Společnost Harness Therapeutics nominuje kandidáta na lék HRN001 pro HD a zakládá klinický poradní sbor

Společnost Harness Therapeutics nominuje HRN001, kandidáta na první lék ve své třídě pro Huntingtonovu chorobu, a zřizuje klinický poradní sbor

• HRN001 je účinný a specifický antisense oligonukleotid určený k řízené regulaci FAN1, geneticky ověřeného cíle u Huntingtonovy choroby.
• Vytvoření klinického poradního sboru, který podpoří postup HRN001 do studií s prvními lidskými pacienty v roce 2027.
• Dr. Andy Billinton, CSO, představí preklinická data na nadcházející konferenci CHDI Foundation Huntington's Disease Therapeutics.

Cambridge, Spojené království, 16. února 2026:

Společnost Harness Therapeutics (dále jen ‘Harness’), biotechnologická společnost, která se zabývá odhalováním dosud neléčitelných cílů, aby změnila léčbu neurodegenerativních onemocnění, dnes oznamuje, že HRN001 byl jmenován jejím hlavním kandidátem na lék proti Huntingtonově chorobě a že byl vytvořen klinický poradní výbor, který bude podporovat postup programu směrem ke klinickému hodnocení.

Huntingtonova choroba (HD) je devastující dědičné neurodegenerativní onemocnění, které vede k progresivnímu zhoršování kognitivních, psychických a motorických funkcí, přičemž smrt často nastává do 15 let od vzniku příznaků. Navzdory významnému pokroku v poznání biologie onemocnění HD není v současné době k dispozici žádná schválená léčba modifikující onemocnění.

HD je způsobena expanzí CAG repetic v genu pro huntingtin (HTT). Pokračující somatická expanze těchto repetic je nyní považována za klíčový faktor vzniku a progrese onemocnění. Jako jeden z nejpřesvědčivějších cílů pro potlačení somatické expanze se ukázala nukleáza FAN1, která v celogenomových asociačních studiích prokázala nejsilnější genetickou souvislost se vznikem onemocnění.

Náš první kandidát HRN001 je účinný a specifický antisense oligonukleotid zaměřený na FAN1, který je navržen tak, aby řídil řízenou regulaci této klíčové nukleázy pro opravy DNA. Využívá patentovanou platformu MISBA® (ASO blokující místa mikroRNA) společnosti Harness, která umožňuje přesnou regulaci hladin cílového proteinu bez rizika nadměrné exprese.

HRN001 prokázal silnou regulaci FAN1 a zpomalení somatické expanze v modelech HD, stejně jako příznivé vlastnosti PK a snášenlivosti. Předklinický vývoj bude pokračovat v průběhu roku 2026, aby podpořil vstup do klinické fáze v roce 2027. Společnost Harness zkoumá potenciál platformy MISBA® u dalších poruch s tripletovými repeticemi a v širším spektru neurodegenerativních poruch.

Viz Často kladené dotazy níže

Společnost Harness vytvořila klinický poradní výbor (CAB), který se skládá z předních odborníků v oblasti HD, včetně:

• Dr. Irina Antonijevic (předsedkyně) - vedoucí lékařka, Trace Neuroscience
• Dr. Anne Rosser - profesorka klinické neurovědy, Cardiff University
• Dr. Jeffrey Long - profesor psychiatrie a biostatistiky, University of Iowa Health Care
• Dr. Ralf Reilmann - zakládající ředitel a výkonný ředitel, George-Huntington-Institute
• Dr. Roger Barker - profesor klinické neurovědy, University of Cambridge
• Dr. Sarah Tabrizi - profesorka klinické neurologie, University College London
• Dr. William Gray - profesor funkční neurochirurgie, Cardiff University

Výbor CAB bude poskytovat strategické vedení v oblasti klinického vývoje, plánování studií a translační strategie při postupu programu směrem ke klinice.

Dr. Andy Billinton, vědecký ředitel společnosti Harness Therapeutics, představí práci společnosti v oblasti HD na nadcházející výroční konferenci CHDI Huntington's Disease Therapeutics Conference v Palm Springs v Kalifornii, která se koná ve dnech 23.-26. února, a poskytne další informace o vědeckém zdůvodnění a pokroku ve vývoji HRN001.

