Rubrika: Výzkum

Společnost UniQure oznamuje, že FDA udělila AMT-130 označení průlomové terapie pro léčbu Huntingtonovy choroby

~ Označení průlomové léčby na základě klinických důkazů ze studií fáze I/II, které ukazují významné zpomalení progrese onemocnění ~ ~ Další aktualizace předpisů a pokyny k žádosti o biologickou licenci [...]

Aktuální informace o studii fáze II GENERATION HD2

Společnost Roche oznámila pokračování klinické studie GENERATION HD2 fáze II, která hodnotí tominersen u osob s časnými příznaky Huntingtonovy choroby. Na základě průběžné analýzy provedené nezávislou komisí nebyly zjištěny žádné [...]

Společnost SOM Biotech oznamuje výsledky studie fáze 2b

Společnost SOM Biotech představuje výsledky studie fáze 2b s přípravkem SOM3355, která prokázala jedinečný profil s výrazným zlepšením chorey u pacientů s Huntingtonovou chorobou a bezpečný profil bez somnolence, [...]

Společnost PTC Therapeutics uzavřela globální licenční smlouvu a dohodu o spolupráci se společností Novartis na programu PTC518 Huntingtonova choroba

2. prosince 2024 - PTC obdrží $1.0B v hotovosti při uzavření -- PTC má nárok na získání až $1.9B na vývojové, regulační a prodejní milníky -- PTC se bude podílet na zisku v USA a [...]

Společnost Sage Therapeutics ukončuje vývoj dalzanemdoru u HD

Studie fáze 2 DIMENSION nedosáhla svého primárního koncového bodu Dalzanemdor byl obecně dobře tolerován; nebyly pozorovány žádné nové bezpečnostní signály Na základě těchto údajů společnost neplánuje [...]

Společnost LoQus23 Therapeutics oznámila financování ve výši 35 milionů liber na vývoj nového léku zaměřeného na inhibici somatické expanze u Huntingtonovy choroby

Cambridge, Velká Británie, 2. října 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), soukromá biotechnologická společnost zkoumající léky s malými molekulami, které by mohly zastavit nestabilitu DNA a zpomalit neurodegeneraci u Huntingtonovy choroby, myotonické dystrofie a [...]

Pridopidin společnosti Prilenia pro Huntingtonovu chorobu přijat k přezkumu evropské registrace

Společnost Prilenia, biotechnologická společnost v klinické fázi, která se zaměřuje na naléhavý úkol vyvinout nové léčivé přípravky pro zpomalení progrese neurodegenerativních onemocnění a neurovývojových poruch, podala žádost o evropskou registraci [...]

Společnost uniQure oznamuje pozitivní průběžné údaje prokazující zpomalení progrese onemocnění ve fázi I/II zkoušek AMT-130 pro HD

"Jsme velmi potěšeni těmito novými údaji, které prokazují statisticky významné, na dávce závislé zpomalení progrese Huntingtonovy choroby a snížení NfL v CSF po 24 měsících," [...]

Společnost Wave Life Sciences oznamuje pozitivní výsledky studie fáze 1b/2a SELECT-HD s prvním klinickým průkazem selektivního snížení hladiny mutovaného huntingtinu u Huntingtonovy choroby

Společnost Wave Life Sciences dnes oznámila pozitivní výsledky studie SELECT-HD, placebem kontrolované studie fáze 1b/2a, která hodnotí zkoumanou léčbu WVE-003. Tyto výsledky prokazují, že WVE-003 selektivně snižuje toxický mutovaný huntingtin (mHTT), který je [...]

Společnost PTC dnes oznámila slibné dvanáctiměsíční výsledky studie fáze 2 PIVOT-HD s perorálním přípravkem PTC518.  

Ve 12. měsíci se hladina mutantního huntingtinu (mHTT) v krvi snížila o 22% u 5mg a 43% u 10mg dávky. Podobný výsledek byl pozorován i v mozkomíšním moku, kde [...]