Společnost uniQure oznamuje aktuální informace o klinických studiích fáze I/II genové terapie AMT-130 pro léčbu Huntingtonovy choroby

~ Pacienti léčení přípravkem AMT-130 nadále vykazují důkazy o zachované neurologické funkci s potenciálním klinickým přínosem závislým na dávce ve srovnání s přirozeným průběhem onemocnění odpovídajícím kritériím zařazení ~ ~ Průměrné CSF NfL nadále vykazují příznivé trendy, přičemž pacienti s nízkou dávkou jsou po 30 měsících pod výchozí hodnotou a pacienti s vysokou dávkou se blíží výchozí hodnotě. Číst více...

Posílení postavení komunit: Rekapitulace nedávných iniciativ Brazilské huntingtonské asociace (ABH)

Brazilská Huntingtonova asociace (ABH - Associação Brasil Huntington) je velmi aktivní a realizuje řadu iniciativ pro komunitu. Taková míra angažovanosti je zásadní, protože přináší prospěch nejen těm, kteří jsou touto nemocí postiženi, ale také zvyšuje tolik potřebné povědomí o Huntingtonově chorobě. Tento článek slouží jako Číst více...

Vzestup proti Huntingtonově chorobě: jak dva mladí středoškoláci vybrali $2000 pro Huntingtonovu chorobu

Jasmine a Sai jsou středoškolačky z USA. Jsou to dva mladí lidé, kteří jsou odhodláni něco změnit a inspirovat ostatní, aby je následovali. Iniciativa na získání finančních prostředků, kterou založili a řídili, nedávno vynesla neuvěřitelných $2000 na Huntingtonovu chorobu. Zatímco původně plánovali vložit hodnotu do Číst více...

Dimitri Poffé (Explore for Huntington) prožívá své dobrodružství v novém dokumentárním filmu.

Komunita HD už zná dobrodružství Dimitriho Poffého až příliš dobře a nyní je zná i celý svět. Francouzský cestovatel, který podniká cyklistickou cestu napříč celou Jižní Amerikou, aby zvýšil povědomí o Huntingtonově chorobě, bude mít nyní svůj vlastní dokumentární film, který bude o jeho cestě informovat. Epická cesta dlouhá 18 000 km (11 200 mil). Číst více...

Společnost PTC Therapeutics sdílí pozitivní průběžné údaje z klinické studie PIVOT-HD u pacientů s Huntingtonovou chorobou

21. června 2023 Verze PDF - Snížení hladiny proteinu Huntingtin (HTT) v krvi v závislosti na dávce po 12 týdnech -- Příznivý profil snášenlivosti bez závažných nežádoucích příhod souvisejících s léčbou nebo vzestupu NfL - Konferenční hovor a webové vysílání se uskuteční 21. června v 8:00 EDT - SOUTH PLAINFIELD, NJ, 21. června 2023 /PRNewswire/ - Společnost PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) dnes oznámila, že se jí podařilo snížit hladinu proteinu Huntingtin (HTT) v krvi. Číst více...

Společnost uniQure oznamuje aktuální informace o americké klinické studii fáze I/II genové terapie AMT-130 pro léčbu Huntingtonovy choroby

~ AMT-130 je nadále obecně dobře tolerován v obou dávkových kohortách ~ ~ Pacienti léčení AMT-130 vykazují zachovalé funkce ve srovnání s výchozími hodnotami a klinické výhody ve srovnání s přirozeným průběhem onemocnění ~ ~ Neurofilamentární lehký řetězec (NfL) v mozkomíšním moku (CSF) byl po 24 měsících pod výchozími hodnotami u pacientů léčených AMT-130. Číst více...

cs_CZCzech
Přeskočit na obsah