Dr. Jan Thirkettle, generální ředitel společnosti Harness Therapeutics, uvedl: “Nominace HRN001 představuje pro společnost Harness zásadní milník a podtrhuje náš závazek vůči komunitě Huntingtonovy choroby. Díky přesné regulaci FAN1, cíle s přesvědčivým genetickým ověřením pro oddálení nástupu onemocnění, představuje HRN001 diferencovaný, první terapeutický přístup ve své třídě pro řešení somatické expanze, která je základním faktorem progrese onemocnění. Vytvoření klinického poradního sboru přináší do programu hluboké klinické a translační odborné znalosti. Poradní výbor bude úzce spolupracovat se společností Harness při postupu HRN001 směrem ke klinice a bude se snažit poskytnout pacientům a rodinám žijícím s Huntingtonovou chorobou skutečně chorobu modifikující terapii.”

Dr. Irina Antonijevicová, předsedkyně klinického poradního výboru společnosti Harness Therapeutics, dodala: ’FAN1 je jedním z nejpřesvědčivějších a nejkonzistentněji ověřených genetických modifikátorů Huntingtonovy choroby, které byly dosud identifikovány, s jasnou mechanickou vazbou na somatickou expanzi a progresi onemocnění. Přístup společnosti Harness s HRN001 nabízí nový a vysoce cílený způsob terapeutické modulace této dráhy. Těšíme se, že budeme společnosti radit při postupu HRN001 směrem ke klinice a že se tato slibná věda promítne do klinického programu, který by mohl významně změnit průběh této devastující nemoci.“ Podrobnosti o prezentaci CHDI

Název: Upregulace FAN1 pomocí ASO jako potenciální terapeutická strategie pro poruchy s tripletovými repeticemi Zasedání: Datum: Somatická nestabilita / oprava neshod Datum: Úterý 24. února Přednášející: Dr. Andy Billinton, CSO společnosti Harness Therapeutics

Životopisy CAB

Dr. Irina Antonijevicová (předsedkyně) je zkušená lékařka a vedoucí pracovnice v oblasti vývoje léčiv, která je široce uznávaná pro své vedoucí postavení při prosazování inovativních léčebných postupů od počátečního vývoje až po klinické fáze, zejména v oblastech s vysokou mírou neuspokojených medicínských potřeb, jako jsou neurodegenerativní a psychiatrické poruchy. V současné době působí jako vedoucí lékařka ve společnosti Trace Neuroscience a přináší více než tři desetiletí zkušeností v oblasti klinické psychiatrie, neurologie, akademického výzkumu a vývoje terapeutických léčiv. Dr. Antonijevic je atestovaný lékař se vzděláním v oboru psychiatrie i neurologie, s hlubokými odbornými znalostmi v oblasti translační medicíny a strategií klinického vývoje.

Dr. Anne Rosserová je profesorkou klinické neurovědy na Cardiffské univerzitě a čestnou konzultantkou neurologie v Univerzitní nemocnici ve Walesu, kde vede klinickou službu pro Huntingtonovu chorobu v jižním Walesu. Spoluvede skupinu pro obnovu mozku na Cardiffské univerzitě, multidisciplinární výzkumný tým zaměřený na vývoj buněčných a regenerativních terapií neurodegenerativních onemocnění. Dr. Rosser dříve působil jako předseda Evropské sítě pro Huntingtonovu chorobu (EHDN) a v současné době je předsedou vědeckého výboru Listerova institutu preventivní medicíny.

Dr. Jeffrey D. Long je profesorem psychiatrie a biostatistiky na University of Iowa Health Care / Carver College of Medicine, kde se zabývá statistickým modelováním neurodegenerativních onemocnění se zvláštním důrazem na Huntingtonovu chorobu. Vyvíjí a zdokonaluje indexy progrese onemocnění, které jsou klíčové pro pochopení přirozených trajektorií onemocnění a plánování klinických studií. Dr. Long působí také jako vedoucí biostatistik pro longitudinální studie financované NIH, jako je REDICT-HD, a hraje klíčovou roli jako vedoucí biostatistik v centru pro koordinaci dat sítě klinických studií NeuroNEXT.

Dr. Ralf Reilmann je zakladatelem a výkonným ředitelem George-Huntington-Institute (GHI) v německém Münsteru, soukromého výzkumného ústavu, který se věnuje klinické péči a výzkumu Huntingtonovy choroby. Pod jeho vedením se institut podílí na klíčových observačních studiích Huntingtonovy choroby, včetně studie ENROLL-HD, a na klinických studiích zkoumajících léčbu modifikující onemocnění a přístupy genové terapie. Dr. Reilmann je certifikovaný neurolog, široce uznávaný pro své úsilí o zlepšení výsledků studií, péče o pacienty a globální spolupráci v oblasti výzkumu Huntingtonovy choroby.

