Společnost Wave Life Sciences oznamuje pozitivní výsledky studie fáze 1b/2a SELECT-HD s prvními výsledky naznačujícími selektivní zapojení alel do cílové skupiny pomocí WVE-003 u Huntingtonovy choroby

20. září 2022 v 7:30 EDT PDF verze Jednotlivé dávky WVE-003 se zdají být obecně bezpečné a dobře snášené Mutantní huntingtin (mHTT) v mozkomíšním moku se snížil po jednorázových dávkách 30 nebo 60 mg; průměrné snížení mHTT v obou kohortách činilo Číst více...

Společnost uniQure oznamuje aktualizované informace o kohortě s nízkými dávkami v klinické studii fáze I/II genové terapie AMT-130 pro léčbu Huntingtonovy choroby

~ Léčba je obecně dobře snášena, u léčených pacientů nebyly po dobu jednoho roku sledování zaznamenány žádné významné bezpečnostní problémy spojené s AMT-130 ~ ~ Po 12 měsících bylo pozorováno průměrné snížení mutantního HTT (mHTT) v mozkomíšním moku (CSF) o 53,8%. Číst více...

cs_CZCzech