Nová potvrzující studie “PRECISE-HD” zaměřená na přípravek Pridopidine u pacientů s Huntingtonovou chorobou je připravena zahájit nábor účastníků v červnu

Datum vydání: 7. 7. 2026

Vážená komunito HD,

Rádi bychom vás informovali o nejnovějším vývoji ohledně potvrzujícího PRECISE-HD studie (studie fáze 3 s přípravkem Pridopidine zaměřená na stanovení klinického účinku a bezpečnosti u Huntingtonovy choroby (HD)), globální klinická studie hodnotící experimentální léčivo pridopidin u lidí trpících Huntingtonovou chorobou. Studie byla nyní zařazena do seznamu na www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

Projekt PRECISE-HD, který zohledňuje poznatky z předchozích studií, rozsáhlé podněty od pacientů a výzkumných komunit a doporučení regulačních orgánů, má za cíl shromáždit důležité údaje o účinnosti a bezpečnosti přípravku pridopidin a je koncipován tak, aby poskytl spolehlivé údaje, které dále podpoří regulační posouzení. Probíhá příprava na zahájení studie v jednotlivých centrech a očekává se, že nábor účastníků na prvních pracovištích v USA začne v červnu 2026, v průběhu roku budou postupně následovat weby v dalších zemích.

Co je to studie PRECISE-HD?

V současné době neexistují žádné schválené léčebné postupy, které by zpomalily nebo zastavily postup Huntingtonovy choroby.

PRECISE-HD je potvrzující klinická studie fáze 3, která hodnotí účinnost a bezpečnost experimentálního léčiva pridopidinu (užívaného ve formě perorálních tobolek dvakrát denně) u osob s Huntingtonovou chorobou. Návrh studie vycházel z předchozích výzkumů, podnětů od komunity lidí s Huntingtonovou chorobou a diskusí s regulačními orgány.

Studie plánuje přijmout 400 lidí lidé žijící s Huntingtonovou chorobou, od časného do středního stadia onemocnění (definovaného jako skóre celkové funkční kapacity (TFC) v rozmezí 7–13) a skóre celkové motoriky (TMS) ≥ 20, tedy lidé, u nichž již došlo k motorickým změnám nebo k omezení schopnosti samostatného fungování. Cílem zařazení této populace je umožnit adekvátní posouzení případného vlivu léčby na průběh onemocnění ve srovnání s placebem.

Projekt PRECISE-HD bude sestávat ze dvou po sobě jdoucích fází:

Fáze 1 – Studie s placebem (52 týdnů): Účastníci dostávají buď pridopidin, nebo placebo (polovina z nich dostává pridopidin a polovina placebo). Ani účastníci, ani jejich lékaři nebudou vědět, který přípravek dostávají.

Fáze 2 – Otevřená prodloužená fáze (104 týdnů): Všichni (vhodní) účastníci, bez ohledu na to, jakou léčbu dostávali během 1. fáze, budou zařazeni do skupiny, která bude po dobu dvou let užívat pridopidin, což výzkumníkům umožní posoudit dlouhodobější účinky v celkovém časovém horizontu až tří let.

Studie bude hodnotit řadu výsledků souvisejících s Huntingtonovou chorobou, přičemž primárním sledovaným parametrem bude změna skóre kombinované jednotné hodnotící škály Huntingtonovy choroby (cUHDRS) od výchozího stavu do 52. týdne. Budou měřeny také další sledované parametry, včetně funkčních schopností, motoriky, kognitivních funkcí, řeči a kvality života, a to spolu s bezpečností a snášenlivostí přípravku pridopidin.

Studie by měla být realizována až na 75 studijních pracovištích po celém světě, včetně USA, EU, Velké Británie a Kanady. Nábor účastníků by měl být zahájen na prvních pracovištích v USA v červnu 2026, přičemž v průběhu roku budou postupně následovat pracoviště v dalších zemích.

Lidé, kteří by chtěli získat více informací o studii PRECISE-HD, se mohou obrátit na svého neurologa nebo specialistu na Huntingtonovu chorobu. Mohou se také obrátit na místní organizaci na podporu pacientů s Huntingtonovou chorobou, kde jim poskytnou další rady a podporu. Podmínky účasti, postupy studie a případná rizika i přínosy jim vysvětlí výzkumný tým na jednotlivých výzkumných pracovištích v rámci procesu získávání informovaného souhlasu.

Co je to pridopidin?

Pridopidin je experimentální léčivý přípravek, jehož bezpečnost a účinnost dosud nebyly prokázány; účastníci mohou, ale nemusí mít z účasti v této studii prospěch.

Působí tak, že aktivuje protein v mozku zvaný sigma-1 receptor (S1R), a často se o něm hovoří jako o agonistovi S1R. Bylo prokázáno, že S1R hraje roli při stimulaci řady neuroprotektivních drah, jejichž funkce je narušena u neurodegenerativních onemocnění, jako je například Huntingtonova choroba. V této studii budou hodnoceny klinické účinky pridopidinu na průběh Huntingtonovy choroby.

Dosud bylo v rámci klinických studií podáno pridopidin více než 1 600 osobám – z nichž většina se účastnila studií zaměřených na Huntingtonovu chorobu – přičemž někteří účastníci byli aktivně léčeni až sedm let. V rámci těchto studií vykazoval pridopidin obecně příznivý profil bezpečnosti a snášenlivostiⁱ.

Kdo je sponzorem studie PRECISE-HD?

PRECISE-HD provádí Prilenia a Ferrer, kteří společně vyvíjejí pridopidin v rámci partnerství. Prilenia je soukromá biofarmaceutická společnost, jejíž činností se řídí neochvějný závazek k vědecké excelenci a urychlení pokroku ve prospěch lidí postižených Huntingtonovou chorobou (HD), amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) a dalšími neurodegenerativními onemocněními. Ferrer je mezinárodní farmaceutická společnost s certifikací B Corp, která prostřednictvím svého podnikání bojuje za sociální spravedlnost a nabízí průlomová řešení pro život ohrožující nemoci ve více než sto zemích, přičemž se stále více zaměřuje na vzácná neurologická onemocnění.

Společnosti Prilenia a Ferrer rovněž zkoumají přípravek pridopidin v rámci studie fáze III zaměřené na ALS.

Další informace o těchto společnostech najdete na stránkách www.prilenia.com nebo www.ferrer.com.

Další informace o projektu PRECISE-HD najdete na stránkách www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) a webové stránky studie PRECISE-HD (www.precisehdtrial.com) bude brzy spuštěn.

⚠ Důležitá poznámka
Pridopidin je experimentální léčivý přípravek, který nebyl schválen k použití žádným regulačním orgánem. Jeho bezpečnost a účinnost dosud nebyly prokázány. Tato aktualizace slouží pouze pro informační účely a nepředstavuje lékařskou radu. Než se rozhodnete pro léčbu nebo účast v klinické studii, poraďte se prosím se svým lékařem.

Tisková zpráva