Společnost Skyhawk Therapeutics oznamuje dvanáctiměsíční průběžné výsledky klinické studie fáze 1 a 2 SKY-0515 u Huntingtonovy choroby

Dvanáctiměsíční nálezy ukázaly zlepšení skóre na škále cUHDRS (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale) oproti výchozí hodnotě +0,38 bodu ve srovnání s očekávaným poklesem -0,92 bodu v analýzách přirozené historie symptomatických pacientů vážených skóre náchylnosti.

Pacienti s přípravkem SKY-0515 dosáhli po dvanácti měsících snížení mutantního proteinu huntingtinu 69% (mHTT) při dávce 9 mg.

Společnost rovněž oznamuje, že australská a novozélandská část (004-ANZ) klíčové studie fáze 2/3 FALCON-HD byla dokončena šest měsíců před plánovaným termínem a bylo do ní zařazeno 144 pacientů a že celosvětová studie fáze 2/3 FALCON-HD (004-WW) se rozšířila do osmi zemí.

Do studie SKY-0515 fáze 1/2 a klíčové studie FALCON-HD je nyní zařazeno více než 175 pacientů.

BOSTON, Mass., 1. června 2026 – Skyhawk Therapeutics, Inc., biotechnologická společnost v klinické fázi vývoje nových terapií pomocí malých molekul určených k modulaci cílů RNA, dnes oznámila výsledky dvanáctiměsíční průběžné analýzy pacientů v klinické studii fáze 1 a 2 hodnotící SKY-0515, zkoumanou léčbu Huntingtonovy choroby (HD).

Léčba přípravkem SKY-0515 vedla k redukci mutantního huntingtinu (mHTT) v krvi v závislosti na dávce až o 69% a k redukci mRNA PMS1 až o 26%. Mutantní huntingtin je primárním proteinem zodpovědným za patologii HD, zatímco PMS1 je klíčovým faktorem somatické expanze CAG repetic spojené s progresí onemocnění.

Přípravek SKY-0515 prokázal vynikající expozici centrálního nervového systému a byl obecně bezpečný a dobře snášený ve všech studovaných dávkách.

Po třech, šesti, devíti a dvanácti měsících vykazovali pacienti, kteří dostávali přípravek SKY-0515, pozitivní průměrné změny oproti výchozímu skóre na škále cUHDRS (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale) v rozmezí +0,31 až +0,38. Tato zjištění jsou příznivá ve srovnání s očekávaným zhoršením o -0,92 bodu za dvanáct měsíců na základě analýz vážených skóre náchylnosti, které využívají soubory dat Enroll-HD a TRACK-HD o přirozené historii. Příznivé trendy u pacientů užívajících přípravek SKY-0515 byly pozorovány také ve všech dílčích složkách cUHDRS, včetně celkového motorického skóre (TMS), celkové funkční kapacity (TFC), testu symbolových digitálních modalit (SDMT) a Stroopova testu čtení slov (SWRT).

“Výsledky společnosti Skyhawk ukazují mimořádnou sílu schopnosti modulovat sestřih RNA pomocí malé molekuly, která nabízí léčbu pacientům po celém světě,” řekl Phillip Sharp, PhD, zakládající člen vědeckého poradního sboru společnosti Skyhawk a nositel Nobelovy ceny za průkopnickou práci v oblasti sestřihu RNA. “Revoluce v oblasti RNA pokračuje a já nemohu mít větší radost z toho, co společnost Skyhawk dělá pro její rozvoj.”

“Rostoucí odstup klinických trajektorií léčených účastníků od přirozených očekávání po dvanácti měsících naznačuje zajímavé a trvalé přínosy pro pacienty s Huntingtonovou chorobou,” uvedl Bill Haney, spoluzakladatel a výkonný ředitel společnosti Skyhawk Therapeutics. “Rozsah a trvalost snížení kritických biomarkerů mHTT a PMS1, stejně jako povzbudivé dvanáctiměsíční klinické nálezy ve všech čtyřech kritických dílčích složkách cUHDRS, posilují naši důvěru v diferencovaný mechanismus přípravku SKY-0515 a jeho potenciál pro dramatický terapeutický dopad na pacienty.

Vzhledem k tomu, že registrace do klíčové studie FALCON-HD ANZ byla dokončena před plánovaným termínem, rychle postupujeme k další fázi vývoje přípravku SKY-0515 a jsme i nadále odhodláni udělat vše pro to, abychom komunitě pacientů s Huntingtonovou chorobou co nejdříve poskytli potenciálně transformativní perorální léčbu.”

cUHDRS změna oproti výchozí hodnotě po 3, 6, 9 a 12 měsících

(nyní zahrnuje další pacienty, kteří dostávali placebo po dobu 3 měsíců a poté přešli do léčených skupin)

“Jsem velmi povzbuzen pokračujícími údaji o bezpečnosti a účinnosti studie SKY-0515 fáze 1/2 u pacientů, včetně trvalého zlepšení cUHDRS pacientů ve srovnání s očekávaným zhoršením přirozené historie ve třech, šesti, devíti a dvanácti měsících předem specifikovaných analýz,’ řekl Ed Wild, profesor neurologie na University College London. ’Přípravek SKY-0515 nadále snižuje hladinu proteinu mHTT v největší míře, jak bylo u pacientů prokázáno, přičemž klinické údaje a údaje o biomarkerech ukazují, že lék je dobře snášen ve všech testovaných dávkách.

