Společnost uniQure oznamuje plán podání žádosti o registraci léčivého přípravku (BLA) pro přípravek AMT-130 v léčbě Huntingtonovy choroby

Tříletá analýza z klinické studie fáze I/II může sloužit jako hlavní podklad pro žádost o registraci biologického přípravku za účelem zrychleného schválení ze strany FDA ~

Společnost hodlá podat žádost o povolení k uvedení na trh (BLA) ve třetím čtvrtletí roku 2026

LEXINGTON, Massachusetts a AMSTERDAM, 17. června 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — Společnost uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), přední společnost v oblasti genové terapie, která vyvíjí průlomové léčebné postupy pro pacienty s vážnými zdravotními potížemi, dnes oznámila, že během nedávného setkání typu B s americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) sdělila FDA, že tříletá analýza ze studie fáze I/II bude přijatelná jako primární podklad pro žádost o licenci na biologický přípravek (BLA) za účelem zrychleného schválení přípravku AMT-130 pro léčbu Huntingtonovy choroby. Kromě toho se FDA snaží před podáním žádosti BLA dohodnout na návrhu potvrzující studie, včetně zvážení souběžné kontrolní skupiny s léčbou podle standardu péče namísto placeba. FDA sdělila, že bude v této věci s uniQure spolupracovat co nejrychleji. Společnost se zavázala provést potvrzující studii bezodkladně a očekává, že se před podáním žádosti BLA dále dohodne s FDA na detailech této studie. Společnost hodlá podat žádost BLA ve třetím čtvrtletí roku 2026.

“Dnešní oznámení odráží výsledek, o který jsme usilovali v rámci naší soustavné spolupráce s FDA v oblasti regulace, a jsme hluboce vděční za upřímné odhodlání FDA řešit dosud neuspokojené potřeby Američanů žijících s Huntingtonovou chorobou,” uvedl Matt Kapusta, generální ředitel společnosti uniQure. “FDA souhlasila s tím, že naše současné klinické údaje mohou podpořit podání žádosti o registraci biologického léčiva (BLA) v blízké budoucnosti, a zavázala se s námi urychleně spolupracovat na sjednocení návrhu požadované potvrzující studie. Konzistence a síla dosud získaných klinických údajů nám dávají velkou důvěru v potenciál tohoto přípravku přinést pacientům významnou změnu k lepšímu. I nadále se soustředíme na to, abychom přípravek AMT-130 co nejrychleji a nejodpovědněji zpřístupnili pacientům a jejich rodinám v USA i po celém světě.”

Společnost očekává, že obdrží konečný zápis do 30 dnů od nedávného zasedání typu B.

Přípravek AMT-130 získal od FDA označení „Regenerative Medicine Advanced Therapy“ (RMAT) – jedná se o první udělení označení RMAT v souvislosti s Huntingtonovou chorobou – a dále označení „Breakthrough Therapy“ a „Fast Track“.

O klinickém programu fáze I/II přípravku AMT-130

Společnost uniQure provádí dvě multicentrické klinické studie fáze I/II se zvyšováním dávky, jejichž cílem je prozkoumat bezpečnost, snášenlivost a průzkumné signály účinnosti AMT-130 při léčbě Huntingtonovy choroby. Na základě interakce s FDA bylo dohodnuto, že údaje z kohort 1 a 2 ve studiích fáze I/II mohou být porovnány s externí kontrolou odpovídající skóre náchylnosti odvozenou ze souboru údajů o přirozené historii Enroll-HD podle předem stanoveného plánu statistické analýzy, který může sloužit jako primární základ pro předložení BLA.

V americké studii bylo celkem 26 pacientů s Huntingtonovou chorobou v časném stadiu randomizováno do skupiny s léčbou (n = 6 – nízká dávka; n = 10 – vysoká dávka) nebo do skupiny s fiktivním (simulovaným) zákrokem (n = 10). Léčení pacienti obdrželi jednorázovou dávku přípravku AMT-130 prostřednictvím stereotaktického neurochirurgického podání s využitím konvekce a pod kontrolou MRI přímo do striata (caudatum a putamen). Studie se skládá z 12měsíčního základního období prováděného jako slepá studie, na které navazuje pětileté dlouhodobé sledování léčených pacientů prováděné jako otevřená studie. Další čtyři pacienti z kontrolní skupiny přešli do léčebné skupiny. Do evropské otevřené studie fáze 1b/2 s přípravkem AMT-130 bylo zařazeno 13 pacientů s časným manifestním Huntingtonovým onemocněním (n = 6 s nízkou dávkou; n = 7 s vysokou dávkou).

Do třetí kohorty bylo zařazeno dalších 12 pacientů z různých center v USA a EU. Tato kohorta byla randomizována za účelem zkoumání obou dávek přípravku AMT-130 v kombinaci s imunosupresí, a to s využitím stávajícího, zavedeného postupu stereotaktického podávání.

Do čtvrté kohorty realizované v USA bylo zařazeno šest pacientů; v rámci této kohorty se hodnotí vysoká dávka přípravku AMT-130 u pacientů s menším objemem striata ve srovnání s pacienty zařazenými do předchozích kohort.

Další podrobnosti jsou k dispozici na www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

O Huntingtonově chorobě

Huntingtonova choroba je vzácné, dědičné neurodegenerativní onemocnění, které vede k motorickým příznakům, včetně chorey, poruch chování a kognitivního úpadku, což má za následek postupné zhoršování fyzického i duševního stavu. Jedná se o autozomálně dominantní onemocnění způsobené expanzí CAG-opakování v prvním exonu genu pro huntingtin, která vede k produkci a agregaci abnormálního proteinu v mozku. Huntingtonovou chorobou trpí přibližně 75 000 lidí v USA1, EU2 a ve Velké Británii3, přičemž stovky tisíc dalších jsou vystaveny riziku, že toto onemocnění zdědí. Navzdory jasné etiologii Huntingtonovy choroby v současné době neexistují žádné schválené terapie, které by oddálily nástup nebo zpomalily průběh onemocnění.

