Výzkum

2. prosince 2024 - PTC obdrží $1,0 miliardy v hotovosti při uzavření smlouvy -- PTC má nárok na získání až $1,9 miliardy v milnících vývoje, regulace a prodeje -- PTC se bude podílet na zisku v USA a na odstupňovaných dvouciferných licenčních poplatcích z čistých prodejů mimo USA -- Novartis převezme globální odpovědnost za vývoj, výrobu a obchod po dokončení placebem kontrolované části studie -- PTC se bude podílet na zisku v USA. Číst více...

Studie fáze 2 DIMENSION nedosáhla svého primárního cíle Dalzanemdor byl obecně dobře snášen; nebyly pozorovány žádné nové bezpečnostní signály Na základě těchto údajů společnost neplánuje další vývoj dalzanemdoru CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Nov. 20, 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) dnes oznámila hlavní výsledky studie fáze 2 DIMENSION. Číst více...

Cambridge, Spojené království, 2. října 2024 - Soukromá biotechnologická společnost LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), která zkoumá léky s malými molekulami, jež by mohly zastavit nestabilitu DNA a zpomalit neurodegeneraci u Huntingtonovy choroby, myotonické dystrofie typu 1 a podobných onemocnění s expanzí tripletových repetic, dnes oznamuje úspěšné uzavření série v hodnotě 35 milionů liber (cca 1,4 mil. USD). Číst více...

Společnost Prilenia, biotechnologická společnost v klinické fázi, která se zaměřuje na naléhavý úkol vyvíjet nové léčivé přípravky ke zpomalení progrese neurodegenerativních onemocnění a neurovývojových poruch, podala u Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) žádost o registraci pridopidinu jako léčiva Huntingtonovy choroby (HD). MAA Číst více...

"Jsme velmi potěšeni těmito novými údaji, které prokazují statisticky významné zpomalení progrese Huntingtonovy choroby v závislosti na dávce a snížení NfL v mozkomíšním moku po 24 měsících," uvedl Walid Abi-Saab, M.D., lékařský ředitel společnosti uniQure. "Jsme přesvědčeni, že se jedná o první klinickou studii jakéhokoli zkoumaného léku. Číst více...

Společnost Wave Life Sciences dnes oznámila pozitivní výsledky studie SELECT-HD, placebem kontrolované studie fáze 1b/2a, která hodnotí zkoumanou léčbu WVE-003. Tyto výsledky ukazují, že WVE-003 selektivně snižuje hladinu toxického mutantního huntingtinu (mHTT) a zachovává zdravý huntingtin divokého typu (wtHTT) u jedinců s Huntingtonovou chorobou. Výsledky studieV analýze bylo porovnáváno Číst více...

Ve 12. měsíci se hladina mutantního huntingtinu (mHTT) v krvi snížila o 22% u 5mg a 43% u 10mg dávky. Podobný výsledek byl pozorován v mozkomíšním moku, kde byl mHTT snížen o 21%, resp. 43% pro dávky 5 mg a 10 mg. Kromě toho léčba přípravkem PTC518 vedla k tomu. Číst více...

Začátkem tohoto týdne společnost Sage Therapeutics oznámila výsledky své studie SURVEYOR, která kvantifikovala kognitivní dopad Huntingtonovy choroby. Pomocí HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) měřili rozdíl mezi 29 zdravými dobrovolníky a 40 účastníky s HD. Jako sekundární výsledek studie měřila bezpečnost a snášenlivost Číst více...

Dnes jsme v komunitě Huntington velmi šťastní. Oznámení společnosti Uniqure, že získala "označení Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) pro výzkumnou genovou terapii AMT-130 u Huntingtonovy choroby, je více než slibné," říká prezident IHA Svein Olaf Olsen. Licence RMAT je založena na Číst více...