Dr. Roger Barker je profesorem klinické neurovědy na univerzitě v Cambridge a čestným konzultantem neurologie v nemocnici Addenbrooke's v Cambridge. Působí jako vedoucí akademický vědec v Institutu pro objevování léků Alzheimer's Research UK v Cambridge a jako vedoucí konzultant pro službu pro Huntingtonovu chorobu ve východní Anglii. Jeho výzkum se zaměřuje na klinickou charakterizaci neurodegenerativních poruch a vývoj nových terapeutických přístupů, zejména léčby založené na buněčném a genovém principu. Dr. Barker vedl a koordinoval významné výzkumné programy, včetně evropských transplantačních projektů a studií kmenových buněk pro Parkinsonovu a Huntingtonovu chorobu.

Dr. Sarah Tabrizi je profesorkou klinické neurologie na University College London, mezinárodně uznávanou pro svůj výzkum neurodegenerativních onemocnění, zejména Huntingtonovy choroby. Zastává několik prestižních funkcí v rámci neurovědecké komunity UCL a nejlepších britských klinických výzkumných institucí oceněných mnoha významnými cenami. Její práce změnila obor Huntingtonovy choroby a vytvořila rámce pro stanovení stadia onemocnění, vývoj biomarkerů a terapeutické studie, které slouží jako model pro další neurodegenerativní onemocnění. Přístup Dr. Tabriziové od stolu k lůžku spojuje hluboký biologický vhled s klinickými zkouškami, aby přinesl naději pacientům s dříve neléčitelnými stavy.

Dr. William Gray je profesorem funkční neurochirurgie na Cardiffské univerzitě a čestným konzultantem neurochirurgie v Univerzitní nemocnici ve Walesu. Přináší dvojí odbornost v oblasti klinické neurochirurgie a neurovědeckého výzkumu, zaměřeného zejména na poruchy jako epilepsie, Parkinsonova choroba, Huntingtonova choroba a frontotemporální demence. Působí jako ředitel Centra pokročilých neuroterapií (Advanced NeuroTherapies Centre, ANTC), které vyvíjí a dodává nové terapie přímo do mozku, je vedoucím akademickým pracovníkem v oblasti neurochirurgie ve Walesu a vedoucím oddělení Brain Repair and Intracranial Neurotherapeutics (BRAIN). Dr. Gray je hlavním vyšetřovatelem studie genové terapie uniQure AMT-130 u Huntingtonovy choroby ve Velké Británii a hlavním vyšetřovatelem studií genové terapie u frontotemporální demence a Parkinsonovy choroby. Spoluvede také pracovní skupinu ATMP Evropské sítě pro Huntingtonovu chorobu a předsedá její pracovní skupině pro chirurgickou léčbu.

O společnosti Harness Therapeutics Harness Therapeutics je biotechnologická společnost, která se zaměřuje na odhalování dosud neléčitelných cílů, aby změnila léčbu neurodegenerativních onemocnění. Její technologie platformy MISBA® umožňuje přesnou regulaci hladin cílových proteinů prostřednictvím modulace mechanismů řídících syntézu proteinů. Nedávno oznámená technologie MISBA® Duo společnosti Harness umožňuje navrhovat jednotlivé konstrukty, které současně regulují jeden cíl a snižují druhý. Díky hlubokému porozumění posttranskripční regulaci a sofistikovaným modelům založeným na neuronech umožňuje přístup společnosti Harness léčit potenciálně chorobu modifikující cíle, které by nebylo možné řešit pomocí genové terapie nebo jiných metod.

Její hlavní kandidát na Huntingtonovu chorobu, HRN001, je zaměřen na nukleázu FAN1, klíčový ochranný protein, u něhož bylo prokázáno, že zpomaluje progresi onemocnění. Její vývojová řada zahrnuje také programy zaměřené na zajímavé cíle v oblasti ALS, Alzheimerovy choroby a Parkinsonovy choroby. Společnost Harness sestavila špičkový tým, který je podporován předními odborníky na neurodegeneraci a biologii RNA, a sídlí v Cambridge ve Spojeném království. Mezi její přední investory v oblasti přírodních věd patří zakládající investoři Takeda Ventures a SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund spolu s Epidarex Capital a Ono Ventures Investment.

Další informace naleznete na adrese https://www.harnesstx.com/ a sledujte nás na LinkedIn.

Další informace získáte u: Tel: +44 20 3709 5700 Email: ICR Healthcare Amber Fennell, Stephanie Cuthbert: harnesstx@icrinc.com

Nejčastější dotazy

Co je HRN001 a jak funguje?

