Rubrika: Výzkum

PTC518 PIVOT-HD Study Achieves Primary Endpoint

May 5, 2025 PDF Version – Study met primary endpoint with dose-dependent blood HTT protein lowering at Week 12 – – Favorable dose-dependent trends across clinical scales in Stage 2 […]

Společnost UniQure oznamuje, že FDA udělila AMT-130 označení průlomové terapie pro léčbu Huntingtonovy choroby

~ Označení průlomové léčby na základě klinických důkazů ze studií fáze I/II, které ukazují významné zpomalení progrese onemocnění ~ ~ Další aktualizace předpisů a pokyny k žádosti o biologickou licenci [...]

Aktuální informace o studii fáze II GENERATION HD2

Společnost Roche oznámila pokračování klinické studie GENERATION HD2 fáze II, která hodnotí tominersen u osob s časnými příznaky Huntingtonovy choroby. Na základě průběžné analýzy provedené nezávislou komisí nebyly zjištěny žádné [...]

Společnost SOM Biotech oznamuje výsledky studie fáze 2b

Společnost SOM Biotech představuje výsledky studie fáze 2b s přípravkem SOM3355, která prokázala jedinečný profil s výrazným zlepšením chorey u pacientů s Huntingtonovou chorobou a bezpečný profil bez somnolence, [...]

Společnost PTC Therapeutics uzavřela globální licenční smlouvu a dohodu o spolupráci se společností Novartis na programu PTC518 Huntingtonova choroba

2. prosince 2024 - PTC obdrží $1.0B v hotovosti při uzavření -- PTC má nárok na získání až $1.9B na vývojové, regulační a prodejní milníky -- PTC se bude podílet na zisku v USA a [...]

Společnost Sage Therapeutics ukončuje vývoj dalzanemdoru u HD

Studie fáze 2 DIMENSION nedosáhla svého primárního koncového bodu Dalzanemdor byl obecně dobře tolerován; nebyly pozorovány žádné nové bezpečnostní signály Na základě těchto údajů společnost neplánuje [...]

Společnost LoQus23 Therapeutics oznámila financování ve výši 35 milionů liber na vývoj nového léku zaměřeného na inhibici somatické expanze u Huntingtonovy choroby

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy […]

Pridopidin společnosti Prilenia pro Huntingtonovu chorobu přijat k přezkumu evropské registrace

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing […]

Společnost uniQure oznamuje pozitivní průběžné údaje prokazující zpomalení progrese onemocnění ve fázi I/II zkoušek AMT-130 pro HD

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” […]

Společnost Wave Life Sciences oznamuje pozitivní výsledky studie fáze 1b/2a SELECT-HD s prvním klinickým průkazem selektivního snížení hladiny mutovaného huntingtinu u Huntingtonovy choroby

Today, Wave Life Sciences announced positive results from SELECT-HD, our Phase 1b/2a placebo-controlled trial evaluating the investigational therapy WVE-003. These results demonstrate that WVE-003 selectively lowers toxic, mutant huntingtin (mHTT) […]