Společnost uniQure poskytuje aktuální informace o regulaci

Vážená komunito Huntingtonovy choroby,

Píšeme vám, abychom se s vámi podělili o aktuální informace po našem nedávném setkání typu A s americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). 2. března 2026 vydala společnost uniQure tiskovou zprávu, v níž informovala o obdržení závěrečného zápisu z jednání od FDA. Účelem schůzky bylo projednání balíčku údajů k žádosti o biologickou licenci (BLA) na podporu urychleného schválení AMT-130, zkoumané genové terapie společnosti uniQure pro Huntingtonovu chorobu.

Úřad FDA uvedl, že nemůže souhlasit s tím, že údaje ze studií fáze I/II ve srovnání s externí kontrolou jsou dostatečné k tomu, aby poskytly primární důkaz účinnosti, který je nutný k podpoře žádosti o registraci přípravku AMT-130. Úřad FDA důrazně doporučil, aby společnost uniQure provedla prospektivní, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, předstíranou operací kontrolovanou studii fáze III. společnost uniQure hodlá nadále spolupracovat s úřadem FDA ohledně úvah o vývoji fáze III a plánuje požádat o schůzku typu B ve druhém čtvrtletí roku 2026, aby dále projednala možné přístupy k návrhu studie.

Kromě toho jsme úřad FDA informovali také o našem záměru aktualizovat plán statistické analýzy fáze I/II tak, aby zahrnoval čtyřletou analýzu, jejíž dokončení očekáváme ve třetím čtvrtletí roku 2026. Věříme, že prodloužené sledování poskytne další informace o trvanlivosti i rozsahu dosud pozorovaných účinků přípravku AMT-130. Zápis z jednání FDA potvrzuje významnou neuspokojenou potřebu léčby modifikující Huntingtonovu chorobu a potvrzuje závazek agentury uplatňovat přiměřenou regulační flexibilitu, která napomáhá rozvoji bezpečných a účinných možností léčby. Jsme přesvědčeni, že naše nové údaje z fáze I/II dále podporují potřebu uplatnění této flexibility. Uvědomujeme si také, jak je důležité, aby při zvažování regulační flexibility byly i nadále slyšet hlasy pacientů, a jsme i nadále odhodláni zajistit, aby vaše názory zůstaly ústředním bodem dalšího postupu.

Jsme i nadále hluboce oddáni komunitě HD a jsme hluboce vděčni za vaši vytrvalou podporu, kterou jste nám v uplynulých měsících a letech projevovali. Naléhavost, kterou komunita pociťuje, je skutečná a pochopitelná a my sdílíme vaše odhodlání prosazovat smysluplné terapie. Jsme přesvědčeni, že AMT-130 má silný potenciál přinést prospěch modifikující onemocnění. Náš tým se plně soustředí na definování nejpřímější a nejzodpovědnější regulační cesty vpřed, abychom mohli tuto terapii co nejdříve nabídnout pacientům. Těšíme se, že se s vámi budeme moci podělit o další aktuální informace, jak budou naše jednání o regulaci pokračovat. Pokud máte jakékoli dotazy, napište nám prosím na e-mail medinfo@uniqure.com nebo zavolejte na číslo 1-866-520-1257.

S pozdravem, Daniel Leonard Výkonný ředitel pro globální obhajobu pacientů

-TISKOVÁ ZPRÁVA-

Společnost uniQure poskytuje aktuální informace o regulaci AMT-130 pro Huntingtonovu chorobu

LEXINGTON, Mass. a AMSTERDAM, 2. března 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - Společnost uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), přední společnost v oblasti genové terapie, která vyvíjí transformativní terapie pro pacienty s vážnými zdravotními problémy, dnes oznámila, že obdržela od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) závěrečný zápis ze schůzky typu A, která se konala 30. ledna 2026 a na které se projednávala AMT-130, zkoumaná genová terapie Huntingtonovy choroby (HD).

Úřad FDA uvedl, že nemůže souhlasit s tím, že údaje ze studií fáze I/II ve srovnání s externí kontrolou jsou dostatečné pro poskytnutí primárního důkazu účinnosti, který je nutný pro podporu žádosti o registraci přípravku AMT-130. Úřad FDA důrazně doporučil, aby společnost uniQure provedla prospektivní, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, předstíranou operací kontrolovanou studii. společnost uniQure hodlá nadále spolupracovat s úřadem FDA ohledně úvah o vývoji ve fázi III a plánuje požádat o schůzku typu B ve druhém čtvrtletí roku 2026, aby dále projednala možné přístupy k návrhu studie.

