Výzkum

Vědci z Weizmannova institutu v Izraeli zveřejnili výsledky studie na zvířatech, která je velkým příslibem pro léčbu Huntingtonovy choroby. Zjistili, že dvě malé molekuly s názvy SPI-24 a SPI-77 mohou účinně snížit expresi mutantního huntingtinu v mozku, zatímco normální gen zůstane zachován. Číst více...

~ Pacienti léčení přípravkem AMT-130 nadále vykazují důkazy o zachované neurologické funkci s potenciálním klinickým přínosem závislým na dávce ve srovnání s přirozeným průběhem onemocnění odpovídajícím kritériím zařazení ~ ~ Průměrné CSF NfL nadále vykazují příznivé trendy, přičemž pacienti s nízkou dávkou jsou po 30 měsících pod výchozí hodnotou a pacienti s vysokou dávkou se blíží výchozí hodnotě. Číst více...

21. června 2023 Verze PDF - Snížení hladiny proteinu Huntingtin (HTT) v krvi v závislosti na dávce po 12 týdnech -- Příznivý profil snášenlivosti bez závažných nežádoucích příhod souvisejících s léčbou nebo vzestupu NfL - Konferenční hovor a webové vysílání se uskuteční 21. června v 8:00 EDT - SOUTH PLAINFIELD, NJ, 21. června 2023 /PRNewswire/ - Společnost PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) dnes oznámila, že se jí podařilo snížit hladinu proteinu Huntingtin (HTT) v krvi. Číst více...

~ AMT-130 je nadále obecně dobře tolerován v obou dávkových kohortách ~ ~ Pacienti léčení AMT-130 vykazují zachovalé funkce ve srovnání s výchozími hodnotami a klinické výhody ve srovnání s přirozeným průběhem onemocnění ~ ~ Neurofilamentární lehký řetězec (NfL) v mozkomíšním moku (CSF) byl po 24 měsících pod výchozími hodnotami u pacientů léčených AMT-130. Číst více...

Dnes, 25. dubna, společnost Prilenia oznámila výsledky klinické studie PROOF-HD pro Huntingtonovu chorobu. Někteří účastníci vykazovali významný přínos léku Pridopidine, zatímco jiní z něj neměli žádný prospěch. To je slibné, protože poprvé máme k dispozici lék, který prokazuje účinek na progresi onemocnění, kognitivní a motorické funkce a na vývoj Číst více...

PROOF-HD je jedinou studií v pozdní fázi Huntingtonovy choroby zaměřenou na klinickou progresi; hlavní výsledky se očekávají na začátku 2. čtvrtletí 2023 NAARDEN, Nizozemsko a WALTHAM, Massachusetts, 28. března 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., biotechnologická společnost v klinické fázi zaměřená na naléhavý úkol vyvinout nová léčiva, která zpomalí progresi neurodegenerativních onemocnění. Číst více...

Společnost Roche/Genentech oznamuje, že studie fáze II GENERATION HD2 je nyní otevřena. To je skvělá zpráva pro mezinárodní komunitu, protože se plánuje, že bude probíhat v 15 zemích (Argentina, Rakousko, Austrálie, Kanada, Dánsko, Francie, Německo, Itálie, Nový Zéland, Polsko, Portugalsko, Španělsko, Švýcarsko, Velká Británie a USA). Začíná se Číst více...

Společnost Novartis se dnes podělila o nepříjemnou zprávu, že zastavuje studii VIBRANT-HD přípravku Branaplam poté, co se u některých účastníků objevily nežádoucí účinky. Přečtěte si celý dopis společnosti Novartis I když tato zpráva může být zklamáním, komunita HD bude nadále pozitivní a bude doufat, že zbývající studie a testy mohou přinést něco dobrého. Číst více...

Zpráva společnosti uniQure pro komunitu Huntingtonovy choroby Vážení členové komunity Huntingtonovy choroby, dnes ráno vydala společnost uniQure tiskovou zprávu, která obsahovala aktuální informace o naší klinické studiiAMT-130 (název studovaného léku) pro Huntingtonovu chorobu (HD). Číst více...