Přemýšleli jste někdy o tom, jaká je skutečná hodnota partnerství mezi průmyslem, skupinami pacientů a komunitou pacientů v rámci vývoje léků? Jako člověk, který se v různých obdobích svého života zabýval každou z těchto oblastí, vám mohu z první ruky říci, že - je to velmi důležitá věc. Pokud chceme skutečně pokročit v klinickém výzkumu, je třeba zapojit skupiny pacientů a komunitu ve všech fázích vývoje léků.

Moje vlastní cesta k obhajobě pacientů začala v 15 letech, kdy jsem se poprvé dozvěděla o diagnóze Huntingtonovy choroby (HD), kterou moje matka trpěla prvních 5-7 let, kdy jí byla stanovena nesprávná diagnóza. Lékaři jí původně diagnostikovali velké deprese a výkyvy nálad, zatímco sousedé si mysleli, že během dne pije kvůli špatné rovnováze a kymácivým pohybům. Všechny tyto příznaky se nakonec ukázaly být příznaky HD.

Poté, co jsem se několik let vyrovnávala s touto novou normou, jsem se rozhodla zapojit do dění v komunitě pořádáním finančních sbírek a zvyšováním povědomí o HD. Nakonec jsem převzal různé vedoucí funkce ve skupinách pacientů, abych pomohl podpořit neuspokojené potřeby komunity HD. V jednu chvíli jsem dokonce založil pacientskou organizaci věnující se podpoře mladých dospělých se vzácnými a chronickými onemocněními.

Dnes mám tu čest dohlížet na podporu a zapojení pacientů pro malou biotechnologickou společnost působící v oblasti HD. Zde je to, co jsem se naučil:

1. Skupiny pacientů a členové komunit pacientů hrají při vývoji léků zásadní roli. Jsou to právě oni, kdo mají životní zkušenosti a rozumí nemoci způsobem, který nenajdete v učebnicích nebo v laboratoři.

2. Tím, že se pacienti podělí o své zkušenosti s biotechnologickými a farmaceutickými společnostmi, mohou přispět k formování probíhajícího výzkumu, včetně toho, jakým nemocem je věnována pozornost, jaké koncové body jsou ve studiích zkoumány a jak vypadá úspěch z pohledu pacienta. Zpětná vazba se může uskutečnit prostřednictvím možnosti hostování u zaměstnanců společnosti, návrhu klinických hodnocení, vzdělávacích materiálů, způsobu informování o účasti v klinických hodnoceních a mnoha dalších příležitostí!

3. Příspěvky pacientů jsou důležité v každé fázi vývoje léků od objevu až po schválení: pomáhají výzkumným pracovníkům porozumět nemoci, přispívají k návrhu a strategii náboru do klinických studií, prosazují přístup k terapiím, pokud jsou schváleny, a sdílejí zkušenosti se schválenými terapiemi.

Aby bylo partnerství úspěšné, je na skupině pacientů a členech komunity, aby se zapojili tím, že budou klást otázky nebo zvednou ruku a pomohou tak posunout výzkum kupředu. Vyzývejte společnosti, co vědí o nemocech a o stavu své práce. K prosazení inovací, zejména v oblasti vzácných onemocnění, je rozhodně zapotřebí celá vesnice. Ještě více pro nemoci, pro které neexistuje žádná léčba. Těm z vás, kteří se již zapojili do některé z těchto příležitostí, děkujeme, že se i nadále zasazujete o to, abyste pomohli změnit vývoj léků!

Seth Rotberg je celostátně uznávaný vedoucí pracovník v oblasti pacientů, odborník ve zdravotnictví a řečník na TEDx. Poté, co jeho matka 17 let bojovala s Huntingtonovou chorobou (HD), se Seth rozhodl zlepšit zkušenosti pacientů ve zdravotnictví. V současné době dohlíží na úsilí o podporu a zapojení pacientů ve společnosti Prilenia a názory vyjádřené v tomto článku jsou názory zaměstnance společnosti Prilenia.

Vezměte prosím na vědomí, že tento host příspěvek na blogu je sponzorován společností Prilenia.