Rubrika: Výzkum

Společnost LoQus23 Therapeutics oznámila financování ve výši 35 milionů liber na vývoj nového léku zaměřeného na inhibici somatické expanze u Huntingtonovy choroby

Cambridge, Velká Británie, 2. října 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), soukromá biotechnologická společnost zkoumající léky s malými molekulami, které by mohly zastavit nestabilitu DNA a zpomalit neurodegeneraci u Huntingtonovy choroby, myotonické dystrofie a [...]

Pridopidin společnosti Prilenia pro Huntingtonovu chorobu přijat k přezkumu evropské registrace

Společnost Prilenia, biotechnologická společnost v klinické fázi, která se zaměřuje na naléhavý úkol vyvinout nové léčivé přípravky pro zpomalení progrese neurodegenerativních onemocnění a neurovývojových poruch, podala žádost o evropskou registraci [...]

Společnost uniQure oznamuje pozitivní průběžné údaje prokazující zpomalení progrese onemocnění ve fázi I/II zkoušek AMT-130 pro HD

"Jsme velmi potěšeni těmito novými údaji, které prokazují statisticky významné, na dávce závislé zpomalení progrese Huntingtonovy choroby a snížení NfL v CSF po 24 měsících," [...]

Společnost Wave Life Sciences oznamuje pozitivní výsledky studie fáze 1b/2a SELECT-HD s prvním klinickým průkazem selektivního snížení hladiny mutovaného huntingtinu u Huntingtonovy choroby

Společnost Wave Life Sciences dnes oznámila pozitivní výsledky studie SELECT-HD, placebem kontrolované studie fáze 1b/2a, která hodnotí zkoumanou léčbu WVE-003. Tyto výsledky prokazují, že WVE-003 selektivně snižuje toxický mutovaný huntingtin (mHTT), který je [...]

Společnost PTC dnes oznámila slibné dvanáctiměsíční výsledky studie fáze 2 PIVOT-HD s perorálním přípravkem PTC518.  

Ve 12. měsíci se hladina mutantního huntingtinu (mHTT) v krvi snížila o 22% u 5mg a 43% u 10mg dávky. Podobný výsledek byl pozorován i v mozkomíšním moku, kde [...]

Studie 2. fáze společnosti Sage Therapeutics potvrzuje kognitivní dopad Huntingtonovy choroby

Začátkem tohoto týdne společnost Sage Therapeutics oznámila výsledky své studie SURVEYOR, která kvantifikovala kognitivní dopad Huntingtonovy choroby. Pomocí baterie HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) měřili rozdíl mezi [...]

FDA uděluje společnosti uniQure označení Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Dnes jsme v komunitě Huntington velmi šťastní. Společnost Uniqure oznámila, že obdržela označení "Regenerative Medicine Advanced Therapy" (RMAT) pro zkoumanou genovou terapii AMT-130. [...]

SOM Biotech dokončuje nábor do studie fáze IIb léčby chorey u Huntingtonovy choroby

Společnost SOM Biotech, která se zabývá objevováním a vývojem léčiv v klinické fázi na základě unikátní patentované platformy umělé inteligence (SOMAIPRO®), s potěšením oznamuje, že nábor pacientů do klinické fáze IIb [...]

Společnost Prilenia plánuje podat žádost o registraci pridopidinu u Huntingtonovy choroby v EU

Společnost Prilenia dnes oznámila, že plánuje podat žádost o registraci Pridopidinu v EU pro léčbu Huntingtonovy choroby. Podle Dr. Michaela [...]

Průlom představuje novou naději pro pacienty s HD

Vědci z Weizmannova institutu v Izraeli zveřejnili výsledky studie na zvířatech, která je velkým příslibem pro léčbu Huntingtonovy choroby. Zjistili, že dva [...]