Rubrika: Výzkum

Aktuální informace o studii fáze II GENERATION HD2

Společnost Roche oznámila pokračování klinické studie GENERATION HD2 fáze II, která hodnotí tominersen u osob s časnými příznaky Huntingtonovy choroby. Na základě průběžné analýzy provedené nezávislou komisí nebyly zjištěny žádné [...]

Společnost SOM Biotech oznamuje výsledky studie fáze 2b

Společnost SOM Biotech představuje výsledky studie fáze 2b s přípravkem SOM3355, která prokázala jedinečný profil s výrazným zlepšením chorey u pacientů s Huntingtonovou chorobou a bezpečný profil bez somnolence, [...]

Společnost PTC Therapeutics uzavřela globální licenční smlouvu a dohodu o spolupráci se společností Novartis na programu PTC518 Huntingtonova choroba

2. prosince 2024 - PTC obdrží $1.0B v hotovosti při uzavření -- PTC má nárok na získání až $1.9B na vývojové, regulační a prodejní milníky -- PTC se bude podílet na zisku v USA a [...]

Společnost Sage Therapeutics ukončuje vývoj dalzanemdoru u HD

Studie fáze 2 DIMENSION nedosáhla svého primárního koncového bodu Dalzanemdor byl obecně dobře tolerován; nebyly pozorovány žádné nové bezpečnostní signály Na základě těchto údajů společnost neplánuje [...]

Společnost LoQus23 Therapeutics oznámila financování ve výši 35 milionů liber na vývoj nového léku zaměřeného na inhibici somatické expanze u Huntingtonovy choroby

Cambridge, Velká Británie, 2. října 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), soukromá biotechnologická společnost zkoumající léky s malými molekulami, které by mohly zastavit nestabilitu DNA a zpomalit neurodegeneraci u Huntingtonovy choroby, myotonické dystrofie a [...]

Pridopidin společnosti Prilenia pro Huntingtonovu chorobu přijat k přezkumu evropské registrace

Společnost Prilenia, biotechnologická společnost v klinické fázi, která se zaměřuje na naléhavý úkol vyvinout nové léčivé přípravky pro zpomalení progrese neurodegenerativních onemocnění a neurovývojových poruch, podala žádost o evropskou registraci [...]

Společnost uniQure oznamuje pozitivní průběžné údaje prokazující zpomalení progrese onemocnění ve fázi I/II zkoušek AMT-130 pro HD

"Jsme velmi potěšeni těmito novými údaji, které prokazují statisticky významné, na dávce závislé zpomalení progrese Huntingtonovy choroby a snížení NfL v CSF po 24 měsících," [...]

Společnost Wave Life Sciences oznamuje pozitivní výsledky studie fáze 1b/2a SELECT-HD s prvním klinickým průkazem selektivního snížení hladiny mutovaného huntingtinu u Huntingtonovy choroby

Společnost Wave Life Sciences dnes oznámila pozitivní výsledky studie SELECT-HD, placebem kontrolované studie fáze 1b/2a, která hodnotí zkoumanou léčbu WVE-003. Tyto výsledky prokazují, že WVE-003 selektivně snižuje toxický mutovaný huntingtin (mHTT), který je [...]

Společnost PTC dnes oznámila slibné dvanáctiměsíční výsledky studie fáze 2 PIVOT-HD s perorálním přípravkem PTC518.  

Ve 12. měsíci se hladina mutantního huntingtinu (mHTT) v krvi snížila o 22% u 5mg a 43% u 10mg dávky. Podobný výsledek byl pozorován i v mozkomíšním moku, kde [...]

Studie 2. fáze společnosti Sage Therapeutics potvrzuje kognitivní dopad Huntingtonovy choroby

Začátkem tohoto týdne společnost Sage Therapeutics oznámila výsledky své studie SURVEYOR, která kvantifikovala kognitivní dopad Huntingtonovy choroby. Pomocí baterie HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) měřili rozdíl mezi [...]