HRN001 je zkoumaným kandidátem společnosti Harness Therapeutics na lék proti Huntingtonově chorobě. Jedná se o antisense oligonukleotid (ASO), který je navržen tak, aby selektivně zvyšoval hladinu FAN1, proteinu pro opravu DNA, který je spojován se zpomalením progrese onemocnění. HRN001 využívá patentovanou platformu MISBA® (ASO blokující místa mikroRNA) společnosti Harness, jejímž cílem je kontrolovaně zvýšit hladinu FAN1. Zvýšením FAN1 má terapie pomoci řešit somatickou expanzi CAG repetic, což je biologický proces, který je nyní považován za důležitou příčinu vzniku a progrese Huntingtonovy choroby. HRN001 je stále ve fázi předklinického vývoje a dosud nebyl testován na lidech.

Proč je FAN1 tak důležitým cílem pro léčbu Huntingtonovy choroby?

Genetické studie identifikovaly FAN1 jako jeden z nejsilnějších dosud objevených modifikátorů nástupu Huntingtonovy choroby. Změny v genu FAN1 byly spojeny s opožděným nástupem nemoci, pravděpodobně díky vlivu na somatickou expanzi CAG repetic v genu pro huntingtin (HTT). Protože se předpokládá, že probíhající somatická expanze přispívá k progresi onemocnění, představuje zvýšení aktivity FAN1 nový výzkumný přístup, který, jak vědci doufají, může ovlivnit základní biologii Huntingtonovy choroby.

Je HRN001 genová terapie?

Ne. HRN001 není genová terapie a nemění ani neupravuje DNA člověka. Je navržen tak, aby ovlivnil způsob, jakým je v buňkách regulován přirozeně se vyskytující protein. Účinky léků ASO nejsou trvalé a vyžadovaly by opakované podávání, pokud by se v budoucích studiích prokázala jejich bezpečnost a účinnost.

Kdy HRN001 vstoupí do klinických studií a co ukázaly preklinické studie?

Společnost Harness plánuje pokročit s HRN001 směrem k prvním klinickým studiím u člověka v roce 2027. Předklinický výzkum ukázal, že HRN001 dokáže zvýšit hladinu FAN1 a zpomalit somatickou expanzi v laboratorních modelech HD spolu s příznivými farmakokinetickými vlastnostmi a snášenlivostí. Další preklinický vývoj bude pokračovat v průběhu roku 2026, aby podpořil potenciální klinický vývoj. CSO Andy Billinton představí preklinické údaje o HD na konferenci CHDI Foundation Huntington's Disease Therapeutics 24. února 2026. Byl zřízen klinický poradní sbor, který pomůže řídit budoucí návrh a vývoj studií.

V čem se tento přístup liší od ostatních vyvíjených terapií Huntingtonovy choroby?

Mnoho zkoušených léčebných postupů se zaměřuje na přímé snížení hladiny proteinu huntingtinu. HRN001 využívá jiný přístup, a to zvýšením hladiny FAN1, proteinu pro opravu DNA, který je geneticky spojen s opožděným nástupem onemocnění. Spíše než na samotný huntingtin se program zaměřuje na somatickou expanzi, klíčový biologický proces, o němž se předpokládá, že ovlivňuje progresi onemocnění.

Kdo by mohl být vhodný pro budoucí klinická hodnocení?

Je příliš brzy na to, aby bylo možné určit, kdo může být pro klinické studie vhodný. Kritéria způsobilosti jsou stanovena během plánování klinických studií a budou veřejně sdělena po jejich zahájení. Studie v rané fázi se obvykle zaměřují na bezpečnost a mohou zahrnovat malý počet účastníků.

Proč je tento vývoj pro komunitu HD důležitý?

V současné době neexistuje žádná schválená léčba Huntingtonovy choroby, která by ji modifikovala. HRN001 představuje výzkumný program v rané fázi, který zkoumá nový způsob řešení somatické expanze, základní příčiny onemocnění. Ačkoli je výzkum stále v rané fázi, zvýšení FAN1 (geneticky podporovaný cíl spojený s opožděným nástupem onemocnění) může v případě úspěchu budoucích studií nabídnout potenciální strategii modifikující onemocnění.

Co toto oznámení znamená pro pacienty, kteří dnes žijí s Huntingtonovou chorobou?

Toto oznámení odráží první krok ve vývoji potenciálního nového léčebného přístupu. HRN001 zatím nevstoupil do klinických studií a je třeba provést další výzkum, než bude možné určit jeho bezpečnost nebo účinnost u lidí. Společnost Harness plánuje pokračovat v předklinickém vývoji s cílem přejít ke klinickým studiím v roce 2027.

Jak bude komunita informována?

Společnost Harness se zavazuje, že bude s komunitou Huntingtonovy choroby sdílet aktuální informace o průběhu programu. Informace budou sdíleny prostřednictvím vědeckých konferencí, komunikace společnosti a v případě zahájení klinických studií také prostřednictvím veřejných registrů klinických studií a pacientských organizací.