Darovat
zpět na všechny

Společnost Novartis přinesla povzbudivé zprávy o léčbě Huntingtonovy choroby

Od farmaceutické společnosti Novartis jsme obdrželi zajímavou informaci o léku, který v současné době testují na Huntingtonovu chorobu.  

Vzpomínáte si na studii s názvem PIVOT-HD, kterou před časem provedla společnost s názvem PTC Therapeutics? Lidé, kteří se zúčastnili této studie, byli později vyzváni k účasti na delší následné studii - Long-Term Extension (LTE). Díky pokračování léčby po delší dobu jsou vědci schopni lépe pochopit, jak se tento lék zvaný votoplam chová v průběhu času z hlediska bezpečnosti i potenciálního přínosu.

Co je to votoplam?

Tento lék pomáhá tělu vytvářet více zdravého proteinu huntingtinu a méně škodlivé formy, která vede k rozvoji onemocnění, což by mohlo pomoci zpomalit nebo změnit průběh HD.

Co ukazují nejnovější výsledky?

Tyto nové výsledky společnosti Novartis kombinují údaje z původní studie a z tohoto delšího sledování, které trvalo až 24 měsíců. Podle společnosti Novartis tato zjištění posilují důvěru v postup do další fáze vývoje.

Tento druh dlouhodobých údajů je důležitý zejména u Huntingtonovy choroby, kde je klíčové pochopit, jak léčba funguje v průběhu času.

Je také důležité poznamenat, že ve studii LTE všichni účastníci dostávají aktivní léčbu. To znamená, že v rámci studie neexistuje žádná placebo skupina a výsledky jsou místo toho porovnávány s externími údaji, které odrážejí typický průběh onemocnění.

Pokračování: Probíhá 3. fáze

Na základě těchto výsledků zahájila společnost Novartis studii fáze 3 nazvanou INVEST-HD, do které se účastníci začali zařazovat v roce 2026.

Zásadním krokem jsou studie fáze 3. Zahrnují větší počet účastníků a jejich cílem je potvrdit, zda je léčba účinná, bezpečná a dobře snášená, což je často poslední fáze před případným schválením regulačními orgány.

Co to znamená pro komunitu HD?

Ačkoli bychom měli být opatrní při vyvozování závěrů, tato aktualizace je skutečně povzbudivým znamením dalšího pokroku. Odráží pokračující úsilí o vývoj nových možností léčby a staví na údajích shromážděných v průběhu času.

Díky obětavosti lidí žijících s Huntingtonovou chorobou, jejich rodin, pečovatelů, výzkumníků a klinických týmů po celém světě se stále posouváme kupředu - budujeme informovanější a propojenější komunitu a jsme blíže vědeckému pokroku, který má potenciál zlepšit kvalitu života všech.

Co bude dál?

Společnost Novartis zdůraznila svůj závazek k transparentnosti a sdílení aktuálních informací v průběhu vývoje. Všem, kteří mají zájem dozvědět se více o probíhajících studiích nebo možnostech účasti, doporučujeme, aby se obrátili na svého poskytovatele zdravotní péče a konzultovali důvěryhodné zdroje, jako jsou např. ClinicalTrials.gov.

Můžete si prohlédnout informace o studii fáze 3 INVEST-HD (NCT7326709). zde.

Pokud se chcete dozvědět více o probíhajících klinických studiích v Evropě, měli byste si je prohlédnout:

Celý dopis Společenství si můžete přečíst zde.

Související články