Rubrika: Výzkum

Společnost uniQure oznamuje aktuální informace o klinických studiích fáze I/II genové terapie AMT-130 pro léčbu Huntingtonovy choroby

~ Pacienti léčení přípravkem AMT-130 nadále vykazují důkazy o zachovalé neurologické funkci s potenciálním klinickým přínosem závislým na dávce ve srovnání s přirozeným průběhem onemocnění odpovídajícím kritériím zařazení ~ ~ Průměrná [...]

Společnost PTC Therapeutics sdílí pozitivní průběžné údaje z klinické studie PIVOT-HD u pacientů s Huntingtonovou chorobou

21. června 2023 PDF verze - Snížení hladiny proteinu Huntingtin (HTT) v krvi v závislosti na dávce po 12 týdnech -- Příznivý profil snášenlivosti bez závažných nežádoucích účinků souvisejících s léčbou nebo vzestupu NfL - - Konference [...]

Společnost uniQure oznamuje aktuální informace o americké klinické studii fáze I/II genové terapie AMT-130 pro léčbu Huntingtonovy choroby

~ AMT-130 je i nadále obecně dobře tolerován v obou dávkových kohortách ~ ~ Pacienti léčení AMT-130 vykazují zachovanou funkci ve srovnání s výchozími hodnotami a klinické výhody ve srovnání s přirozenou historií [...]

PRILENIA OZNAMUJE VÝSLEDKY STUDIE PROOF-HD: SLIBNÉ, ALE SMÍŠENÉ VÝSLEDKY!

Dnes, 25. dubna, společnost Prilenia oznámila výsledky klinické studie PROOF-HD pro Huntingtonovu chorobu. Někteří účastníci vykazovali významný přínos léku Pridopidine, zatímco jiní z něj neměli žádný prospěch. To [...]

Prilenia dosáhla poslední návštěvy pacienta v klinické studii fáze 3 PROOF-HD pro Huntingtonovu chorobu

PROOF-HD je jedinou studií v pozdní fázi Huntingtonovy choroby zaměřenou na klinickou progresi; hlavní výsledky se očekávají na začátku druhého čtvrtletí 2023 NAARDEN, Nizozemsko a WALTHAM, Mass., 28. března 2023 - Společnost Prilenia Therapeutics B.V., [...]

Aktuální informace společnosti Roche/Genentech o studii GENERATION HD2

Společnost Roche/Genentech oznamuje, že studie fáze II GENERATION HD2 je nyní otevřena. To je skvělá zpráva pro mezinárodní komunitu, protože se plánuje, že bude probíhat v 15 zemích (Argentina, [...]

Společnost Novartis ukončuje studii VIBRANT-HD

Společnost Novartis se dnes podělila o nepříjemnou zprávu, že zastavuje studii VIBRANT-HD přípravku Branaplam poté, co se u některých účastníků objevily nežádoucí účinky. Přečtěte si celý dopis společnosti Novartis I když tato zpráva [...]

Společnost uniQure oznámila, že obnovuje nábor pacientů do studie AMT-130 ve vyšších dávkách.

Zpráva společnosti uniQure pro komunitu Huntingtonovy choroby Vážení členové komunity Huntingtonovy choroby, dnes ráno vydala společnost uniQure tiskovou zprávu, která obsahovala aktuální informace o naší klinické studiiAMT-130 [...]

Společnost Wave Life Sciences oznamuje pozitivní výsledky studie fáze 1b/2a SELECT-HD s prvními výsledky naznačujícími selektivní zapojení alel do cílové skupiny pomocí WVE-003 u Huntingtonovy choroby

20. září 2022 v 7:30 EDT PDF verze Jednotlivé dávky přípravku WVE-003 se zdají být obecně bezpečné a dobře snášené Protein mutantního huntingtinu (mHTT) v mozkomíšním moku byl snížen po podání jednotlivých dávek 30 [...]

Společnost uniQure oznamuje aktualizované informace o kohortě s nízkými dávkami v klinické studii fáze I/II genové terapie AMT-130 pro léčbu Huntingtonovy choroby

~ Léčba byla obecně dobře snášena, přičemž u léčených pacientů nebyly po dobu jednoho roku sledování zaznamenány žádné významné bezpečnostní problémy související s přípravkem AMT-130 ~ ~ Průměrné snížení mutantního HTT o 53,8% [...]