“Ačkoli jsme na základě údajů z fáze I/II nedosáhli shody ohledně způsobu podání, věříme, že souhrn a trvalost našich údajů opravňují k pokračování věcného dialogu o tom, jak lze v tomto prostředí vhodně uplatnit deklarovaný závazek FDA k regulační flexibilitě,” uvedl Matt Kapusta, výkonný ředitel společnosti uniQure. “Jsme i nadále odhodláni spolupracovat s úřadem FDA na určení jasné, vědecky podložené a účinné cesty pro AMT-130. Jsme hluboce vděční za odolnost a podporu komunity Huntingtonovy choroby a jsme i nadále odhodláni stát při pacientech a jejich rodinách při prosazování této potenciálně transformační léčby pro komunitu, která ji potřebuje.”

O společnosti uniQure

Společnost uniQure plní příslib genové terapie - jednotlivé léčebné postupy s potenciálně léčebnými výsledky. Schválení genové terapie společnosti uniQure pro hemofilii B - historický úspěch založený na více než desetiletém výzkumu a klinickém vývoji - představuje významný milník v oblasti genomické medicíny a představuje nový přístup k léčbě pacientů žijících s hemofilií. uniQure nyní rozvíjí řadu patentovaných genových terapií pro léčbu pacientů s Huntingtonovou chorobou, refrakterní epilepsií spánkového laloku, ALS, Fabryho chorobou a dalšími závažnými onemocněními. www.uniQure.com

výhledová prohlášení společnosti uniQure

Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení. Všechna prohlášení jiná než prohlášení o historických skutečnostech jsou výhledová prohlášení, která jsou často označena výrazy jako “očekávat”, “věřit”, “mohl”, “stanovit”, “odhadovat”, “očekávat”, “cíl”, “zamýšlet”, “těšit se”, “může”, “plánovat”, “potenciální”, “předvídat”, “projektovat”, “usilovat”, “měl by”, “bude”, “by” a podobnými výrazy a jejich zápory. Výhledová prohlášení vycházejí z přesvědčení a předpokladů vedení společnosti a z informací, které má vedení k dispozici k datu vydání této tiskové zprávy. Mezi příklady těchto výhledových prohlášení patří mimo jiné prohlášení týkající se: plánů pokračovat v jednání s FDA ohledně úvah o vývoji AMT-130 ve fázi III; plánů požádat FDA o schůzku typu B, která se má uskutečnit ve druhém čtvrtletí roku 2026; a potenciálního přínosu AMT-130. Skutečné výsledky společnosti se mohou z mnoha důvodů podstatně lišit od výsledků předpokládaných v těchto výhledových prohlášeních. Mezi tato rizika a nejistoty patří mj: rizika spojená s klinickými zkouškami AMT-130 ve fázi I/ll, včetně rizika, že tyto zkoušky nebudou schopny prokázat údaje dostatečné pro podporu dalšího klinického vývoje nebo schválení regulačními orgány; riziko, že budou k dispozici další údaje o pacientech, které povedou k jiné interpretaci, než jaká vyplývá z hlavních údajů; rizika spojená s interakcí společnosti s regulačními orgány, která mohou ovlivnit zahájení, načasování a průběh klinických zkoušek a cesty ke schválení regulačními orgány; riziko, že se nám nepodaří dohodnout s FDA nebo jinými regulačními orgány na způsobu schválení našich kandidátů na genovou terapii, včetně AMT-130; zda jsou měření, která společnost vyhodnocuje, považována za spolehlivá a citlivá měření progrese onemocnění; zda označení RMAT, označení Breakthrough Therapy nebo jakákoli zrychlená cesta, pokud bude udělena, povede ke schválení regulačními orgány; schopnost společnosti provést a financovat fázi III nebo potvrzující studii pro AMT-130; schopnost společnosti pokračovat v budování a udržování infrastruktury a personálu potřebného k dosažení jejích cílů; účinnost společnosti při řízení současných a budoucích klinických zkoušek a regulačních procesů; schopnost společnosti prokázat terapeutické přínosy svých kandidátů na genovou terapii v klinických studiích; pokračující vývoj a přijetí genových terapií; schopnost společnosti získat, udržet a chránit své duševní vlastnictví; a schopnost společnosti financovat svou činnost a získat další kapitál podle potřeby a za přijatelných podmínek. Tato rizika a nejistoty jsou podrobněji popsány pod nadpisem “Rizikové faktory” v pravidelných zprávách společnosti podávaných Komisi pro cenné papíry USA (SEC), včetně výročních zpráv na formuláři 10-K , čtvrtletních zpráv na formuláři 10-Q a dalších zpráv, které společnost čas od času podává SEC. Vzhledem k těmto rizikům, nejistotám a dalším faktorům byste se neměli na tato výhledová prohlášení příliš spoléhat a s výjimkou případů vyžadovaných zákonem Společnost nepřebírá žádnou povinnost tato výhledová prohlášení aktualizovat, a to ani v případě, že budou v budoucnu k dispozici nové informace.

kontakty uniQure:

PRO INVESTORY:

Chiara Russo
Přímá linka: 781-491-4371
Mobil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com PRO MÉDIA:

Tom Malone Přímá linka: 339-970-7558 Mobil: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com