ADORE-DH - potenciální terapie kmenovými buňkami

ADORE-DH byla studie fáze II potenciální léčby HD kmenovými buňkami. Tato randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie, kterou sponzorovala společnost AZIDUS Brasil (organizace poskytující komplexní služby v oblasti klinického výzkumu), měla za cíl [...]
Společnost uniQure oznamuje pozitivní výsledky pilotní studie fáze I/II AMT-130 u pacientů s Huntingtonovou chorobou

24. září 2025 Verze PDF ~ Pivotní studie splnila primární cílový bod; vysoká dávka AMT-130 prokázala statisticky významné zpomalení onemocnění 75% po 36 měsících, měřeno pomocí cUHDRS, ve srovnání se srovnávací [...]
Skyhawk hlásí údaje o kohortě C

Společnost Skyhawk dnes poskytla níže uvedené aktualizované informace o části C své studie SKY-0515 fáze 1. --Vážení přátelé a kolegové ze společnosti Skyhawk, s potěšením vám dnes oznamujeme, že [...]
Společnosti Prilenia a Ferrer poskytly aktuální informace o evropském regulačním procesu pro Pridopidin u Huntingtonovy choroby

25. července 2025 NAARDEN, Nizozemsko & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Španělsko-(BUSINESS WIRE)- Společnosti Prilenia Therapeutics B.V. a Ferrer dnes oznámily, že Výbor pro léčivé přípravky pro léčivé přípravky Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) [...]
Huntington Academy, nová e-learningová platforma věnovaná HD, je nyní k dispozici

Evropská huntingtonská asociace s podporou grantu Evropské unie a ve spolupráci s Ligue Huntington Francophone Belge, Bulharskou huntingtonskou asociací a ACHE [...]
Studie PTC518 PIVOT-HD dosáhla primárního koncového bodu

5. května 2025 Verze PDF - Studie splnila primární cílový ukazatel se snížením HTT proteinu v krvi v závislosti na dávce ve 12. týdnu - - Příznivé trendy v závislosti na dávce napříč klinickými stupnicemi ve fázi 2 [...]
Květen - měsíc informovanosti 2025 - osvětlování problematiky HD: Jedna akce denně

Každý rok v květnu se komunity po celém světě spojují, aby si posvítily na Huntingtonovu chorobu (HD). Od rodin a pečovatelů až po lékaře, výzkumníky a obhájce nás spojuje jeden společný cíl, a to [...]
Společnost UniQure oznamuje, že FDA udělila AMT-130 označení průlomové terapie pro léčbu Huntingtonovy choroby

~ Označení průlomové léčby na základě klinických důkazů ze studií fáze I/II, které ukazují významné zpomalení progrese onemocnění ~ ~ Další aktualizace předpisů a pokyny k žádosti o biologickou licenci [...]
Aktuální informace o studii fáze II GENERATION HD2

Společnost Roche oznámila pokračování klinické studie GENERATION HD2 fáze II, která hodnotí tominersen u osob s časnými příznaky Huntingtonovy choroby. Na základě průběžné analýzy provedené nezávislou komisí nebyly zjištěny žádné [...]
Ohlédnutí za kongresem HDYO 2025

Na kongresu HDYO 2025 se sešli mladí lidé, rodiny, vědci a odborníci z celého světa, aby společně prožili nezapomenutelnou událost věnovanou komunitě Huntingtonovy choroby. Během tří inspirativních dnů se [...]