Rubrika: Výzkum

FDA uděluje společnosti uniQure označení Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Dnes jsme v komunitě Huntington velmi šťastní. Společnost Uniqure oznámila, že obdržela označení "Regenerative Medicine Advanced Therapy" (RMAT) pro zkoumanou genovou terapii AMT-130. [...]

SOM Biotech dokončuje nábor do studie fáze IIb léčby chorey u Huntingtonovy choroby

Společnost SOM Biotech, která se zabývá objevováním a vývojem léčiv v klinické fázi na základě unikátní patentované platformy umělé inteligence (SOMAIPRO®), s potěšením oznamuje, že nábor pacientů do klinické fáze IIb [...]

Společnost Prilenia plánuje podat žádost o registraci pridopidinu u Huntingtonovy choroby v EU

Společnost Prilenia dnes oznámila, že plánuje podat žádost o registraci Pridopidinu v EU pro léčbu Huntingtonovy choroby. Podle Dr. Michaela [...]

Průlom představuje novou naději pro pacienty s HD

Vědci z Weizmannova institutu v Izraeli zveřejnili výsledky studie na zvířatech, která je velkým příslibem pro léčbu Huntingtonovy choroby. Zjistili, že dva [...]

Společnost uniQure oznamuje aktuální informace o klinických studiích fáze I/II genové terapie AMT-130 pro léčbu Huntingtonovy choroby

~ Pacienti léčení přípravkem AMT-130 nadále vykazují důkazy o zachovalé neurologické funkci s potenciálním klinickým přínosem závislým na dávce ve srovnání s přirozeným průběhem onemocnění odpovídajícím kritériím zařazení ~ ~ Průměrná [...]

Společnost PTC Therapeutics sdílí pozitivní průběžné údaje z klinické studie PIVOT-HD u pacientů s Huntingtonovou chorobou

21. června 2023 PDF verze - Snížení hladiny proteinu Huntingtin (HTT) v krvi v závislosti na dávce po 12 týdnech -- Příznivý profil snášenlivosti bez závažných nežádoucích účinků souvisejících s léčbou nebo vzestupu NfL - - Konference [...]

Společnost uniQure oznamuje aktuální informace o americké klinické studii fáze I/II genové terapie AMT-130 pro léčbu Huntingtonovy choroby

~ AMT-130 je i nadále obecně dobře tolerován v obou dávkových kohortách ~ ~ Pacienti léčení AMT-130 vykazují zachovanou funkci ve srovnání s výchozími hodnotami a klinické výhody ve srovnání s přirozenou historií [...]

PRILENIA OZNAMUJE VÝSLEDKY STUDIE PROOF-HD: SLIBNÉ, ALE SMÍŠENÉ VÝSLEDKY!

Dnes, 25. dubna, společnost Prilenia oznámila výsledky klinické studie PROOF-HD pro Huntingtonovu chorobu. Někteří účastníci vykazovali významný přínos léku Pridopidine, zatímco jiní z něj neměli žádný prospěch. To [...]

Prilenia dosáhla poslední návštěvy pacienta v klinické studii fáze 3 PROOF-HD pro Huntingtonovu chorobu

PROOF-HD je jedinou studií v pozdní fázi Huntingtonovy choroby zaměřenou na klinickou progresi; hlavní výsledky se očekávají na začátku druhého čtvrtletí 2023 NAARDEN, Nizozemsko a WALTHAM, Mass., 28. března 2023 - Společnost Prilenia Therapeutics B.V., [...]

Aktuální informace společnosti Roche/Genentech o studii GENERATION HD2

Společnost Roche/Genentech oznamuje, že studie fáze II GENERATION HD2 je nyní otevřena. To je skvělá zpráva pro mezinárodní komunitu, protože se plánuje, že bude probíhat v 15 zemích (Argentina, [...]