Dvanáctiletý chlapec vydal dětskou knihu o Huntingtonově chorobě

Studentka z Toronta napsala knihu, aby se ostatní chovali k jejímu dědečkovi laskavě 11. prosince 2024 - Toronto, Ontario, Kanada Většina lidí o Huntingtonově chorobě nikdy neslyšela. Tato nedostatečná informovanost znamená, že lidé žijící s tímto vzácným onemocněním jsou často špatně chápáni a je s nimi špatně zacházeno, zejména v lékařském systému. Bloopy the Alien Číst více...

Společnost UniQure oznamuje, že se dohodla s FDA na klíčových prvcích zrychleného schvalovacího procesu pro AMT-130

Společnost uniQure včera vydala tiskovou zprávu, v níž oznámila, že se dohodla s americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) na klíčových prvcích zrychlené schvalovací cesty pro program AMT-130 společnosti uniQure pro Huntingtonovu chorobu. Klíčové informace jsou následující: - Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) souhlasí s tím, že údaje z probíhajících šetření Číst více...

Dokumentární film "The Present" s Dimitri Poffé je nyní k dispozici na Youtube

Dimitri Poffé je již známým členem komunity HD. Po pozitivním testu na Huntingtonovu chorobu se Dimitri vydal na cyklistickou cestu po Jižní Americe. V rámci tohoto projektu nazvaného Explore for Huntington navštívil Dimitri několik sdružení a rodin s HD a snažil se zvýšit povědomí o Huntingtonově chorobě. "Současnost je v režii Číst více...

Společnost PTC Therapeutics uzavřela globální licenční smlouvu a dohodu o spolupráci se společností Novartis na programu PTC518 Huntingtonova choroba

2. prosince 2024 - PTC obdrží $1,0 miliardy v hotovosti při uzavření smlouvy -- PTC má nárok na získání až $1,9 miliardy v milnících vývoje, regulace a prodeje -- PTC se bude podílet na zisku v USA a na odstupňovaných dvouciferných licenčních poplatcích z čistých prodejů mimo USA -- Novartis převezme globální odpovědnost za vývoj, výrobu a obchod po dokončení placebem kontrolované části studie -- PTC se bude podílet na zisku v USA. Číst více...

Společnost Sage Therapeutics ukončuje vývoj dalzanemdoru u HD

Studie fáze 2 DIMENSION nedosáhla svého primárního cíle Dalzanemdor byl obecně dobře snášen; nebyly pozorovány žádné nové bezpečnostní signály Na základě těchto údajů společnost neplánuje další vývoj dalzanemdoru CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Nov. 20, 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) dnes oznámila hlavní výsledky studie fáze 2 DIMENSION. Číst více...

Společnost LoQus23 Therapeutics oznámila financování ve výši 35 milionů liber na vývoj nového léku zaměřeného na inhibici somatické expanze u Huntingtonovy choroby

Cambridge, Spojené království, 2. října 2024 - Soukromá biotechnologická společnost LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), která zkoumá léky s malými molekulami, jež by mohly zastavit nestabilitu DNA a zpomalit neurodegeneraci u Huntingtonovy choroby, myotonické dystrofie typu 1 a podobných onemocnění s expanzí tripletových repetic, dnes oznamuje úspěšné uzavření série v hodnotě 35 milionů liber (cca 1,4 mil. USD). Číst více...

cs_CZCzech
Přeskočit na obsah