonova choroba (HD) je vzácné a nakonec smrtelné dědičné neurodegenerativní onemocnění, které se v postižených rodinách dědí z generace na generaci. HD je způsobena mutací genu pro protein zvaný huntingtin neboli HTT, která vede k postupnému poškozování nervových buněk v mozku a ovlivňuje poznávání, pohyb a chování. V USA žije přibližně 40 000 lidí se symptomatickou HD a dalších 200 000 osob je nositelem genetické mutace a je u nich riziko rozvoje symptomů. Příznaky se obvykle objevují mezi 30. a 50. rokem života a postupem času se zhoršují, přičemž každé dítě postiženého rodiče má 50% šanci, že onemocnění zdědí. V současné době není znám žádný lék ani schválená léčba modifikující onemocnění, která by řešila základní příčinu.

O platformě siRNA společnosti Sarepta

Platforma siRNA nové generace společnosti Sarepta se zaměřuje na chronicky podávané terapie neurodegenerativních a plicních onemocnění a zahrnuje zkoumané léčby:

• Facioskapulohumerální svalová dystrofie (FSHD)
• Myotonická dystrofie typu 1 (DM1)
• Spinocerebelární ataxie typu 2 (SCA2)
• Idiopatická plicní fibróza (IPF)
• Huntingtonova choroba (HD)

Společnost Sarepta rovněž pokračuje v preklinických programech pro spinocerebelární ataxii typu 1 (SCA1) a spinocerebelární ataxii typu 3 (SCA3) a má exkluzivní spolupráci se společností Arrowhead Pharmaceuticals na vývoji terapií pro onemocnění kosterního svalstva, přičemž plánuje až šest objevných cílů v oblasti svalových onemocnění nebo onemocnění centrálního nervového systému.

O společnosti Sarepta Therapeutics

Společnost Sarepta má naléhavou misi: vyvinout přesnou genetickou medicínu pro vzácná onemocnění, která ničí životy a zkracují budoucnost. Zastáváme vedoucí postavení v oblasti Duchennovy svalové dystrofie (Duchenne) a vytváříme robustní portfolio programů pro svalová, centrální nervová a srdeční onemocnění. Další informace naleznete na adrese www.sarepta.com nebo nás sledujte na LinkedIn, X, Instagramu a Facebooku.

Zveřejňování informací na internetu

Informace, které mohou být pro investory důležité, pravidelně zveřejňujeme v sekci ‘Pro investory’ na našich webových stránkách na adrese. www.sarepta.com. Doporučujeme investorům a potenciálním investorům, aby pravidelně navštěvovali naše webové stránky, kde naleznou důležité informace o nás.

Výhledová prohlášení

Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení. Veškerá prohlášení obsažená v této tiskové zprávě, která nejsou prohlášeními o historických skutečnostech, mohou být považována za výhledová prohlášení. Slova jako “věří”, “předpokládá”, “plánuje”, “očekává”, “bude”, “zamýšlí”, “potenciální”, “možný” a podobné výrazy slouží k označení výhledových prohlášení. Tato výhledová prohlášení zahrnují prohlášení týkající se našich priorit, technologií a výzkumných a vývojových programů; potenciálních přínosů přípravku SRP-1005; a očekávaných plánů a milníků, včetně našeho očekávání zahájení výroby přípravku SRP-1005 ve druhém čtvrtletí roku 2026.

Tato výhledová prohlášení zahrnují rizika a nejistoty, z nichž mnohé společnost Sarepta nemůže ovlivnit. Mezi známé rizikové faktory patří mimo jiné: úspěch v předklinických a klinických studiích, zejména pokud jsou založeny na malém vzorku pacientů, nezaručuje, že pozdější klinické studie budou úspěšné, a výsledky budoucího výzkumu nemusí být v souladu s minulými pozitivními výsledky nebo nemusí splňovat požadavky na schválení bezpečnosti a účinnosti kandidátních produktů regulačními orgány; některé programy nemusí nikdy pokročit v klinické praxi nebo mohou být ukončeny z řady důvodů, včetně toho, že regulační orgány uloží pozastavení klinické činnosti a my pozastavíme nebo ukončíme klinický výzkum nebo zkoušky; pokud bude skutečný počet pacientů trpících nemocemi, které chceme léčit, menší, než se odhaduje, může to mít nepříznivý vliv na naše příjmy a schopnost dosáhnout ziskovosti; nemusíme být schopni realizovat naše obchodní plány, včetně splnění očekávaných nebo plánovaných regulačních milníků a časových harmonogramů, plánů klinického vývoje a uvedení produktů na trhy, a to z různých důvodů, včetně možných omezení finančních a jiných zdrojů, výrobních omezení, která nelze předvídat nebo včas vyřešit, a rozhodnutí regulačních orgánů, soudů nebo agentur, jako jsou rozhodnutí Úřadu Spojených států pro patenty a ochranné známky týkající se patentů, které se vztahují na naše kandidáty na produkty; a rizika uvedená pod nadpisem “Rizikové faktory” v poslední čtvrtletní zprávě společnosti Sarepta na formuláři 10-Q předložené Komisi pro cenné papíry (SEC), jakož i v dalších dokumentech SEC předložených společností, které doporučujeme prostudovat.

Kterékoli z výše uvedených rizik by mohlo mít podstatný a nepříznivý vliv na podnikání společnosti, její výsledky hospodaření a obchodní cenu kmenových akcií společnosti Sarepta. Podrobný popis rizik a nejistot, kterým společnost Sarepta čelí, naleznete v dokumentech SEC, které společnost Sarepta zveřejnila. Upozorňujeme investory, aby se na výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě příliš nespoléhali. Společnost Sarepta se nezavazuje veřejně aktualizovat svá výhledová prohlášení na základě událostí nebo okolností po datu vydání tohoto sdělení, s výjimkou případů vyžadovaných zákonem.

Zobrazit zdrojovou verzi na businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20260204133666/en/

Investor: Ian Estepan 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

Ryan Wong 617-800-4112 rwong@sarepta.com

Média: Tracy Sorrentino 617-301-8566 tsorrentino@sarepta.com

Zdroj: Sarepta Therapeutics, Inc.