Výzkum

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA Číst více...

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine Číst více...

Společnost Wave Life Sciences dnes oznámila pozitivní výsledky studie SELECT-HD, placebem kontrolované studie fáze 1b/2a, která hodnotí zkoumanou léčbu WVE-003. Tyto výsledky ukazují, že WVE-003 selektivně snižuje hladinu toxického mutantního huntingtinu (mHTT) a zachovává zdravý huntingtin divokého typu (wtHTT) u jedinců s Huntingtonovou chorobou. Výsledky studieV analýze bylo porovnáváno Číst více...

Ve 12. měsíci se hladina mutantního huntingtinu (mHTT) v krvi snížila o 22% u 5mg a 43% u 10mg dávky. Podobný výsledek byl pozorován v mozkomíšním moku, kde byl mHTT snížen o 21%, resp. 43% pro dávky 5 mg a 10 mg. Kromě toho léčba přípravkem PTC518 vedla k tomu. Číst více...

Začátkem tohoto týdne společnost Sage Therapeutics oznámila výsledky své studie SURVEYOR, která kvantifikovala kognitivní dopad Huntingtonovy choroby. Pomocí HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) měřili rozdíl mezi 29 zdravými dobrovolníky a 40 účastníky s HD. Jako sekundární výsledek studie měřila bezpečnost a snášenlivost Číst více...

Dnes jsme v komunitě Huntington velmi šťastní. Oznámení společnosti Uniqure, že získala "označení Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) pro výzkumnou genovou terapii AMT-130 u Huntingtonovy choroby, je více než slibné," říká prezident IHA Svein Olaf Olsen. Licence RMAT je založena na Číst více...

Vědci z Weizmannova institutu v Izraeli zveřejnili výsledky studie na zvířatech, která je velkým příslibem pro léčbu Huntingtonovy choroby. Zjistili, že dvě malé molekuly s názvy SPI-24 a SPI-77 mohou účinně snížit expresi mutantního huntingtinu v mozku, zatímco normální gen zůstane zachován. Číst více...

~ Pacienti léčení přípravkem AMT-130 nadále vykazují důkazy o zachované neurologické funkci s potenciálním klinickým přínosem závislým na dávce ve srovnání s přirozeným průběhem onemocnění odpovídajícím kritériím zařazení ~ ~ Průměrné CSF NfL nadále vykazují příznivé trendy, přičemž pacienti s nízkou dávkou jsou po 30 měsících pod výchozí hodnotou a pacienti s vysokou dávkou se blíží výchozí hodnotě. Číst více...