Schopnost přípravku SKY-0515 snižovat mHTT i PMS1 se zdá být účinnou kombinací pro léčbu Huntingtonovy choroby prostřednictvím dvou jejích hlavních patogenních mechanismů,’ dodal Wild. ”Tyto výsledky studie fáze 1/2, které mají být ověřeny v probíhajícím klíčovém programu fáze 2/3 FALCON-HD, dávají předpoklad významného terapeutického dopadu na lidi žijící s HD po celém světě - pro které bude perorálně podávaná léčba snižující hladinu huntingtinu, jako je SKY-0515, skutečně transformativní.“

“Výsledky, které dnes oznamujeme z probíhající fáze 1 a 2 studie SKY-0515, nyní včetně údajů od pacientů, kteří dříve užívali placebo, jsou vzrušující nejen pro pacienty s Huntingtonovou chorobou, jejich rodiny a velkorysou klinickou komunitu, která o ně pečuje, ale také zdůrazňuje sílu patentované platformy SKYSTAR® společnosti Skyhawk, která umožňuje vytvářet potenciálně transformační léky, jež mohou pacienti užívat jako denní tabletu doma, pro lidi trpící neurologickými a jinými invalidizujícími chorobami,” dodal Sergej Pauskin, spoluzakladatel a vedoucí výzkumu a vývoje ve společnosti Skyhawk. “Vzhledem k tomu, že kandidáti společnosti Skyhawk na léky proti řadě náročných neurologických onemocnění úspěšně postupují ve studiích na zvířatech směrem ke zkouškám na lidech, jsou možnosti, které nabízí platforma malých molekul společnosti Skyhawk, velmi vzrušující.”

Huntingtonova choroba je vzácné, dědičné a v konečném důsledku smrtelné neurodegenerativní onemocnění, které ve Spojených státech postihuje více než 40 000 osob se symptomy a stovky tisíc osob na celém světě. V současné době neexistuje žádná schválená léčba, která by zpomalovala nebo zastavovala progresi onemocnění. SKY-0515 je perorálně podávaný zkoumaný modifikátor sestřihu RNA s malými molekulami, který byl vyvinut pomocí patentované technologie SKYSTAR.^® platforma. SKY-0515 je navržen tak, aby redukoval proteiny mHTT i PMS1.Celosvětová klíčová studie fáze 2/3 FALCON-HD-004-WW nyní probíhá v osmi zemích.

Do klíčových studií SKY-0515 fáze 1/2 a FALCON-HD bylo nyní zařazeno více než 175 pacientů.

Společnost Skyhawk očekává, že do konce roku 2027 zahájí klinický vývoj dalších nových terapií zaměřených na vzácná neurologická onemocnění, u nichž není schválena žádná léčba modifikující onemocnění.

O klinické studii fáze 1 SKY-0515

Klinická studie SKY-0515 fáze 1 je první studií na lidech, jejímž cílem je zhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku přípravku SKY-0515 u zdravých dobrovolníků a jedinců s Huntingtonovou chorobou (HD) v raném stadiu. Studie je rozdělena do tří částí. Části A a B hodnotily SKY-0515 u zdravých dobrovolníků. Část C je dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná studie s paralelním designem dvou dávek přípravku SKY-0515 a placeba u jedinců s časným stadiem HD (HD-ISS stadium 1, 2 nebo mírné stadium 3) po dobu 84 dnů, po níž následuje 12měsíční prodloužení aktivní léčby, kdy všichni účastníci budou zaslepeně dostávat buď nízkou, nebo vysokou dávku přípravku SKY-0515. Mezi cíle studie patří hodnocení mutantního proteinu HTT a mRNA PMS1. Prvním pacientům byla dávka SKY-0515 v části C podána v lednu 2025. Zápis do fáze 1C studie SKY-0515 je nyní ukončen.

O fázi 2/3 pilotního programu FALCON-HD (004-ANZ a 004-WW)

Na stránkách FALCON-HD klíčový program (NCT06873334 a NCT07378644) je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s rozsahem dávek, která hodnotí farmakodynamiku, účinnost a bezpečnost přípravku SKY-0515.

Do studie FALCON-HD 004-ANZ bylo na pracovištích v Austrálii a na Novém Zélandu zařazeno 144 účastníků s HD ve stadiu 2 a na počátku stadia 3. Registrace byla ukončena. FALCON-HD 004-WW plánuje zařadit 400 účastníků s HD ve stadiu 2 a časném stadiu 3 na více než 40 místech po celém světě a aktivně provádí nábor. Způsobilí pacienti budou dostávat jednou denně perorální přípravek SKY-0515 v jedné ze tří dávek nebo placebo. Cílem studie je zhodnotit schopnost přípravku SKY-0515 modulovat sestřih RNA a snížit množství proteinů mHTT a PMS1, které se podílejí na patologii Huntingtonovy choroby.

Další informace o programu FALCON-HD, včetně zúčastněných pracovišť a kritérií způsobilosti, jsou k dispozici na adrese ClinicalTrials.gov a www.FALCON-HD.com.

O společnosti Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics je biotechnologická společnost v klinické fázi, která využívá svůj patentovaný systém SKYSTAR.^® platformu pro objevování a vývoj terapií s malými molekulami RNA pro nejtěžší nemoci na světě. Další informace naleznete na adrese www.skyhawktx.com. 

Kontakt na společnost Skyhawk

Maura McCarthy

Vedoucí oddělení podnikového rozvoje

maura@skyhawktx.com

ZDROJ Skyhawk Therapeutics, Inc.