O společnosti uniQure

Společnost uniQure naplňuje slib genové terapie – jednorázové léčby s potenciálně léčivými výsledky. Schválení genové terapie společnosti uniQure pro hemofilii B – historický úspěch založený na více než deseti letech výzkumu a klinického vývoje – představuje významný milník v oblasti genomické medicíny a otevírá cestu k novému přístupu k léčbě pacientů s hemofilií. Společnost uniQure nyní rozvíjí portfolio vlastních genových terapií pro léčbu pacientů s Huntingtonovou chorobou, refrakterní epilepsií temporálního laloku, Fabryho chorobou a dalšími závažnými onemocněními. www.uniQure.com

výhledová prohlášení společnosti uniQure

Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu § 27A zákona o cenných papírech (Securities Act) a § 21E zákona o burzách (Exchange Act). Všechna prohlášení, která nejsou historickými fakty, jsou výhledová prohlášení, která jsou často označena výrazy jako “předpokládat”, “věřit”, “mohl by”, “stanovit”, “odhadovat”, “očekávat”, “cíl”, “zamýšlet”, “těšit se na”, “může”, “plánovat”, “potenciální”, “předpovídat”, “prognózovat”, “usilovat”, “měl by”, “bude”, “by” a podobnými výrazy a jejich zápornými tvary. Prognózní prohlášení vycházejí z přesvědčení a předpokladů vedení společnosti a z informací, které mělo vedení k dispozici pouze k datu vydání této zprávy. Mezi příklady těchto prognózních prohlášení patří mimo jiné prohlášení týkající se: plánů společnosti provést potvrzující studii, včetně jejího návrhu, načasování, koncových bodů a kontrolní skupiny takové studie a na sladění této studie s požadavky FDA před podáním žádosti o registraci biologického přípravku (BLA), potenciálního použití souběžné kontrolní skupiny s běžnou standardní léčbou namísto fiktivního zákroku a očekávání ohledně načasování podání žádosti o registraci biologického přípravku (BLA) a získání zrychleného schválení přípravku AMT-130. Skutečné výsledky společnosti se mohou z mnoha důvodů podstatně lišit od těch, které jsou předpokládány v těchto výhledových prohlášeních. Mezi tato rizika a nejistoty patří mimo jiné: rizika související s klinickými studiemi fáze I/II přípravku AMT-130 prováděnými společností, včetně rizika, že tyto studie nebudou schopny i nadále poskytovat data dostatečná k podpoře dalšího klinického vývoje nebo regulačního schválení; riziko, že FDA nakonec dojde k závěru, že údaje ze studií fáze I/II nejsou dostatečné k podpoře žádosti o BLA nebo zrychleného schválení; riziko, že budou k dispozici další údaje o pacientech, které povedou k odlišné interpretaci než ta odvozená z analýz údajů za třetí rok; rizika související s interakcemi společnosti s regulačními orgány, která mohou ovlivnit zahájení, načasování a průběh klinických studií a postupy vedoucí k regulačnímu schválení; zda budou měření, která společnost vyhodnocuje, považována za spolehlivá a citlivá měření progrese onemocnění; zda označení RMAT, označení “průlomová terapie” (Breakthrough Therapy) nebo jakýkoli zrychlený postup, pokud budou uděleny, povedou k regulačnímu schválení; schopnost společnosti provést a financovat jakoukoli požadovanou potvrzující studii pro AMT-130; schopnost společnosti úspěšně dokončit jakoukoli požadovanou potvrzující studii pro AMT-130; riziko, že zrychlené schválení, bude-li uděleno, může podléhat požadavkům po schválení, jejichž splnění je obtížné nebo nákladné; schopnost společnosti nadále budovat a udržovat infrastrukturu a personál potřebný k dosažení jejích cílů; efektivita společnosti při řízení současných i budoucích klinických studií a regulačních procesů; schopnost společnosti prokázat terapeutické přínosy svých kandidátů na genovou terapii v klinických studiích; pokračující vývoj a přijetí genových terapií; schopnost společnosti získat, udržet a chránit své duševní vlastnictví; a schopnost společnosti financovat své provozní činnosti a získávat další kapitál podle potřeby a za přijatelných podmínek. Tato rizika a nejistoty jsou podrobněji popsána v části “Rizikové faktory” v pravidelných podáních společnosti u Komise pro cenné papíry a burzu Spojených států („SEC“), včetně její výroční zprávy na formuláři 10-K podané u SEC dne 2. března 2026, ve své čtvrtletní zprávě na formuláři 10-Q podané u SEC dne 5. května 2026 a v dalších podáních, která společnost u SEC čas od času předkládá. Vzhledem k těmto rizikům, nejistotám a dalším faktorům byste se neměli nadměrně spoléhat na tato výhledová prohlášení a, s výjimkou případů vyžadovaných zákonem, společnost nepřebírá žádnou povinnost tato výhledová prohlášení aktualizovat, a to ani v případě, že by se v budoucnu objevily nové informace.

kontakty uniQure:

PRO INVESTORY:

PRO MÉDIA: Chiara Russo, přímá linka: 781-491-4371, mobil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com Tom Malone Přímá linka: 339-970-7558 Mobil: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com