Rubrika: Výzkum

Shrnutí “Zasedání platformy EHDN k výsledkům studie uniQure: Shrnutí dosavadních výsledků”

Varšava, 19. listopadu 2025. Vážení členové, jak možná víte, včera Evropská síť pro Huntingtonovu chorobu (EHDN) připravila seminář o hlavních výsledcích farmaceutické společnosti uniQure, která [...]

Společnost uniQure poskytuje aktuální informace o regulaci AMT-130 pro Huntingtonovu chorobu

3. listopadu 2025 Vážená komunito Huntingtonovy choroby, dnes jsme vydali tiskovou zprávu, v níž oznamujeme, že společnost uniQure obdržela od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) během nedávného prebiologického [...]

ADORE-DH - potenciální terapie kmenovými buňkami

ADORE-DH byla studie fáze II potenciální léčby HD kmenovými buňkami. Tato randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie, kterou sponzorovala společnost AZIDUS Brasil (organizace poskytující komplexní služby v oblasti klinického výzkumu), měla za cíl [...]

Společnost uniQure oznamuje pozitivní výsledky pilotní studie fáze I/II AMT-130 u pacientů s Huntingtonovou chorobou

24. září 2025 Verze PDF ~ Pivotní studie splnila primární cílový bod; vysoká dávka AMT-130 prokázala statisticky významné zpomalení onemocnění 75% po 36 měsících, měřeno pomocí cUHDRS, ve srovnání se srovnávací [...]

Skyhawk hlásí údaje o kohortě C

Společnost Skyhawk dnes poskytla níže uvedené aktualizované informace o části C své studie SKY-0515 fáze 1. --Vážení přátelé a kolegové ze společnosti Skyhawk, s potěšením vám dnes oznamujeme, že [...]

Společnosti Prilenia a Ferrer poskytly aktuální informace o evropském regulačním procesu pro Pridopidin u Huntingtonovy choroby

25. července 2025 NAARDEN, Nizozemsko & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Španělsko-(BUSINESS WIRE)- Společnosti Prilenia Therapeutics B.V. a Ferrer dnes oznámily, že Výbor pro léčivé přípravky pro léčivé přípravky Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) [...]

Studie PTC518 PIVOT-HD dosáhla primárního koncového bodu

5. května 2025 Verze PDF - Studie splnila primární cílový ukazatel se snížením HTT proteinu v krvi v závislosti na dávce ve 12. týdnu - - Příznivé trendy v závislosti na dávce napříč klinickými stupnicemi ve fázi 2 [...]

Společnost UniQure oznamuje, že FDA udělila AMT-130 označení průlomové terapie pro léčbu Huntingtonovy choroby

~ Označení průlomové léčby na základě klinických důkazů ze studií fáze I/II, které ukazují významné zpomalení progrese onemocnění ~ ~ Další aktualizace předpisů a pokyny k žádosti o biologickou licenci [...]

Aktuální informace o studii fáze II GENERATION HD2

Společnost Roche oznámila pokračování klinické studie GENERATION HD2 fáze II, která hodnotí tominersen u osob s časnými příznaky Huntingtonovy choroby. Na základě průběžné analýzy provedené nezávislou komisí nebyly zjištěny žádné [...]

Společnost SOM Biotech oznamuje výsledky studie fáze 2b

Společnost SOM Biotech představuje výsledky studie fáze 2b s přípravkem SOM3355, která prokázala jedinečný profil s výrazným zlepšením chorey u pacientů s Huntingtonovou chorobou a bezpečný profil bez somnolence, [...]